ACE-083 je experimentální léčba vyvíjená společností Acceleron Pharma k léčbě svalových onemocnění – konkrétně facioskapulohumerální svalové dystrofie (FSHD) a nemoci Charcot-Marie-Tooth (CMT).
Vzhledem k nedostatečné účinnosti prokázané ve 2. fázi klinických studií společnost Acceleron zastavila vývoj ACE-083 pro FSHD, avšak léčba CMT je stále vyvíjena.
Jak ACE-083 funguje?
FSHD je onemocnění charakterizované postupným ochabováním svalů, které začíná v obličeji, ramenou a horní části paží.
ACE-083 je určen ke zvýšení síly a funkce specifických svalů. Terapie obsahuje malou molekulu, která se váže na vybrané bílkoviny z nadrodiny bílkovin TGF-beta, konkrétně na aktiviny a myostatin, které snižují růst svalů, a inhibuje je.
Normálně je velikost svalů řízena rovnováhou výstavby a odbourávání svalů. Cvičení napomáhá růstu svalů. Pokud člověk přestane cvičit, svaly se postupně zmenšují, což je mimo jiné způsobeno funkcí aktivinů a myostatinu.
Inhibice rodiny TGF-beta – někdy nazývaná přístup „myostatin +“ – snižuje nebo zpomaluje odbourávání svalů. Předpokládá se, že tento přístup zvyšuje svalovou hmotu a sílu v místech, kde je léčba podávána. Neléčené svaly ani jiné orgány nejsou ovlivněny, což snižuje možnost nežádoucích účinků.
ACE-083 v klinických studiích
Klinická studie fáze 1 (NCT02257489) hodnotila bezpečnost a snášenlivost jedné a více dávek přípravku ACE-083 podávaných formou lokální injekce do vybraných kosterních svalů zdravých dobrovolníků. Studie rovněž zjišťovala množství ACE-083, které se po lokálním podání dostalo do systémového oběhu, a zda lokální podání do kosterního svalu může vést ke zvětšení velikosti a/nebo síly svalu.
Výsledky této studie byly prezentovány na 14. mezinárodním kongresu o nervosvalových onemocněních v roce 2016. Ukázaly, že lokální podání přípravku ACE-083 do přímého svalu stehenního (jeden ze svalů horní končetiny) bylo dobře snášeno a bylo spojeno se zvýšením objemu svalu v závislosti na dávce.
Klinická studie fáze 2 (NCT02927080) přípravku ACE-083 u pacientů s FSHD s cílem zhodnotit bezpečnost, snášenlivost, farmakodynamiku (vliv na organismus), účinnost a farmakokinetiku (pohyb v organismu) léčby probíhala ve dvou částech. Do první části bylo zařazeno 23 účastníků, z nichž 11 trpělo slabostí dolních končetin a 12 slabostí horních končetin. Pacienti dostávali dvě dávky přípravku ACE-083 – buď 150 mg, nebo 200 mg – injekčně přímo do postižených svalů jednou za tři týdny po dobu tří měsíců léčby. Předběžné výsledky z první poloviny studie ukázaly, že léčba přípravkem ACE-083 může zvýšit svalovou hmotu pacientů.
V druhé polovině studie bylo 56 pacientům náhodně přiděleno buď ACE-083, nebo placebo. Účastníci obdrželi devět dávek podávaných jednou za tři týdny.
Ačkoli u pacientů léčených přípravkem ACE-083 došlo ke zvýšení svalové hmoty, nevedlo toto zvýšení ke zlepšení funkčních svalových testů (např. šestiminutového testu chůze, který měří, jak daleko mohou účastníci dojít za šest minut). V důsledku toho se společnost Acceleron rozhodla ukončit klinické zkoušky přípravku ACE-083 pro FSHD, ačkoli společnost plánuje pokračovat ve vyhodnocování přípravku ACE-83 pro CMT.
Další informace
Úřad pro kontrolu potravin a léčiv v USA udělil přípravku ACE-083 status zrychleného léčiva a léku sirotka pro léčbu FSHD a CMT.
Poslední aktualizace:
***
Muscular Dystrophy News je výhradně zpravodajský a informační web o tomto onemocnění. Neposkytuje lékařské rady, diagnózu ani léčbu. Tento obsah nemá sloužit jako náhrada odborného lékařského poradenství, diagnózy nebo léčby. S jakýmikoli otázkami týkajícími se zdravotního stavu se vždy obraťte na svého lékaře nebo jiného kvalifikovaného poskytovatele zdravotní péče. Nikdy nezanedbávejte odbornou lékařskou radu ani s jejím vyhledáním neotálejte kvůli něčemu, co jste si přečetli na těchto webových stránkách.
- Detaily autora
- Uživatel nemá žádné příspěvky
.