Hodnocení dlouhodobé bezpečnosti ACE-031 u subjektů s Duchennovou svalovou dystrofií

Co je cílem studie?

Cílem této studie je zjistit, zda je ACE-031 bezpečný a dobře tolerovaný u dětí s Duchennovou svalovou dystrofií. Studie bude charakterizovat dlouhodobé účinky přípravku ACE-031 na svalovou sílu, svalové funkce, funkci plic a kvalitu života. Tato studie je pokračováním předchozí klinické studie, která se zabývala bezpečností přípravku ACE-031 po krátkou dobu. Tato studie stále probíhá a probíhá nábor pacientů a její výsledky zatím nebyly zveřejněny.

ACE-031 byl vyvinut za účelem pomoci při léčbě svalové slabosti a zhoršení stavu, což je příznak mnoha nervosvalových onemocnění včetně svalové dystrofie. ACE-031 působí tak, že blokuje působení určitých proteinů v těle, jako je myostatin, které fungují jako přirozené „brzdy“ omezující růst a velikost svalů. Když ACE-031 zabrání působení těchto látek na svalové buňky, svaly se mohou zvětšit a zesílit. Doufáme, že ACE-031 pomůže udržet nebo zlepšit stav svalů u pacientů se svalovou dystrofií.

Tato studie fáze 2 bude zkoumat léčbu po dobu 24 týdnů, přičemž pacienti budou dostávat dávku přípravku ACE-031 každé dva nebo čtyři týdny. Nejdůležitějším cílem této studie je sledovat dlouhodobou bezpečnost a snášenlivost přípravku ACE-031 u pacientů a měřit, jak dobře se s touto molekulou tělo vypořádá. Některá měření však budou prováděna také za účelem zjištění případných změn velikosti a síly svalů.

Kdo se může studie zúčastnit?

Tato studie je určena chlapcům od čtyř let, u kterých byla diagnostikována Duchennova svalová dystrofie. Pacient se může zúčastnit pouze tehdy, pokud byl pozván a byl léčen v předchozí klinické studii ACE-031 (číslo studie NCT01099761)

Účastníci mohou být do studie zařazeni pouze tehdy, pokud od předchozí studie ACE-031 pokračovali v léčbě steroidy ve stejné dávce a podle stejného schématu. Pokud mají v průběhu studie podstoupit operaci nebo mají jiné zdravotní problémy, které jsou považovány za neslučitelné s touto studií, nebudou moci být do studie zařazeni.

Do studie bude zařazeno maximálně 76 pacientů.

Co se bude dít během studie?

Pacienti zařazení do studie budou zařazeni do jedné ze čtyř skupin, z nichž každá bude dostávat různé dávky přípravku ACE-031.

Co se bude dít během studie? Injekce přípravku ACE-031 jim bude podávána buď každé 2 týdny (13 dávek), nebo každé 4 týdny (7 dávek). Výsledky budou měřeny po dobu 24 týdnů.

Bezpečnost a snášenlivost přípravku ACE-031 budou sledovány. Budou také vedeny podrobné záznamy o všem, co by mohlo být vedlejším účinkem léčby.

Kde studie probíhá?

Tato studie probíhá na šesti až osmi studijních místech v Kanadě. Koordinačním místem je London Health Sciences Centre v kanadském Ontariu.

Většinou platí, že aby se někdo mohl zúčastnit klinické studie, musí žít v blízkosti týmu lidí, kteří výzkum provádějí, protože musí být pečlivě sledován.

Jak by mohly výsledky studie prospět pacientům?

Doufáme, že ACE-031 může pomoci zpomalit nebo zabránit některým projevům zhoršování stavu svalů, ke kterým dochází při Duchennově svalové dystrofii.

Tato studie bude probíhat delší dobu než předchozí studie ACE-031 a začne odpovídat na otázky, zda je ACE-031 pro pacienty s Duchennovou svalovou dystrofií účinný a bezpečný pro dlouhodobou léčbu.

Výsledky této studie určí, zda je bezpečné a účinnější podávat ACE-031 každé dva týdny nebo každé čtyři týdny, což pomůže definovat nejlepší dávku ACE-031 pro použití v budoucích studiích.

Kontaktní údaje: