Research Brief | No. 42 | June 2020
Comparative Effectiveness Research:
Systém zdravotní péče s vysokou hodnotou a zaměřením na pacienta, který je spravedlivý, efektivní a přináší rovnoměrně vysoké zdravotní výsledky, vyžaduje kvalitní důkazy. Srovnávací výzkum účinnosti (CER) poskytuje klíčové důkazy tím, že porovnává účinnost alternativních léčebných postupů a pomáhá tak poskytovatelům, plátcům a pacientům určit, které léčebné postupy jsou nejlepší.
Je alarmující, že většina naší péče není založena na CER. V roce 2009 Institute of Medicine odhadl, že více než polovina poskytovaných léčebných postupů nemá jasné důkazy o účinnosti.1 Podobně i Clinical Evidence, projekt British Medical Journal, zjistil, že o účinnosti téměř 50 % z 3 000 léčebných postupů, které byly předmětem randomizovaných kontrolovaných studií (RCT), je známo jen málo.2
Zvýšení financování CER by spolu se zavedením výsledků studií do praxe mohlo vést k efektivnějšímu využívání našich peněz na zdravotní péči. Jasnější informace o tom, které léčebné postupy fungují nejlépe – a u kterých typů pacientů – by mohly vytvořit potenciál pro přesun peněz do těchto intervencí a od méně účinných léčebných postupů. Lepší financování CER však samo o sobě nestačí – pro snížení plýtvání, zpomalení růstu výdajů a zlepšení výsledků má zásadní význam zvýšení zavádění CER do klinické praxe i šíření výsledků.
Srovnávací výzkum účinnosti odpovídá na otázky týkající se účinnosti alternativních léčebných postupů a může mít mnoho podob, např:
- systematické přehledy literatury;
- vytváření rozsáhlých výzkumných databází;
- prospektivní registry a kohortové studie; a
- randomizované kontrolované studie.
Kromě srovnávacích údajů o účinnosti získaných ze studií využívají vědci k porovnání účinků různých intervencí také důkazy z reálného světa (RWE). Tyto údaje jsou obvykle shromažďovány v elektronických zdravotních záznamech (EHR) a mohou nabídnout poznatky o tom, jak se léčba osvědčuje u různých pacientů. Například jedna taková studie o obezitě použila kromě údajů ze studií také RWE k porovnání postupů žaludečního bypassu, sleeve gastrektomie a nastavitelné žaludeční pásky.3
RWE může být vhodným doplňkem RCT, zejména proto, že pacienti zařazení do RCT jsou obvykle zdravější a mladší ve srovnání s běžnou populací pacientů. Analýzy RWE s využitím registrů pacientů a administrativních údajů lze také provádět s nízkými náklady ve srovnání s údaji shromážděnými v klinickém prostředí.4 Kromě toho jsou v RCT nedostatečně zastoupeni socioekonomicky znevýhodnění pacienti a rasové a etnické menšiny, zatímco údaje shromážděné z EHR představují rozmanitější soubor pacientů.
Experti se domnívají, že využití RWE může pomoci překlenout „mezeru mezi účinností a efektivitou“, která odráží rozdíl mezi účinky intervence v RCT a v reálné praxi.5 Překážky pro využití RWE v CER však přetrvávají. Přestože se rozšířilo používání EHR, nedostatečná interoperabilita neboli schopnost vyměňovat si data s jinými systémy a používat data z nich brání tomu, aby údaje o pacientech proudily napříč výzkumnými a ošetřovatelskými zařízeními.6
Nedostatek CER podkopává hodnotové přístupy ve zdravotnictví
Náš zdravotnický systém se neustále posouvá směrem k motivaci kvality a zlepšení spravedlnosti. Nedostatek jasných důkazů o léčbě podkopává naši schopnost zlepšit fungování našeho zdravotního systému – přispívá k rozdílům v léčbě, plýtvání a velkým rozdílům v nákladech a výsledcích v celé zemi. Spolehlivé CER je základem pro klíčové činnosti, které mají zlepšit fungování našeho zdravotnického systému, jako např:
- vytváření pokynů pro poskytovatele založených na důkazech;
- vypracování pomůcek pro rozhodování, které pomáhají pacientům a poskytovatelům při společném rozhodování;7
- stanovení platebních pravidel v rámci přístupů k platbám poskytovatelů založených na hodnotě;8
- navržení výhod zdravotních plánů, které dodržují zásady tvorby výhod založených na hodnotě;9 a
- měření kvality poskytovatelů.
Zvyšující se investice do CER
V roce 2008 věnovaly USA pouhé 1 % výdajů na zdravotní péči na to, aby zjistily, co, pro koho a za jakých okolností nejlépe funguje.10 Pro srovnání, 10 % výdajů na zdravotní péči mohou tvořit výdaje na nadměrnou léčbu a péči s nízkou hodnotou.11
Po téměř dvě desetiletí výdaje na CER rostly, ale ne natolik, aby omezily nehospodárné výdaje na zdravotní péči. V roce 2003 rozšířil zákon o lécích na předpis, zlepšení a modernizaci systému Medicare (Medicare Prescription Drug, Improvement, and Modernization Act) odpovědnost Agentury pro kvalitu výzkumu ve zdravotnictví (AHRQ) za provádění CER vytvořením programu Efektivní zdravotní péče (Effective Health Care Program)12. V roce 2009 vydal Institut medicíny (Institute of Medicine) rozsáhlou zprávu, v níž podrobně popsal priority pro CER. Později téhož roku schválil americký zákon o obnově a reinvesticích (ARRA) 1,1 miliardy dolarů na financování CER.13 V roce 2010 Kongres v rámci zákona o dostupné péči (ACA) pověřil Institut pro výzkum výsledků zaměřený na pacienty (PCORI) financováním CER, který zapojuje pacienty a další zúčastněné strany do celého výzkumného procesu. Podle zmocňovacího zákona je „účelem institutu pomáhat pacientům, lékařům, nákupčím a tvůrcům politik při přijímání informovaných zdravotních rozhodnutí tím, že bude zvyšovat kvalitu a relevanci důkazů týkajících se způsobu, jakým lze účinně a vhodně předcházet nemocem, poruchám a dalším zdravotním stavům, diagnostikovat je, léčit, sledovat a řídit je prostřednictvím výzkumu a syntézy důkazů“. Do roku 2020 investovala PCORI téměř 2,6 miliardy dolarů do více než 700 studií CER zaměřených na pacienty14 (viz rámeček níže). Ačkoli USA zvýšily své investice do CER, samotný výzkum nestačí ke zmírnění plýtvání, omezení růstu nákladů a zlepšení výsledků.
Příklad
Jedna studie financovaná PCORI o léčbě diabetu nezjistila žádné statisticky významné rozdíly mezi diabetiky 2. typu neléčenými inzulinem, kteří prováděli selfmonitoring, a těmi, kteří jej neprováděli.15 Během pěti let by ukončení selfmonitoringu v této populaci ušetřilo více než 12 miliard dolarů na nákladech na zdravotní péči.16 Tyto úspory však závisí na tom, zda si všichni způsobilí pacienti nebudou denně testovat hladinu cukru v krvi.
Incentivizing Adoption of CER
Provádění CER samo o sobě nemusí nutně přinést úspory nebo lepší výsledky. I při existenci důkazní základny může někdy trvat až 17 let, než se výsledky studií dostanou do praxe17 (viz rámeček níže). Studie ukázaly, že šíření výsledků prostřednictvím pokynů pro klinickou praxi vedlo k počátečnímu zvýšení využívání účinných terapií. Méně účinné léčebné postupy však nenahradily ty účinnější jako standard péče, což potenciálně naznačuje potřebu finančních a nefinančních pobídek pro poskytovatele.18
Významný vliv na výsledky mohou mít i jednoduché protokoly, jako je požadavek na zdůvodnění lékařské nezbytnosti nebo vytvoření kontrolních seznamů, které by poskytovatelům připomínaly předepisování určitých léků. Společnost Intermountain Healthcare zavedla kontrolní seznam doporučující lékařům poskytovat určitý typ léků na srdce poté, co studie CER prokázaly účinnost. Tento jednoduchý protokol snížil počet úmrtí na městnavé srdeční selhání o 23 % a ušetřil 3,5 milionu dolarů ročně.20
Příklad
Jedna RCT srovnávající diuretika, inhibitory angiotenzin konvertujícího enzymu (ACE), blokátory kalciových kanálů a alfa blokátory pro léčbu hypertenze zjistila, že diuretika jsou účinnější než alternativní léčba, navíc jsou levnější. Bohužel tato zjištění měla jen velmi malý vliv na způsob předepisování.19
Finanční pobídky
Rychlost zavádění léčby mohou ovlivnit rozhodnutí týkající se úhrady, struktury dávek a plateb poskytovatelům. Tajemství může spočívat ve změně způsobu placení péče (viz rámeček níže). Plátci by například mohli nabízet bonusové platby poskytovatelům, kteří poskytují klinicky účinnou léčbu.21 Jiné strategie se opírají o stanovení úhrady, jako je použití postupné terapie, která podporuje používání určitých terapií na úkor jiných, nebo návrhy pojištění založené na hodnotě, které omezují úhradu nebo zvyšují podíl na nákladech u terapií, které neprokázaly klinický přínos. Kritici však varují, že tyto strategie by mohly být vnímány jako omezování přístupu k péči.22
Kromě změny rozsahu hrazených léčebných postupů mohou plátci na základě výsledků CER změnit i politiku úhrad. Pokud například léčba přináší důkazy o vyšší klinické účinnosti, mohl by systém Medicare platit poskytovatelům na základě obvyklých cen, zatímco léčba, která nepřináší dostatečné důkazy, by mohla být hrazena prostřednictvím dynamických cen. Jinými slovy, platby by se stanovovaly podle současných vzorců úhrady nákladů plus, které zahrnují předem stanovené marže, a po třech letech by se přehodnocovaly. Pokud by léčba stále nebyla schopna prokázat klinické výhody, byla by platba snížena na úroveň úhradových sazeb Medicare pro příslušnou alternativní možnost.23 Například poté, co Medicare stanovila vyšší úhrady pro radioterapii s modulovanou intenzitou než pro trojrozměrnou terapii, poskytovatelé v celé zemi upustili od konvenční trojrozměrné terapie.24
Příklad
Zapojení lékařů a finanční pobídky vedly k odstranění časných plánovaných indukcí porodu (před 39. týdnem těhotenství) poté, co American College of Obstetricians and Gynecology zjistila, že časné indukce vedou ke špatným výsledkům, včetně zvýšení počtu přijetí na jednotku intenzivní péče o novorozence (NICU) a používání ventilátorů. Společnost Intermountain ve spolupráci se společností SelectHealth přestala platit za lékařsky neindikované indukce před 39. týdnem. Vedoucí pracovníci klinik pořádali schůzky, aby získali podporu pro cíl zrušit všechny časné plánované indukce. Společnost SelectHealth také vytvořila program pro novopečené matky zaměřený na poskytování prenatální pomoci a vzdělávání.25 Výsledkem bylo, že počet předčasných elektivních indukcí klesl z 28 % všech elektivních indukcí na nula procent a vedl ke zkrácení porodu, menšímu počtu císařských řezů a úspoře nákladů ve výši 2,5 milionu dolarů ročně.
Nefinanční pobídky
Přijetí výsledků CER mohou podpořit i nefinanční pobídky. Ty se mohou zaměřit na vzájemné srovnávání, uznání kolegů, odstranění překážek a poskytnutí institucionální podpory a vedení.26 Klíčem k zavedení výsledků CER do praxe je vzdělávání poskytovatelů a studentů medicíny.
CER může upozornit na služby, které by mohly být pro určité pacienty lepší, což povede k individuálnějšímu přístupu. Rozhodnutí o léčbě však není pouze na poskytovateli. Sdílené rozhodování pacientů (PSDM) je proces, který jde nad rámec tradičního informovaného souhlasu ve zdravotnictví – je to mezilidský, vzájemně závislý proces, v němž poskytovatelé zdravotní péče a pacienti spolupracují při rozhodování o péči, kterou pacienti dostávají. Sdílené rozhodování odráží nejen lékařské důkazy a klinické zkušenosti poskytovatelů, ale také jedinečné preference a hodnoty pacientů a jejich rodin. Existují přesvědčivé důkazy o tom, že PSDM zlepšuje výsledky a zvyšuje spokojenost pacientů i lékařů a měla by se stát standardem péče.27 Aby se však pacienti mohli podílet na rozhodování o své péči, musí existovat důkazy srovnávající účinnost léčby a údaje o tom, jak by konkrétní pacient mohl reagovat na různé způsoby léčby.28
Efektivní využití výsledků CER může jít nad rámec úsilí zaměřeného na poskytovatele a pacienty. Výzkum Aliance komunitních zdravotních plánů (ACHP) zjistil, že spolupráce mezi zdravotními plány, lékaři a komunitami urychlila přijetí péče založené na důkazech. ACHP zdůraznila osvědčené postupy pro urychlení zavádění.29
Závěr
Nedostatečné investice do srovnávacího výzkumu účinnosti podkopávají úsilí naší země o dosažení lepší hodnoty a spravedlivějších výsledků našeho systému zdravotní péče. Důkazy o tom, které léčebné postupy fungují nejlépe – a pro které typy pacientů – poskytují základ pro naše úsilí o platby poskytovatelům založené na hodnotě, společné rozhodování pacientů, měření kvality a mnoho dalšího.
Zvýšené a cílené investice do CER jsou nezbytné pro dosažení vysoce hodnotného systému zdravotní péče zaměřeného na pacienty. Je pravděpodobné, že se nám tyto investice „vrátí“ v podobě budoucích úspor a lepších výsledků. Dopad CER však z velké části závisí také na tom, zda se jeho výsledky dostanou do léčebné a preskripční praxe poskytovatelů. Naštěstí výzkum, který upozorňuje na strategie vedoucí k účinnému šíření výsledků CER, může být vodítkem. K ovlivnění chování poskytovatelů a podpoře zavádění péče založené na důkazech lze použít různé finanční i nefinanční pobídky.
Poznámky
1. National Academies of Sciences, Engineering, and Medicine, Initial National Priorities for Comparative Effectiveness Research, Washington, D.C. (2009).
2. Kliff, Sarah, „Překvapení! We Don’t Know if Half our Medical Treatments Work,“ Washington Post (24. ledna 2013).
3. McTigue, Kathleen M., et al., „Comparing the 5-Year Diabetes Outcomes of Sleeve Gastrectomy and Gastric Bypass: JAMA, Vol. 155, No. 5 (March 2020): „The National Patient-Centered Clinical Research Network (PCORNet) Bariatric Study“.
4. Katkade, Vaibhav B., Kafi N. Sanders a Kelly H. Zou, „Real World Data: an Opportunity to Supplementing Existing Evidence for the Use of Long-Established Medicines in Health Care Decision Making,“ Journal of Multidisciplinary Healthcare, Vol. 11 (červenec 2018).
5. Blumenthal, Daniel M. a další, „Real-World Evidence Complements Randomized Controlled Trials in Clinical Decision Making,“ Health Affairs Blog (27. září 2017).
6. Becker’s Hospital Review, ONC Kongresu: EHR Adoption is High, But Barriers to Interoperability Remain (Přistoupeno 3. června 2020).
7. Staren, Dakota a Sunita Krishnan, The Consumer Benefits of Patient Shared Decision Making, Healthcare Value Hub, Washington, D.C. (květen 2019).
8. Healthcare Value Hub, Pay for Performance (P4P), (přístup 3. června 2020).
9. Healthcare Value Hub, Pay for Performance (P4P), (přístup 3. června 2020). Healthcare Value Hub, Value-Based Insurance Design, (Přístup 3. června 2020).
10. Národní akademie věd, inženýrství a medicíny (2009).
11. Berwick, Donald M. a Andrew D. Hackbarth, „Eliminating Waste in U.S. Health Care“, JAMA, Vol. 307, No. 14 (11. dubna 2012); Shrank, William H., Teresa L. Rogstad a Natasha Parekh, „Waste in the U.S. Health Care System: JAMA, Vol. 322, No. 15 (Oct 7, 2019).
12. Price-Haywood, Eboni G., „Clinical Comparative Effectiveness Research Through the Lens of Healthcare Decisionmakers,“ Ochsner Journal, Vol. 15, No. 2 (June 2015).
13. Harrington, Scott E., a Alan B. Miller, Incentivizing Comparative Effectiveness Research, Ewing Marion Kauffman Foundation, Kansas City, MO (15. ledna 2011).
14. Patient-Centered Outcomes Research Institute, PCORI Board Approves New $150 Million Initiative to Fund Large-Scale Patient-Centered Clinical Studies. Tisková zpráva (2. března 2020).
15. Young, Laura A., et al, „Glucose Self-Monitoring in Non-Insulin-Treated Patients With Type 2 Diabetes in Primary Care Settings: JAMA Internal Medicine, Vol. 177, No. 7 (červenec 2017).
16. Patient-Centered Outcomes Research Institute, Addressing Type 2 Diabetes, (Přístup 3. června 2020).
17. Alliance of Community Health Plans, Informační list: Accelerating Adoption of Evidence-Based Care (Urychlení přijetí péče založené na důkazech): Payer-Provider Partnerships, Washington, D.C. (2018).
18. Gibson, Teresa B. a další, „Real-Worl Impact of Comparative Effectiveness Research Findings on Clinical Practice“, American Journal of Managed Care, Vol. 20, No. 6 (June 2014).
19. Hussey, Peter S., Increase the Use of Comparative Effectiveness, RAND Corporation, Santa Monica, Kalifornie (2009).
20. Bernstein, Jeffrey, Fakta o srovnávacím výzkumu účinnosti: Jak studium toho, které léčebné postupy fungují, může zlepšit péči a snížit náklady, U.S. PIRG Education Fund, Denver, CO (červenec 2009).
21. Hussey (2009).
22. Tamtéž.
23. Pearson, Steven D. a Peter B. Bach, „How Medicare Could Use Comparative Effectiveness Research in Deciding on New Coverage and Reimbursement,“ Health Affairs, Vol. 29, No. 10 (October 2010).
24. Tamtéž.
25. Alliance of Community Health Plans, Eliminate Inappropriate Early Inductions [Aliance komunitních zdravotních plánů]: SelectHealth: Salt Lake City, UT, (přístup 3. června 2020).
26. Více informací o těchto typech pobídek naleznete v naší výzkumné zprávě: Hunt, Amanda, Non-Financial Provider Incentives: Looking Beyond Provider Payment Reform, Healthcare Value Hub, Washington, D.C. (únor 2018).
27. Staren (květen 2019).
28. Viz například tato studie srovnávající postupy Roux-en-Y žaludečního bypassu, sleeve gastrektomie a nastavitelné žaludeční bandáže. Ačkoli se sleeve gastrektomie stala standardem péče, před touto studií neexistovaly žádné dlouhodobé údaje srovnávající žaludeční bypass a sleeve gastrektomii. Výzkumníci zjistili, že operace žaludečního bypassu má mnohem lepší výsledky v míře recidivy diabetu, i když oba zákroky měly podobné výsledky v míře remise diabetu. Arterburn, David a další, „Comparative Effectiveness and Safety of Bariatric Procedures for Weight Loss: A PCORnet Cohort Study“, Annals of Internal Medicine, Vol. 169, No. 11 (Dec. 4, 2018).
29. Alliance of Community Health Plans (2018).