Co je to zrychlené schvalování?
Program zavedený FDA, který umožňuje dřívější schválení léků, které léčí závažné nebo život ohrožující stavy a vyplňují nesplněné lékařské potřeby. Zrychlené schvalování se opírá o měření náhradních koncových bodů jako měřítka klinického přínosu pro pacienty. Léky, které splňují standard pro tradiční schválení, nejsou způsobilé pro zrychlené schválení.
Kdy se používá zrychlené schválení?“
Zrychlené schválení se používá, pokud je průběh onemocnění dlouhý a měření klinického přínosu by vyžadovalo značný čas. Příkladem jsou léky používané k léčbě některých druhů rakoviny nebo infekce HIV, kde lze rychle prokázat účinek na růst nádoru nebo virovou zátěž, ale účinek na přežití je vzhledem k typickému průběhu onemocnění dlouhodobý.
Dalším scénářem, kdy se používá zrychlené schválení, jsou akutní onemocnění, kde by k prokázání klinického přínosu byla nutná rozsáhlá studie kvůli vzácnosti příhody, ale je k dispozici náhradní koncový ukazatel, který lze použít v mnohem menší, a tedy rychlejší studii.
Jaká jsou rizika spojená se zrychleným schválením?
Hlavní rizika spojená se zrychleným schválením jsou:
- Používají se náhradní koncové body, protože se předpokládá, že předpovídají klinický přínos. Pokud tomu tak není, jsou pacienti vystaveni lékům, které nakonec klinický přínos nepřinášejí.
- Kratší, méně početné a menší klinické studie mají za následek méně informací o vzácných nebo opožděných nežádoucích účincích.
Které léky splňují podmínky pro urychlené schválení?
Tato rizika jsou důvodem, proč je zrychlené schválení omezeno na léky, které prokazují účinek na koncový ukazatel, který s přiměřenou pravděpodobností předpovídá klinický přínos, a které splňují následující požadavky:
- Léčí závažné stavy
- Poskytují významný terapeutický přínos oproti stávající léčbě
Jaké jsou podmínky pro získání zrychleného schválení?
Léky, kterým bylo uděleno zrychlené schválení, musí splňovat stejné standardy účinnosti a bezpečnosti jako léky podléhající tradičnímu schválení. Základem pro schválení FDA je, že náhradní koncový ukazatel „s přiměřenou pravděpodobností předpovídá zamýšlený klinický přínos“. Toto rozhodnutí je úsudkem založeným na biologické věrohodnosti a klinických údajích, které tento vztah prokazují. Jakékoli pochybnosti o vztahu mezi náhradním koncovým bodem a klinickým přínosem se řeší ve studiích po schválení.
Společnost žádající o zrychlené schválení musí navíc splnit následující podmínky:
- Předložit kopie všech propagačních materiálů, které budou použity
- Provádět po uvedení na trh potvrzující studie k ověření předpokládaného klinického účinku.
Společnost, která plánuje požádat o urychlené schválení, by měla během vývoje zahájit jednání s oddělením pro posuzování FDA a poskytnout údaje podporující použití zvoleného náhradního koncového bodu i plánované potvrzující studie.
Může být zrychlené schválení zrušeno?
Ano, úřad FDA může odejmout zrychlené schválení z následujících důvodů:
- Klinický přínos nelze ve studii prokázat
- Na základě jiných důkazů se ukáže, že lék není účinný nebo bezpečný
- Zkoušky po schválení nejsou žadatelem prováděny s potřebnou mírou pečlivosti
- Žadatelská společnost šíří nepravdivé nebo zavádějící informace o přípravku.
Evropskou obdobou zrychleného schválení v USA je podmíněná registrace udělená Evropskou agenturou pro léčivé přípravky
.