Allmene oplysninger
AGRYLIN (anagrelide HCI) er det første lægemiddel, der er godkendt til behandling af essentiel trombocytæmi, en livstruende tilstand, der er karakteriseret ved forhøjet antal blodplader i blodet. Denne tilstand resulterer i en unormalt høj forekomst af bivirkninger i forbindelse med trombose (blodpropper), herunder hjerteanfald og slagtilfælde. AGRYLIN er indiceret til behandling af essentialthrombocytæmi for at reducere forhøjet antal blodplader og risikoen for trombose. Hidtil har man anvendt ikke-godkendte behandlinger til behandling af for høje blodpladetal, men de har klare ulemper, som omfatter: leukopeni (reduktion af hvide blodlegemer); anæmi (reduktion af røde blodlegemer); og i nogle behandlinger mistanke om leukemogenese (udvikling af leukæmi). På grund af disse potentielt alvorlige bivirkninger har klinikere været særligt tilbageholdende med at behandle unge voksne med ikke-godkendte behandlinger.
I modsætning hertil giver AGRYLIN ved terapeutiske doser ikke signifikante ændringer i antallet af hvide eller røde blodlegemer og har ikke vist sig at være leukemogen. Lægemidlets etikettering indeholder retningslinjer for behandling af asymptomatiske unge voksne med essentiel trombocytæmi.
Kliniske resultater
I alt 551 patienter med essentiel trombocytæmi blev behandlet med AGRYLIN i tre kliniske forsøg. De hyppigst rapporterede bivirkninger til AGRYLIN var milde og selvbegrænsende og omfattede hovedpine, hjertebanken, diarré og mavesmerter.Mere end 2.300 patienter i USA har modtaget lægemidlet i henhold til en compassionate protocol.