Evaluering af den langsigtede sikkerhed af ACE-031 hos personer med Duchenne muskeldystrofi – Muscular Dystrophy UK Evaluering af den langsigtede sikkerhed af ACE-031031 hos forsøgspersoner med Duchenne-muskeldystrofi

Hvad er formålet med forsøget?

Målet med dette forsøg er at se, om ACE-031 er sikkert og veltolereret hos børn med Duchenne-muskeldystrofi. Undersøgelsen vil karakterisere de langsigtede virkninger af ACE-031 på muskelstyrke, muskelfunktion, lungefunktion og livskvalitet. Denne undersøgelse er en fortsættelse af et tidligere klinisk forsøg, hvor man undersøgte sikkerheden ved ACE-031 over en kort periode. Dette forsøg er stadig i gang og rekrutterer stadig, og resultaterne er endnu ikke blevet offentliggjort.

ACE-031 er blevet udviklet til at hjælpe med at behandle muskelsvaghed og forringelse af musklerne, et symptom på mange neuromuskulære sygdomme, herunder muskeldystrofi. ACE-031 virker ved at blokere virkningen af visse proteiner i kroppen som f.eks. myostatin, der fungerer som naturlige “bremser” for at begrænse muskelvækst og -størrelse. Når disse stoffer forhindres i at virke på muskelcellerne af ACE-031, er musklen i stand til at vokse sig større og stærkere. Man håber, at ACE-031 kan hjælpe med at bevare eller forbedre musklerne hos patienter med muskeldystrofi.

Dette fase 2-forsøg vil se på behandlingen over 24 uger, hvor patienterne får en dosis ACE-031 hver anden eller fjerde uge. Det vigtigste formål med dette forsøg er at overvåge den langsigtede sikkerhed og tolerance af ACE-031 hos patienterne og at måle, hvor godt molekylet håndteres af kroppen. Der vil dog også blive foretaget nogle målinger for at se efter eventuelle ændringer i muskelstørrelse og -styrke.

Hvem kan deltage i forsøget?

Dette forsøg er for drenge på fire år eller derover, der er blevet diagnosticeret med Duchenne-muskeldystrofi. En patient kan kun deltage, hvis han/hun er blevet inviteret og er blevet behandlet i det tidligere kliniske forsøg med ACE-031 (forsøgsstudienummer NCT01099761)

Deltagere kan kun deltage i forsøget, hvis de har fortsat deres steroidbehandling i samme dosis og skema siden det tidligere ACE-031-forsøg. Hvis de skal opereres i løbet af studiet eller har andre medicinske problemer, som anses for uforenelige med dette forsøg, vil de ikke kunne tilmeldes.

Der vil maksimalt blive rekrutteret 76 patienter.

Hvad sker der under forsøget?

Patienter, der deltager i forsøget, vil blive tildelt en af fire grupper, som hver får forskellige doser af ACE-031. De vil få en injektion af ACE-031 enten hver 2. uge (13 doser) eller hver 4. uge (7 doser). Resultaterne vil blive målt over 24 uger.

Sikkerheden og tolerabiliteten af ACE-031 vil blive overvåget. Der vil også blive ført en detaljeret fortegnelse over alt, der kan være en bivirkning ved behandlingen.

Hvor finder undersøgelsen sted?

Denne undersøgelse finder sted på seks til otte undersøgelsessteder i hele Canada. Det koordinerende sted er på London Health Sciences Centre i Ontario, Canada.

For at nogen kan deltage i et klinisk forsøg, skal de i de fleste tilfælde bo i nærheden af det hold af mennesker, der udfører forskningen, fordi de skal overvåges nøje.

Hvordan kan resultaterne af forsøget komme patienterne til gode?

Håbet er, at ACE-031 kan bidrage til at bremse eller forhindre noget af den muskelforringelse, der sker ved Duchennes muskeldystrofi.

Dette forsøg vil blive udført over en længere periode end det tidligere ACE-031-forsøg og vil begynde at besvare spørgsmål om, hvorvidt ACE-031 er effektivt for patienter med Duchenne-muskeldystrofi og sikkert til længerevarende behandling.

Resultaterne fra dette forsøg vil afgøre, om det er sikkert og mere effektivt at give ACE-031 hver anden uge eller hver fjerde uge, hvilket vil hjælpe med at definere den bedste dosis af ACE-031 til brug i fremtidige forsøg.

Kontaktoplysninger: