Beschleunigte Zulassung

Was ist eine beschleunigte Zulassung?

Ein von der FDA eingeführtes Programm, das eine frühere Zulassung von Arzneimitteln ermöglicht, mit denen schwerwiegende oder lebensbedrohliche Erkrankungen behandelt werden können und die einen ungedeckten medizinischen Bedarf decken. Beschleunigte Zulassungen beruhen auf der Messung von Surrogat-Endpunkten als Maß für den klinischen Nutzen für die Patienten. Arzneimittel, die die Standards für eine herkömmliche Zulassung erfüllen, kommen für eine beschleunigte Zulassung nicht in Frage.

Wann wird die beschleunigte Zulassung eingesetzt?

Die beschleunigte Zulassung wird eingesetzt, wenn der Krankheitsverlauf lang ist und die Messung des klinischen Nutzens viel Zeit in Anspruch nehmen würde. Beispiele sind Arzneimittel zur Behandlung bestimmter Krebsarten oder von HIV-Infektionen, bei denen eine Wirkung auf das Tumorwachstum oder die Viruslast schnell nachgewiesen werden kann, die Wirkung auf das Überleben aber aufgrund des typischen Krankheitsverlaufs langfristig ist.

Ein weiteres Szenario, in dem die beschleunigte Zulassung eingesetzt wird, sind akute Erkrankungen, bei denen aufgrund der Seltenheit des Ereignisses eine große Studie erforderlich wäre, um den klinischen Nutzen nachzuweisen, aber ein Surrogatendpunkt zur Verfügung steht, der in einer viel kleineren und daher schnelleren Studie verwendet werden kann.

Welche Risiken sind mit der beschleunigten Zulassung verbunden?

Die Hauptrisiken, die mit der beschleunigten Zulassung verbunden sind, sind:

• Surrogatendpunkte werden verwendet, weil man davon ausgeht, dass sie einen klinischen Nutzen vorhersagen. Sollte dies nicht der Fall sein, werden Patienten Arzneimitteln ausgesetzt, die letztendlich keinen klinischen Nutzen bringen.
• Kürzere, weniger und kleinere klinische Studien führen zu weniger Informationen über seltene oder verzögerte unerwünschte Ereignisse.

Welche Arzneimittel kommen für eine beschleunigte Zulassung in Frage?

Diese Risiken sind der Grund dafür, dass die beschleunigte Zulassung auf Arzneimittel beschränkt ist, die eine Wirkung auf einen Endpunkt zeigen, der mit hinreichender Wahrscheinlichkeit einen klinischen Nutzen vorhersagt, und die die folgenden Anforderungen erfüllen:

• Behandlung schwerwiegender Erkrankungen
• Bieten sie einen bedeutenden therapeutischen Nutzen im Vergleich zu bestehenden Behandlungen

Welche Bedingungen gelten für eine beschleunigte Zulassung?

Medikamente, die eine beschleunigte Zulassung erhalten, müssen die gleichen Wirksamkeits- und Sicherheitsstandards erfüllen wie Medikamente, die eine herkömmliche Zulassung erhalten. Grundlage für die Zulassung durch die FDA ist, dass der Surrogatendpunkt „mit hinreichender Wahrscheinlichkeit den beabsichtigten klinischen Nutzen vorhersagen kann“. Diese Entscheidung ist eine Ermessensentscheidung auf der Grundlage der biologischen Plausibilität und der klinischen Daten, die diesen Zusammenhang belegen. Etwaige Bedenken hinsichtlich der Beziehung zwischen dem Surrogat-Endpunkt und dem klinischen Nutzen werden in Studien nach der Zulassung ausgeräumt.

Darüber hinaus muss das Unternehmen, das eine beschleunigte Zulassung beantragt, die folgenden Bedingungen erfüllen:

1. Einreichung von Kopien aller zu verwendenden Werbematerialien
2. Durchführung von Bestätigungsstudien nach dem Inverkehrbringen, um die erwartete klinische Wirkung zu überprüfen.

Ein Unternehmen, das eine beschleunigte Zulassung anstrebt, sollte bereits während der Entwicklung Gespräche mit der Prüfabteilung der FDA aufnehmen und Daten vorlegen, die die Verwendung des gewählten Surrogat-Endpunkts sowie die geplanten Bestätigungsstudien unterstützen.

Kann eine beschleunigte Zulassung zurückgezogen werden?

Ja, die FDA kann die beschleunigte Zulassung aus folgenden Gründen zurückziehen:

• Der klinische Nutzen kann in einer Studie nicht nachgewiesen werden
• Das Medikament erweist sich aufgrund anderer Nachweise als nicht wirksam oder sicher
• Die Studien nach der Zulassung werden vom Antragsteller nicht mit der erforderlichen Sorgfalt durchgeführt
• Das antragstellende Unternehmen verbreitet falsche oder irreführende Informationen über das Produkt.

Das europäische Äquivalent zur US-amerikanischen beschleunigten Zulassung ist die von der Europäischen Arzneimittelagentur erteilte bedingte Marktzulassung

.