Evaluierung der Langzeitsicherheit von ACE-031 bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie

Was ist das Ziel der Studie?

Das Ziel dieser Studie ist es, festzustellen, ob ACE-031 bei Kindern mit Duchenne-Muskeldystrophie sicher und gut verträglich ist. Die Studie wird die langfristigen Auswirkungen von ACE-031 auf Muskelkraft, Muskelfunktion, Lungenfunktion und Lebensqualität untersuchen. Diese Studie ist eine Fortsetzung einer früheren klinischen Studie, in der die Sicherheit von ACE-031 über einen kurzen Zeitraum untersucht wurde. Diese Studie ist noch im Gange und rekrutiert neue Teilnehmer, und die Ergebnisse sind noch nicht veröffentlicht worden.

ACE-031 wurde zur Behandlung von Muskelschwäche und -verschlechterung entwickelt, einem Symptom vieler neuromuskulärer Krankheiten, einschließlich Muskeldystrophie. ACE-031 wirkt, indem es die Wirkung bestimmter körpereigener Proteine wie Myostatin blockiert, die als natürliche „Bremsen“ das Muskelwachstum und die Muskelgröße begrenzen. Wenn diese Substanzen durch ACE-031 daran gehindert werden, auf die Muskelzellen einzuwirken, können die Muskeln größer und stärker werden. Man hofft, dass ACE-031 dazu beitragen kann, die Muskeln von Patienten mit Muskeldystrophie zu erhalten oder zu verbessern.

In dieser Phase-2-Studie wird die Behandlung über 24 Wochen untersucht, wobei die Patienten alle zwei oder vier Wochen eine Dosis von ACE-031 erhalten. Das wichtigste Ziel dieser Studie ist es, die langfristige Sicherheit und Verträglichkeit von ACE-031 bei den Patienten zu überwachen und zu messen, wie gut das Molekül vom Körper verarbeitet wird. Es werden jedoch auch einige Messungen durchgeführt, um mögliche Veränderungen der Muskelgröße und -kraft zu ermitteln.

Wer kann an der Studie teilnehmen?

Die Studie ist für Jungen ab vier Jahren gedacht, bei denen Duchenne-Muskeldystrophie diagnostiziert wurde. Ein Patient kann nur dann an der Studie teilnehmen, wenn er eingeladen wurde und in der vorangegangenen klinischen ACE-031-Studie behandelt wurde (Studiennummer NCT01099761)

Teilnehmer können nur dann in die Studie aufgenommen werden, wenn sie ihre Steroidbehandlung seit der vorangegangenen ACE-031-Studie in derselben Dosis und nach demselben Schema fortgesetzt haben. Wenn sie während der Studie operiert werden sollen oder andere medizinische Probleme haben, die mit dieser Studie unvereinbar sind, können sie nicht teilnehmen.

Es werden maximal 76 Patienten rekrutiert.

Was geschieht während der Studie?

Die Patienten, die an der Studie teilnehmen, werden einer von vier Gruppen zugeteilt, die jeweils unterschiedliche Dosen von ACE-031 erhalten. Sie erhalten eine Injektion von ACE-031 entweder alle 2 Wochen (13 Dosen) oder alle 4 Wochen (7 Dosen). Die Ergebnisse werden über 24 Wochen gemessen.

Die Sicherheit und Verträglichkeit von ACE-031 wird überwacht. Es wird auch ein detailliertes Protokoll über alles geführt, was eine Nebenwirkung der Behandlung sein könnte.

Wo findet die Studie statt?

Diese Studie wird an sechs bis acht Studienzentren in ganz Kanada durchgeführt. Das koordinierende Zentrum ist das London Health Sciences Centre in Ontario, Kanada.

In den meisten Fällen muss jemand, der an einer klinischen Studie teilnehmen will, in der Nähe des Forschungsteams wohnen, weil er genau überwacht werden muss.

Wie könnten die Ergebnisse der Studie den Patienten zugute kommen?

Man hofft, dass ACE-031 dazu beitragen kann, einen Teil des Muskelverfalls, der bei Duchenne-Muskeldystrophie auftritt, zu verlangsamen oder zu verhindern.

Diese Studie wird über einen längeren Zeitraum als die frühere ACE-031-Studie durchgeführt und soll erste Antworten auf die Frage geben, ob ACE-031 für Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie wirksam und für eine längerfristige Behandlung sicher ist.

Die Ergebnisse dieser Studie werden Aufschluss darüber geben, ob es sicher und wirksamer ist, ACE-031 alle zwei Wochen oder alle vier Wochen zu verabreichen, was dazu beitragen wird, die beste Dosis von ACE-031 für künftige Studien zu bestimmen.

Kontaktdetails:

Wer finanziert diese Studie?

• Acceleron Pharma, Inc

Offizieller Name der Studie:

An Open-Label Extension Study to Evaluate the Safety, Tolerability, and Pharmacodynamics of ACE-031 (ActRIIB-IgG1) in Subjects With Duchenne Muscular Dystrophy

Studiennummer:

NCT01239758

Weitere Studiendetails:

Für weitere Informationen über die Studie und detaillierte Ein- und Ausschlusskriterien klicken Sie bitte auf den untenstehenden Link. Manchmal können diese Details recht technisch sein. Wenn Sie Fragen haben, besprechen Sie diese bitte mit Ihrem Arzt oder wenden Sie sich an die Organisatoren der klinischen Studie.

Hintergrundinformationen und weiterführende Links:

Das Ziel dieser Studie ist es, festzustellen, ob ACE-031 bei Kindern mit Duchenne-Muskeldystrophie sicher und gut verträglich ist. Die Studie wird die langfristigen Auswirkungen von ACE-031 auf Muskelkraft, Muskelfunktion, Lungenfunktion und Lebensqualität untersuchen. Diese Studie ist eine Fortsetzung einer früheren klinischen Studie, in der die Sicherheit von ACE-031 über einen kurzen Zeitraum untersucht wurde. Diese Studie ist noch im Gange und rekrutiert neue Teilnehmer, und die Ergebnisse sind noch nicht veröffentlicht worden.

ACE-031 wurde zur Behandlung von Muskelschwäche und -verschlechterung entwickelt, einem Symptom vieler neuromuskulärer Krankheiten, einschließlich Muskeldystrophie. ACE-031 wirkt, indem es die Wirkung bestimmter körpereigener Proteine wie Myostatin blockiert, die als natürliche „Bremsen“ das Muskelwachstum und die Muskelgröße begrenzen. Wenn diese Substanzen durch ACE-031 daran gehindert werden, auf die Muskelzellen einzuwirken, können die Muskeln größer und stärker werden. Man hofft, dass ACE-031 dazu beitragen kann, die Muskeln von Patienten mit Muskeldystrophie zu erhalten oder zu verbessern.

In dieser Phase-2-Studie wird die Behandlung über 24 Wochen untersucht, wobei die Patienten alle zwei oder vier Wochen eine Dosis von ACE-031 erhalten. Das wichtigste Ziel dieser Studie ist es, die langfristige Sicherheit und Verträglichkeit von ACE-031 bei den Patienten zu überwachen und zu messen, wie gut das Molekül vom Körper verarbeitet wird. Es werden jedoch auch einige Messungen durchgeführt, um mögliche Veränderungen der Muskelgröße und -kraft festzustellen.