¿Qué es la aprobación acelerada?
Un programa instituido por la FDA que permite la aprobación más temprana de medicamentos que tratan enfermedades graves o potencialmente mortales y que cubren una necesidad médica no satisfecha. Las aprobaciones aceleradas se basan en la medición de criterios de valoración sustitutivos como medida del beneficio clínico para los pacientes. Los medicamentos que cumplen los requisitos para la aprobación tradicional no pueden optar a la aprobación acelerada.
¿Cuándo se utiliza la aprobación acelerada?
La aprobación acelerada se utiliza cuando el curso de una enfermedad es largo y la medición del beneficio clínico requeriría mucho tiempo. Ejemplos de ello son los fármacos utilizados para tratar ciertos tipos de cáncer o la infección por el VIH, en los que puede demostrarse rápidamente un efecto sobre el crecimiento del tumor o la carga viral, pero el efecto sobre la supervivencia es a largo plazo debido al curso típico de la enfermedad.
Otro escenario en el que se utiliza la aprobación acelerada son las enfermedades agudas en las que se necesitaría un gran estudio para demostrar el beneficio clínico debido a la rareza del evento, pero se dispone de un criterio de valoración sustitutivo que puede utilizarse en un estudio mucho más pequeño y, por tanto, más rápido.
¿Cuáles son los riesgos asociados a la aprobación acelerada?
Los principales riesgos asociados a la aprobación acelerada son:
- Los criterios de valoración sustitutivos se utilizan porque se supone que predicen el beneficio clínico. En caso de que no sea así, se expone a los pacientes a medicamentos que finalmente no aportan un beneficio clínico.
- Los ensayos clínicos más breves, menos numerosos y más pequeños dan lugar a una menor información sobre los acontecimientos adversos raros o tardíos.
¿Qué medicamentos pueden optar a la aprobación acelerada?
Estos riesgos son la razón por la que la aprobación acelerada se limita a los medicamentos que demuestran un efecto sobre un criterio de valoración que tiene una probabilidad razonable de predecir el beneficio clínico y que cumplen los siguientes requisitos:
- Tratar afecciones graves
- Proporcionar un beneficio terapéutico significativo sobre los tratamientos existentes
¿Cuáles son las condiciones para obtener la aprobación acelerada?
Los medicamentos a los que se les concede la aprobación acelerada deben cumplir las mismas normas de eficacia y seguridad que los medicamentos sometidos a la aprobación tradicional. La base para la aprobación por parte de la FDA es que el criterio de valoración sustitutivo tenga «una probabilidad razonable de predecir el beneficio clínico previsto». Esta decisión es un juicio basado en la plausibilidad biológica y en los datos clínicos que muestran esa relación. Cualquier duda sobre la relación entre el criterio de valoración sustitutivo y el beneficio clínico se resuelve en estudios posteriores a la aprobación.
Además, la empresa que solicita la aprobación acelerada debe cumplir las siguientes condiciones:
- Presentar copias de todo el material promocional que se vaya a utilizar
- Realizar ensayos confirmatorios posteriores a la comercialización para verificar el efecto clínico previsto.
Una empresa que planea solicitar la aprobación acelerada debe iniciar las conversaciones con la división de revisión de la FDA durante el desarrollo y proporcionar datos que apoyen el uso del criterio de valoración sustitutivo elegido, así como los ensayos confirmatorios previstos.
¿Se puede retirar la aprobación acelerada?
Sí, la FDA puede retirar la aprobación acelerada por los siguientes motivos:
- No se puede demostrar el beneficio clínico en un ensayo
- Se demuestra que el medicamento no es eficaz o seguro según otras pruebas
- Los ensayos posteriores a la aprobación no se realizan con el grado necesario de diligencia por parte del solicitante
- La empresa solicitante difunde información falsa o engañosa sobre el producto.
El equivalente europeo de la aprobación acelerada de Estados Unidos es la autorización de comercialización condicional concedida por la Agencia Europea de Medicamentos.