Evaluación de la seguridad a largo plazo de ACE-031 en sujetos con distrofia muscular de Duchenne

¿Cuál es el objetivo del ensayo?

El objetivo de este estudio es ver si el ACE-031 es seguro y bien tolerado en niños con distrofia muscular de Duchenne. El estudio caracterizará los efectos a largo plazo del ACE-031 en la fuerza muscular, función muscular, función pulmonar y calidad de vida. Este estudio es una continuación de una prueba clínica previa que miraba la seguridad del ACE-031 durante un período corto de tiempo. Este ensayo aún está en curso y se está reclutando y los resultados aún no se han publicado.

ACE-031 se ha desarrollado para ayudar a tratar la debilidad y el deterioro muscular, un síntoma de muchas enfermedades neuromusculares, incluida la distrofia muscular. El ACE-031 actúa bloqueando la acción de ciertas proteínas del organismo, como la miostatina, que funcionan como «frenos» naturales para limitar el crecimiento y el tamaño de los músculos. Cuando ACE-031 impide que estas sustancias actúen sobre las células musculares, el músculo puede crecer y fortalecerse. Se espera que ACE-031 ayude a mantener o mejorar el músculo en pacientes con distrofia muscular.

Este ensayo de fase 2 analizará el tratamiento durante 24 semanas, en las que los pacientes recibirán una dosis de ACE-031 cada dos o cuatro semanas. El objetivo más importante de este ensayo es supervisar la seguridad y la tolerabilidad a largo plazo de la ACE-031 en los pacientes, y medir lo bien que el organismo maneja la molécula. Sin embargo, algunas mediciones también se harán para buscar cualquier cambio potencial en el tamaño y la fuerza muscular.

¿Quién puede participar en la prueba?

Esta prueba es para niños de cuatro años o más que han sido diagnosticados con distrofia muscular Duchenne. Un paciente sólo puede participar si ha sido invitado y ha sido tratado en el anterior ensayo clínico ACE-031 (número de estudio NCT01099761)

Los participantes sólo pueden ser incluidos en el ensayo si han continuado su tratamiento con esteroides a la misma dosis y horario desde el anterior ensayo ACE-031. Si van a someterse a una intervención quirúrgica durante el transcurso del estudio, o tienen cualquier otro problema médico que se considere incompatible con este ensayo, no podrán inscribirse.

Se reclutará un máximo de 76 pacientes.

¿Qué ocurre durante el ensayo?

Los pacientes que entren en el ensayo serán asignados a uno de los cuatro grupos, cada uno de los cuales recibirá diferentes dosis de ACE-031. Se les administrará una inyección de ACE-031 cada 2 semanas (13 dosis) o cada 4 semanas (7 dosis). Los resultados se medirán durante 24 semanas.

Se supervisará la seguridad y la tolerabilidad de ACE-031. También se llevará un registro detallado de todo lo que pueda ser un efecto secundario del tratamiento.

¿Dónde tiene lugar el estudio?

Este ensayo tiene lugar en seis a ocho centros de estudio en todo Canadá. El centro coordinador se encuentra en el Centro de Ciencias de la Salud de Londres, en Ontario (Canadá).

En la mayoría de los casos, para que alguien participe en un ensayo clínico, debe vivir cerca del equipo de personas que llevan a cabo la investigación, ya que debe ser vigilado de cerca.

¿Cómo podrían beneficiar los resultados del ensayo a los pacientes?

Se espera que el ACE-031 pueda ayudar a ralentizar o prevenir parte del deterioro muscular que se produce con la distrofia muscular de Duchenne.

Este ensayo se llevará a cabo durante un período de tiempo más largo que el anterior ensayo de la ACE-031 y comenzará a responder a las preguntas sobre si la ACE-031 es eficaz para los pacientes con distrofia muscular de Duchenne y segura para el tratamiento a largo plazo.

Los resultados de este ensayo determinarán si es seguro y más eficaz dar ACE-031 cada dos semanas o cada cuatro semanas, lo que ayudará a definir la mejor dosis de ACE-031 a utilizar en futuros ensayos.

Detalles de contacto:

¿Quién financia este estudio?

• Acceleron Pharma, Inc

Nombre oficial del ensayo:

Estudio de Extensión Abierto para Evaluar la Seguridad, Tolerabilidad y Farmacodinamia de ACE-031 (ActRIIB-IgG1) en Sujetos con Distrofia Muscular de Duchenne

Número de estudio del ensayo:

NCT01239758

Detalles adicionales del ensayo:

Para más información sobre el ensayo y la inclusión y exclusión detallada, por favor haga clic en el enlace de abajo. A veces estos detalles pueden ser bastante técnicos. Si tiene alguna pregunta, por favor hable con su médico o póngase en contacto con los organizadores del ensayo clínico.

Información de fondo y enlaces relacionados:

El objetivo de este estudio es ver si el ACE-031 es seguro y bien tolerado en niños con distrofia muscular de Duchenne. El estudio caracterizará los efectos a largo plazo del ACE-031 en la fuerza muscular, la función muscular, la función pulmonar y la calidad de vida. Este estudio es una continuación de una prueba clínica previa que miraba la seguridad del ACE-031 durante un período corto de tiempo. Este ensayo aún está en curso y se está reclutando y los resultados aún no se han publicado.

ACE-031 se ha desarrollado para ayudar a tratar la debilidad y el deterioro muscular, un síntoma de muchas enfermedades neuromusculares, incluida la distrofia muscular. El ACE-031 actúa bloqueando la acción de ciertas proteínas del organismo, como la miostatina, que funcionan como «frenos» naturales para limitar el crecimiento y el tamaño de los músculos. Cuando ACE-031 impide que estas sustancias actúen sobre las células musculares, el músculo puede crecer y fortalecerse. Se espera que ACE-031 ayude a mantener o mejorar el músculo en pacientes con distrofia muscular.

Este ensayo de fase 2 analizará el tratamiento durante 24 semanas, en las que los pacientes recibirán una dosis de ACE-031 cada dos o cuatro semanas. El objetivo más importante de este ensayo es supervisar la seguridad y la tolerabilidad a largo plazo de la ACE-031 en los pacientes, y medir lo bien que el organismo maneja la molécula. Sin embargo, también se realizarán algunas mediciones para buscar posibles cambios en el tamaño y la fuerza de los músculos.