Investigación de la eficacia comparativa: Fundamental para los esfuerzos de valor sanitario :: Altarum – Healthcare Value Hub

Resumen de investigación | Nº 42 | Junio 2020

Investigación de la efectividad comparativa: Fundamental para los esfuerzos de valor de la atención sanitaria

Un sistema de atención sanitaria de alto valor, centrado en el paciente, que sea equitativo, eficiente y que produzca resultados sanitarios uniformemente altos, requiere una buena evidencia. La investigación de la eficacia comparativa (RCE) proporciona una pieza clave de la evidencia al comparar la eficacia de los tratamientos médicos alternativos y, por lo tanto, ayudar a los proveedores, pagadores y pacientes a determinar qué cursos de tratamiento son los mejores.

Asombrosamente, la mayoría de nuestros cuidados no se basan en la RCE. En 2009, el Instituto de Medicina estimó que más de la mitad de los tratamientos administrados no tienen pruebas claras de su eficacia.1 Asimismo, Clinical Evidence, un proyecto del British Medical Journal, descubrió que se sabía poco sobre la eficacia de casi el 50 por ciento de los 3.000 tratamientos médicos que habían sido objeto de ensayos controlados aleatorios (ECA).2

Un aumento de la financiación de la RCE, junto con la puesta en práctica de los resultados de los estudios, podría conducir a un uso más eficaz de nuestro dinero para la atención sanitaria. Una mayor claridad en cuanto a los tratamientos que funcionan mejor -y para qué tipo de pacientes- podría crear la posibilidad de destinar el dinero a esas intervenciones y alejarlo de los tratamientos menos eficaces. Pero una mejor financiación de la RCE no es suficiente por sí sola: aumentar tanto la adopción de la RCE en la práctica clínica como la difusión de los resultados es fundamental para reducir el despilfarro, frenar el crecimiento del gasto y mejorar los resultados.

¿Qué es la investigación de efectividad comparativa?

La investigación de efectividad comparativa responde a preguntas sobre la efectividad de tratamientos médicos alternativos y puede adoptar muchas formas, como:

• revisiones sistemáticas de la literatura;
• creación de grandes bases de datos de investigación;
• registros prospectivos y estudios de cohortes; y
• ensayos controlados aleatorios.

Además de los datos de efectividad comparativa obtenidos de los ensayos, los investigadores también están utilizando la evidencia del mundo real (RWE) para comparar los efectos de diferentes intervenciones. Estos datos se recogen generalmente en las historias clínicas electrónicas (HCE) y pueden ofrecer información sobre el rendimiento de los tratamientos en diferentes pacientes. Por ejemplo, uno de estos estudios sobre la obesidad utilizó la RWE para comparar los procedimientos de bypass gástrico, gastrectomía en manga y banda gástrica ajustable, además de los datos de los ensayos.3

La RWE puede ser un buen complemento de los ECA, especialmente porque los pacientes inscritos en los ECA suelen ser más sanos y jóvenes en comparación con la población general de pacientes. Los análisis de RWE que utilizan registros de pacientes y datos administrativos también pueden realizarse a bajo coste en comparación con los datos recogidos en entornos clínicos.4 Además, los pacientes socioeconómicamente desfavorecidos y las minorías raciales y étnicas están infrarrepresentados en los ECA, mientras que los datos recogidos de las HCE representan un conjunto más diverso de pacientes.

Los expertos creen que el uso de RWE puede ayudar a cerrar la «brecha de eficacia-efectividad», que refleja la diferencia entre los efectos de una intervención en los ECA y la práctica en el mundo real.5 Sin embargo, siguen existiendo obstáculos para el uso de RWE en la RCE. Aunque la adopción de la HCE ha aumentado, la falta de interoperabilidad, o la capacidad de intercambiar datos con otros sistemas y utilizarlos, está impidiendo que los datos de los pacientes fluyan a través de los entornos de investigación y atención.6

La falta de RCE socava los enfoques de valor de la atención sanitaria

Nuestro sistema de salud se está moviendo constantemente para incentivar la calidad y mejorar la equidad. La falta de evidencia clara sobre los tratamientos socava nuestra capacidad de mejorar el funcionamiento de nuestro sistema sanitario, contribuyendo a la variación de los tratamientos, al despilfarro y a una gran disparidad de costes y resultados en todo el país. La RCE fiable es fundamental para las actividades clave diseñadas para hacer que nuestro sistema de salud funcione mejor, tales como:

• crear directrices basadas en la evidencia para los proveedores;
• redactar ayudas a la decisión para ayudar a la toma de decisiones compartidas entre pacientes y proveedores;7
• establecer reglas de pago bajo enfoques de pago a proveedores basados en el valor;8
• diseñar beneficios de planes de salud que se adhieran a los principios de diseño de beneficios basados en el valor;9 y
• medir la calidad de los proveedores.

Inversiones crecientes en RCE

En 2008, los EE.UU. dedicaron sólo el 1 por ciento del gasto sanitario a aprender qué es lo que funciona mejor, para quién y en qué circunstancias.10 A modo de comparación, el 10 por ciento del gasto sanitario puede estar destinado al sobretratamiento y a la atención de bajo valor.11

Durante casi dos décadas, el gasto en RCE ha ido aumentando, pero no lo suficiente como para frenar el despilfarro del gasto sanitario. En 2003, la Ley de Prescripción, Mejora y Modernización de Medicare amplió la responsabilidad de la Agencia para la Calidad de la Investigación Sanitaria (AHRQ) para llevar a cabo la RCE mediante la creación del Programa de Atención Sanitaria Eficaz.12 En 2009, el Instituto de Medicina publicó un importante informe detallando las prioridades para la RCE. Ese mismo año, la Ley de Recuperación y Reinversión de Estados Unidos (ARRA) autorizó 1.100 millones de dólares para financiar la RCE.13 En 2010, el Congreso autorizó al Instituto de Investigación de Resultados Centrados en el Paciente (PCORI) a financiar la RCE que involucra a los pacientes y otras partes interesadas a lo largo del proceso de investigación como parte de la Ley de Asistencia Asequible (ACA). Según la legislación que lo autoriza, «el propósito del Instituto es ayudar a los pacientes, a los médicos, a los compradores y a los responsables políticos a tomar decisiones sanitarias informadas mediante el avance de la calidad y la pertinencia de las pruebas relativas a la manera en que las enfermedades, los trastornos y otras condiciones de salud pueden prevenirse, diagnosticarse, tratarse, controlarse y gestionarse de forma eficaz y adecuada mediante la investigación y la síntesis de pruebas». Hasta 2020, el PCORI había invertido casi 2.600 millones de dólares en más de 700 estudios de RCE centrados en el paciente14 (véase el recuadro siguiente). Aunque Estados Unidos ha aumentado su inversión en RCE, la investigación por sí sola no es suficiente para mitigar el despilfarro, limitar el crecimiento de los costes y mejorar los resultados.

Ejemplo

Un estudio financiado por el PCORI sobre los tratamientos de la diabetes no encontró diferencias estadísticamente significativas entre los diabéticos tipo 2 no tratados con insulina que realizaban autocontrol y los que no lo hacían.15 A lo largo de cinco años, la interrupción del autocontrol en esta población ahorraría más de 12.000 millones de dólares en costes sanitarios.16 Sin embargo, este ahorro depende de que todos los pacientes elegibles no se midan el azúcar en sangre a diario.

Incentivar la adopción de la RCE

La realización de la RCE por sí sola no ahorra necesariamente dinero ni conduce a mejores resultados. Incluso con una base de evidencias, a veces se tarda más de 17 años en poner en práctica los resultados de los estudios17 (véase el recuadro siguiente). Los estudios han demostrado que la difusión de los resultados a través de las guías de práctica clínica condujo a un aumento inicial de la utilización de las terapias eficaces. Sin embargo, los tratamientos menos eficaces no sustituyeron a los más eficaces como estándar de atención, lo que podría indicar la necesidad de incentivos financieros y no financieros para los proveedores.18

Incluso los protocolos más sencillos, como la exigencia de que el médico justifique la necesidad médica o la creación de listas de comprobación para recordar a los proveedores que prescriban determinados medicamentos, pueden tener un impacto significativo en los resultados. Intermountain Healthcare puso en marcha una lista de comprobación en la que se recomendaba a los médicos que suministraran un tipo específico de medicación para el corazón después de que los estudios del CER revelaran su eficacia. Este sencillo protocolo redujo las muertes por insuficiencia cardíaca congestiva en un 23% y ahorró 3,5 millones de dólares al año.20

Ejemplo

Un ECA que comparaba los diuréticos, los inhibidores de la enzima convertidora de angiotensina (IECA), los bloqueadores de los canales de calcio y los alfabloqueantes para el tratamiento de la hipertensión descubrió que los diuréticos eran más eficaces que los tratamientos alternativos, además de ser menos costosos. Lamentablemente, estos resultados tuvieron muy poco efecto en los patrones de prescripción.19

Incentivos financieros

Las decisiones sobre la cobertura, el diseño de las prestaciones y el pago a los proveedores pueden influir en el ritmo de adopción. El secreto puede residir en el cambio de la forma de pagar la asistencia (véase el recuadro siguiente). Otras estrategias se basan en la determinación de la cobertura, como el uso de la terapia escalonada para fomentar el uso de ciertas terapias en lugar de otras o los diseños de seguros basados en el valor que limitan la cobertura o aumentan la participación en los costes de las terapias que no han demostrado un beneficio clínico. Sin embargo, los críticos advierten que estas estrategias podrían considerarse como una limitación del acceso a la atención sanitaria.22

Además de cambiar el alcance de los tratamientos cubiertos, los pagadores pueden cambiar las políticas de reembolso utilizando los resultados de la RCE. Por ejemplo, si un tratamiento produce evidencia de una efectividad clínica superior, Medicare podría pagar a los proveedores en base a los precios habituales, mientras que los que producen evidencia insuficiente podrían ser pagados a través de precios dinámicos. En otras palabras, los pagos se fijarían de acuerdo con las fórmulas actuales de reembolso de coste incrementado, que implican márgenes predeterminados, y se reevaluarían al cabo de tres años. Si el tratamiento siguiera sin poder demostrar ventajas clínicas, el pago se reduciría a las tasas de reembolso de Medicare para una opción alternativa relevante.23 Por ejemplo, después de que Medicare estableciera tasas de reembolso más altas para la radioterapia de intensidad modulada que para la terapia tridimensional, los proveedores de todo el país abandonaron la terapia tridimensional convencional.24

Ejemplo

El compromiso de los médicos y los incentivos económicos condujeron a la eliminación de las inducciones al parto electivas tempranas (antes de la semana 39 de embarazo) después de que el Colegio Americano de Obstetras y Ginecólogos descubriera que las inducciones tempranas conducen a malos resultados, incluido el aumento de los ingresos en la unidad de cuidados intensivos neonatales (UCIN) y el uso de ventiladores. Intermountain colaboró con SelectHealth para dejar de pagar las inducciones no indicadas médicamente antes de las 39 semanas. Los responsables clínicos celebraron reuniones para conseguir el apoyo al objetivo de eliminar todas las inducciones electivas tempranas. SelectHealth también creó un programa para las nuevas madres centrado en proporcionar ayuda y educación prenatal.25 Como resultado, las inducciones electivas tempranas se redujeron del 28 por ciento de todas las inducciones electivas al cero por ciento y dieron lugar a un parto más corto, menos cesáreas y un ahorro de costes de 2,5 millones de dólares al año.

Incentivos no económicos

Los incentivos no económicos también pueden impulsar la adopción de los resultados de la RCE. Estos pueden centrarse en las comparaciones entre pares, en el reconocimiento de los mismos, en la eliminación de barreras y en la provisión de apoyo y liderazgo institucional.26 Educar a los proveedores y a los estudiantes de medicina es clave para llevar los resultados de la RCE a la práctica.

La RCE puede poner de relieve los servicios que podrían ser mejores para determinados pacientes, lo que conduce a un enfoque más personalizado. Sin embargo, la decisión sobre el tratamiento no corresponde únicamente al proveedor. La toma de decisiones compartida por el paciente es un proceso que va más allá del tradicional consentimiento informado en la atención sanitaria: es un proceso interpersonal e interdependiente en el que los profesionales sanitarios y los pacientes colaboran para tomar decisiones sobre la atención que reciben. La toma de decisiones compartida no sólo refleja la evidencia médica y la experiencia clínica de los proveedores, sino también las preferencias y valores únicos de los pacientes y sus familias. Existen pruebas fehacientes de que la toma de decisiones compartida mejora los resultados y aumenta la satisfacción de los pacientes y los médicos, y debería convertirse en la norma asistencial.27 Sin embargo, para que los pacientes participen en sus decisiones asistenciales, es necesario que existan pruebas que comparen la eficacia de los tratamientos y datos sobre cómo podría responder un paciente concreto a los distintos tratamientos.28

La adopción efectiva de los resultados de la RCE puede ir más allá de los esfuerzos centrados en los proveedores y los pacientes. Una investigación de la Alianza de Planes de Salud Comunitarios (ACHP) descubrió que la colaboración entre los planes de salud, los médicos y las comunidades aceleró la adopción de la atención basada en la evidencia. La ACHP ha destacado las mejores prácticas para acelerar la adopción.29

Conclusión

Las inversiones insuficientes en la investigación de la eficacia comparativa socavan los esfuerzos de nuestra nación para producir un mejor valor y resultados más equitativos de nuestro sistema sanitario. La evidencia sobre qué tratamientos funcionan mejor -y para qué tipos de pacientes- constituye la base de nuestros esfuerzos de pago a proveedores basados en el valor, la toma de decisiones compartida por los pacientes, la medición de la calidad y mucho más.

El aumento de las inversiones específicas en RCE es esencial para lograr un sistema sanitario de alto valor y centrado en el paciente. Es probable que estas inversiones nos «devuelvan» en términos de ahorros futuros y mejores resultados. Sin embargo, el impacto de la RCE también depende, en gran medida, de que los resultados se incorporen a las prácticas de tratamiento y prescripción de los proveedores. Afortunadamente, las investigaciones que destacan las estrategias que conducen a la difusión eficaz de los resultados de la RCE pueden orientar el camino. Se pueden utilizar diversos incentivos financieros y no financieros para influir en el comportamiento de los proveedores y promover la adopción de la atención basada en la evidencia.

Notas

1. Academias Nacionales de Ciencias, Ingeniería y Medicina, Initial National Priorities for Comparative Effectiveness Research, Washington, D.C. (2009).

2. Kliff, Sarah, «¡Sorpresa! We Don’t Know if Half our Medical Treatments Work» (No sabemos si la mitad de nuestros tratamientos médicos funcionan), Washington Post (24 de enero de 2013).

3. McTigue, Kathleen M., et al., «Comparing the 5-Year Diabetes Outcomes of Sleeve Gastrectomy and Gastric Bypass: The National Patient-Centered Clinical Research Network (PCORNet) Bariatric Study», JAMA, Vol. 155, Nº 5 (marzo de 2020).

4. Katkade, Vaibhav B., Kafi N. Sanders y Kelly H. Zou, «Real World Data: an Opportunity to Supplement Existing Evidence for the Use of Long-Established Medicines in Health Care Decision Making» (Datos del mundo real: una oportunidad para complementar la evidencia existente para el uso de medicamentos de larga duración en la toma de decisiones de atención médica), Journal of Multidisciplinary Healthcare, Vol. 11 (julio de 2018).

5. Blumenthal, Daniel M., et al., «Real-World Evidence Complementments Randomized Controlled Trials in Clinical Decision Making», Health Affairs Blog (27 de septiembre de 2017).

6. Becker’s Hospital Review, ONC to Congress: EHR Adoption is High, But Barriers to Interoperability Remain, (consultado el 3 de junio de 2020).

7. Staren, Dakota, y Sunita Krishnan, The Consumer Benefits of Patient Shared Decision Making, Healthcare Value Hub, Washington, D.C. (mayo de 2019).

8. Healthcare Value Hub, Pay for Performance (P4P), (consultado el 3 de junio de 2020).

9. Healthcare Value Hub, Value-Based Insurance Design, (Consultado el 3 de junio de 2020).

10. Academias Nacionales de Ciencias, Ingeniería y Medicina (2009).

11. Berwick, Donald M., y Andrew D. Hackbarth, «Eliminating Waste in U.S. Health Care», JAMA, Vol. 307, No. 14 (11 de abril de 2012); Shrank, William H., Teresa L. Rogstad y Natasha Parekh, «Waste in the U.S. Health Care System: Estimated Costs and Potential for Savings», JAMA, Vol. 322, Nº 15 (7 de octubre de 2019).

12. Price-Haywood, Eboni G., «Clinical Comparative Effectiveness Research Through the Lens of Healthcare Decisionmakers», Ochsner Journal, Vol. 15, n.º 2 (junio de 2015).

13. Harrington, Scott E., y Alan B. Miller, Incentivizing Comparative Effectiveness Research, Ewing Marion Kauffman Foundation, Kansas City, MO (15 de enero de 2011).

14. Patient-Centered Outcomes Research Institute, PCORI Board Approves New $150 Million Initiative to Fund Large-Scale Patient-Centered Clinical Studies. Comunicado de prensa (2 de marzo de 2020).

15. Young, Laura A., et al, «Glucose Self-Monitoring in Non-Insulin-Treated Patients With Type 2 Diabetes in Primary Care Settings: A Randomized Trial», JAMA Internal Medicine, vol. 177, n.º 7 (julio de 2017).

16. Patient-Centered Outcomes Research Institute, Addressing Type 2 Diabetes, (consultado el 3 de junio de 2020).

17. Alianza de Planes de Salud Comunitarios, Hoja de datos: Accelerating Adoption of Evidence-Based Care: Payer-Provider Partnerships, Washington, D.C. (2018).

18. Gibson, Teresa B., et al., «Real-Worl Impact of Comparative Effectiveness Research Findings on Clinical Practice», American Journal of Managed Care, Vol. 20, nº 6 (junio de 2014).

19. Hussey, Peter S., Increase the Use of Comparative Effectiveness, RAND Corporation, Santa Mónica, CA (2009).

20. Bernstein, Jeffrey, The Facts About Comparative Effectiveness Research: How Studying Which Treatments Work Can Improve Care and Reduce Costs, U.S. PIRG Education Fund, Denver, CO (julio de 2009).

21. Hussey (2009).

22. Ibid.

23. Pearson, Steven D., y Peter B. Bach, «How Medicare Could Use Comparative Effectiveness Research in Deciding on New Coverage and Reimbursement», Health Affairs, Vol. 29, No. 10 (octubre de 2010).

24. Ibid.

25. Alianza de Planes de Salud Comunitarios, Eliminar las Inducciones Tempranas Inapropiadas: SelectHealth: Salt Lake City, UT, (consultado el 3 de junio de 2020).

26. Se puede encontrar más información sobre este tipo de incentivos en nuestro informe de investigación, Hunt, Amanda, Non-Financial Provider Incentives: Looking Beyond Provider Payment Reform, Healthcare Value Hub, Washington, D.C. (febrero de 2018).

27. Staren (mayo de 2019).

28. Por ejemplo, véase este estudio que compara el bypass gástrico en Y de Roux, la gastrectomía en manga y los procedimientos de banda gástrica ajustable. Aunque la gastrectomía en manga se ha convertido en el estándar de atención, antes del estudio no existían datos a largo plazo que compararan el bypass gástrico y la gastrectomía en manga. Los investigadores descubrieron que la cirugía de bypass gástrico tenía unos resultados mucho mejores en cuanto a las tasas de recaída de la diabetes, aunque ambos procedimientos tenían unos resultados similares en cuanto a las tasas de remisión de la diabetes. Arterburn, David, et al., «Comparative Effectiveness and Safety of Bariatric Procedures for Weight Loss: A PCORnet Cohort Study», Annals of Internal Medicine, Vol. 169, No. 11 (4 de diciembre de 2018).

29. Alianza de planes de salud comunitarios (2018).