Evaluating the long term safety of ACE-031:n turvallisuutta Duchennen lihasdystrofiaa sairastavilla henkilöillä

Mikä on tutkimuksen tavoite?

Tutkimuksen tavoitteena on selvittää, onko ACE-031 turvallinen ja hyvin siedetty Duchennen lihasdystrofiaa sairastavilla lapsilla. Tutkimuksessa luonnehditaan ACE-031:n pitkäaikaisvaikutuksia lihasvoimaan, lihastoimintaan, keuhkojen toimintaan ja elämänlaatuun. Tämä tutkimus on jatkoa aiemmalle kliiniselle tutkimukselle, jossa tarkasteltiin ACE-031:n turvallisuutta lyhyen ajanjakson aikana. Tämä tutkimus on edelleen käynnissä ja rekrytointi käynnissä, eikä tuloksia ole vielä julkaistu.

ACE-031 on kehitetty auttamaan lihasten heikkouden ja heikkenemisen hoidossa, joka on monien neuromuskulaaristen sairauksien, kuten lihasdystrofian, oire. ACE-031 toimii estämällä tiettyjen elimistössä olevien proteiinien, kuten myostatiinin, toimintaa, sillä ne toimivat luonnollisina ”jarruina”, jotka rajoittavat lihasten kasvua ja kokoa. Kun ACE-031 estää näitä aineita vaikuttamasta lihassoluihin, lihas voi kasvaa suuremmaksi ja vahvemmaksi. ACE-031:n toivotaan auttavan ylläpitämään tai parantamaan lihaskuntoa lihasdystrofiaa sairastavilla potilailla.

Tässä vaiheen 2 tutkimuksessa tarkastellaan hoitoa 24 viikon ajan, jolloin potilaat saavat ACE-031-annoksen kahden tai neljän viikon välein. Tämän tutkimuksen tärkein tavoite on seurata ACE-031:n pitkäaikaisturvallisuutta ja siedettävyyttä potilailla ja mitata, miten hyvin elimistö käsittelee molekyyliä. Joitakin mittauksia tehdään kuitenkin myös lihasten koon ja voiman mahdollisten muutosten selvittämiseksi.

Kuka voi osallistua tutkimukseen?

Tämä tutkimus on tarkoitettu neljävuotiaille tai sitä vanhemmille pojille, joilla on diagnosoitu Duchennen lihasdystrofia. Potilas voi osallistua vain, jos hänet on kutsuttu ja häntä on hoidettu edellisessä kliinisessä ACE-031-tutkimuksessa (tutkimuksen numero NCT01099761)

Tutkimukseen voidaan ottaa mukaan vain, jos hän on jatkanut steroidihoitoa samalla annoksella ja aikataululla edellisen ACE-031-tutkimuksen jälkeen. Jos he joutuvat leikkaukseen tutkimuksen aikana tai heillä on muita lääketieteellisiä ongelmia, joiden katsotaan olevan yhteensopimattomia tämän tutkimuksen kanssa, he eivät voi osallistua tutkimukseen.

Tutkimukseen otetaan enintään 76 potilasta.

Mitä tutkimuksen aikana tapahtuu?

Tutkimukseen osallistuvat potilaat jaetaan johonkin neljästä ryhmästä, joista kukin saa erilaisia ACE-031-annoksia. Heille annetaan ACE-031-injektio joko joka toinen viikko (13 annosta) tai joka neljäs viikko (7 annosta). Tulokset mitataan 24 viikon aikana.

ACE-031:n turvallisuutta ja siedettävyyttä seurataan. Kaikesta, mikä voi olla hoidon sivuvaikutus, pidetään myös yksityiskohtaista kirjaa.

Missä tutkimus suoritetaan?

Tämä tutkimus suoritetaan kuudesta kahdeksaan tutkimuspaikassa eri puolilla Kanadaa. Koordinoiva tutkimuskeskus on London Health Sciences Centerissä Kanadan Ontariossa.

Kliiniseen tutkimukseen osallistumisen edellytyksenä on useimmiten, että henkilö asuu lähellä tutkimusta tekevää tutkimusryhmää, koska häntä on seurattava tarkoin.

Miten tutkimustulokset voisivat hyödyttää potilaita?

Toivotaan, että ACE-031-valmiste voi auttaa hidastamaan tai ehkäisemään osan lihasten rappeutumisesta, jota tapahtuu Duchenne-muskeldystrofiassa.

Tämä tutkimus tehdään pidemmän aikaa kuin edellinen ACE-031-tutkimus, ja sen avulla aletaan vastata kysymyksiin siitä, onko ACE-031 tehokas Duchennen lihasdystrofiaa sairastaville potilaille ja turvallinen pitkäaikaishoito.

Tämän tutkimuksen tuloksista selvitetään, onko turvallista ja tehokkaampaa antaa ACE-031:tä kahden vai neljän viikon välein, mikä auttaa määrittelemään parhaan ACE-031:n annoksen tulevissa tutkimuksissa.

Yhteystiedot:

Kuka rahoittaa tämän tutkimuksen?

• Acceleron Pharma, Inc

Tutkimuksen virallinen nimi:

An Open-Label Extension Study to Evaluate the Safety, Tolerability, and Pharmacodynamics of ACE-031 (ActRIIB-IgG1) in Subjects With Duchenne Muscular Dystrophy

Trial study number:

NCT01239758

Further trial details:

For further information on the trial and detailed inclusion and exclusion please click on the link below. Joskus nämä yksityiskohdat voivat olla varsin teknisiä. Jos sinulla on kysyttävää, keskustele asiasta lääkärisi kanssa tai ota yhteyttä kliinisen tutkimuksen järjestäjiin.

Taustatietoja ja aiheeseen liittyviä linkkejä:

Tutkimuksen tavoitteena on selvittää, onko ACE-031 turvallinen ja hyvin siedetty Duchennen lihasdystrofiaa sairastavilla lapsilla. Tutkimuksessa luonnehditaan ACE-031:n pitkäaikaisvaikutuksia lihasvoimaan, lihastoimintaan, keuhkojen toimintaan ja elämänlaatuun. Tämä tutkimus on jatkoa aiemmalle kliiniselle tutkimukselle, jossa tarkasteltiin ACE-031:n turvallisuutta lyhyen ajanjakson aikana. Tämä tutkimus on edelleen käynnissä ja rekrytointi käynnissä, eikä tuloksia ole vielä julkaistu.

ACE-031 on kehitetty auttamaan lihasten heikkouden ja heikkenemisen hoidossa, joka on monien neuromuskulaaristen sairauksien, kuten lihasdystrofian, oire. ACE-031 toimii estämällä tiettyjen elimistössä olevien proteiinien, kuten myostatiinin, toimintaa, sillä ne toimivat luonnollisina ”jarruina”, jotka rajoittavat lihasten kasvua ja kokoa. Kun ACE-031 estää näitä aineita vaikuttamasta lihassoluihin, lihas voi kasvaa suuremmaksi ja vahvemmaksi. ACE-031:n toivotaan auttavan ylläpitämään tai parantamaan lihaskuntoa lihasdystrofiaa sairastavilla potilailla.

Tässä vaiheen 2 tutkimuksessa tarkastellaan hoitoa 24 viikon ajan, jolloin potilaat saavat ACE-031-annoksen kahden tai neljän viikon välein. Tämän tutkimuksen tärkein tavoite on seurata ACE-031:n pitkäaikaisturvallisuutta ja siedettävyyttä potilailla ja mitata, miten hyvin elimistö käsittelee molekyyliä. Joitakin mittauksia tehdään kuitenkin myös lihasten koon ja voiman mahdollisten muutosten selvittämiseksi.