Informations générales
AGRYLIN (anagrelide HCI) est le premier médicament approuvé pour le traitement de la thrombocytémie essentielle, une condition potentiellement mortelle caractérisée par un nombre élevé de plaquettes sanguines. Cette condition entraîne une incidence anormalement élevée d’événements indésirables associés à la thrombose (coagulation du sang), y compris les crises cardiaques et les accidents vasculaires cérébraux. AGRYLIN est indiqué dans le traitement de la thrombocytémie essentielle pour réduire le nombre élevé de plaquettes et le risque de thrombose. Les symptômes associés sont également améliorés.
Jusqu’à présent, des thérapies non approuvées ont été employées pour traiter les numérations plaquettaires excessives, mais elles présentent des inconvénients distincts qui incluent : la leucopénie (réduction des globules blancs) ; l’anémie (réduction des globules rouges) ; et dans certaines thérapies, une leucémogenèse suspectée (développement d’une leucémie). En raison de ces effets secondaires potentiellement graves, les cliniciens ont été particulièrement réticents à traiter les jeunes adultes avec des thérapies non approuvées.
En revanche, aux doses thérapeutiques, AGRYLIN ne produit pas de changements significatifs dans le nombre de globules blancs ou rouges et il n’a pas été démontré qu’il était leucémogène. L’étiquetage du médicament fournit des directives pour le traitement des jeunes adultes asymptomatiques atteints de thrombocytémie essentielle.
Résultats cliniques
Un total de 551 patients atteints de thrombocytémie essentielle ont été traités avec AGRYLIN dans trois essais cliniques. Les effets indésirables d’AGRYLIN les plus fréquemment rapportés étaient légers et autolimités et comprenaient des maux de tête, des palpitations, des diarrhées et des douleurs abdominales.Plus de 2 300 patients aux États-Unis ont reçu le médicament dans le cadre d’un protocole compassionnel.