Approbation accélérée

Qu’est-ce que l’approbation accélérée ?

Un programme institué par la FDA qui permet une approbation plus rapide des médicaments qui traitent des conditions graves ou mortelles et qui remplissent un besoin médical non satisfait. Les approbations accélérées reposent sur la mesure de critères de substitution comme mesure du bénéfice clinique pour les patients. Les médicaments qui répondent à la norme d’approbation traditionnelle ne sont pas admissibles à l’approbation accélérée.

Quand l’approbation accélérée est-elle utilisée ?

L’approbation accélérée est utilisée lorsqu’une évolution de la maladie est longue et que la mesure du bénéfice clinique nécessiterait un temps important. Les exemples sont les médicaments utilisés pour traiter certains cancers ou l’infection par le VIH où un effet sur la croissance tumorale ou la charge virale peut être démontré rapidement mais l’effet sur la survie est à long terme en raison de l’évolution typique de la maladie.

Un autre scénario dans lequel l’approbation accélérée est utilisée sont les maladies aiguës où une grande étude serait nécessaire pour montrer le bénéfice clinique en raison de la rareté de l’événement, mais un critère de substitution est disponible qui peut être utilisé dans une étude beaucoup plus petite et donc plus rapide.

Quels sont les risques associés à l’approbation accélérée ?

Les principaux risques associés à l’approbation accélérée sont :

• Les critères de substitution sont utilisés car ils sont supposés prédire un bénéfice clinique. Si ce n’est pas le cas, les patients sont exposés à des médicaments qui, en fin de compte, n’apportent pas de bénéfice clinique.
• Des essais cliniques plus courts, moins nombreux et plus petits entraînent moins d’informations sur les effets indésirables rares ou retardés.

Quels sont les médicaments qui peuvent bénéficier d’une approbation accélérée ?

Ces risques sont la raison pour laquelle l’approbation accélérée est limitée aux médicaments qui démontrent un effet sur un critère d’évaluation qui est raisonnablement susceptible de prédire un bénéfice clinique et qui remplissent les exigences suivantes :

• Traiter des conditions graves
• Présenter un bénéfice thérapeutique significatif par rapport aux traitements existants

Quelles sont les conditions pour obtenir une approbation accélérée ?

Les médicaments bénéficiant d’une approbation accélérée doivent répondre aux mêmes normes d’efficacité et de sécurité que les médicaments soumis à une approbation traditionnelle. La base de l’approbation par la FDA est que le critère de substitution est « raisonnablement susceptible de prédire le bénéfice clinique prévu ». Cette décision est un jugement basé sur la plausibilité biologique et les données cliniques montrant cette relation. Toute préoccupation concernant la relation entre le critère de substitution et le bénéfice clinique est résolue dans les études post-approbation.

En outre, la société qui demande une approbation accélérée doit remplir les conditions suivantes :

1. Soumettre des copies de tout le matériel promotionnel qui sera utilisé
2. Mener des essais de confirmation après la commercialisation pour vérifier l’effet clinique prévu.

Une entreprise qui prévoit de demander une approbation accélérée devrait entamer des discussions avec la division d’examen de la FDA pendant le développement et fournir des données appuyant l’utilisation du critère de substitution choisi ainsi que les essais de confirmation prévus.

L’approbation accélérée peut-elle être retirée ?

Oui, la FDA peut retirer l’approbation accélérée pour les raisons suivantes :

• Le bénéfice clinique ne peut pas être démontré dans un essai
• Le médicament s’avère ne pas être efficace ou sûr sur la base d’autres preuves
• Les essais post-approbation ne sont pas menés avec le degré nécessaire de diligence raisonnable par le demandeur
• L’entreprise demandeuse diffuse des informations fausses ou trompeuses sur le produit.

L’équivalent européen de l’approbation accélérée américaine est l’autorisation de mise sur le marché conditionnelle accordée par l’Agence européenne des médicaments.