Qu’est-ce qu’un point d’aboutissement de substitution ?
Un point d’aboutissement de substitution peut être une mesure de laboratoire, une image radiographique, un signe physique ou d’autres mesures qui ne sont pas elles-mêmes une mesure du bénéfice clinique mais qui sont raisonnablement susceptibles de prédire un bénéfice clinique. Les critères de substitution sont utilisés à la place des critères cliniques, tels qu’une survie globale plus longue ou une meilleure qualité de vie.
Quels sont les exemples de critères de substitution ?
Un exemple bien connu de critère de substitution est la pression artérielle, le critère clinique pertinent étant un accident vasculaire cérébral. D’autres exemples sont (1):
Pourquoi les critères de substitution sont-ils utilisés ?
L’utilisation d’un critère de substitution dans les essais cliniques peut considérablement réduire le temps nécessaire pour recevoir l’approbation de la FDA et donc mettre plus rapidement à la disposition des patients des médicaments pouvant sauver des vies. Les critères de substitution sont également utilisés dans les cas où le bénéfice clinique de l’amélioration du critère de substitution est bien compris. Le contrôle de la pression artérielle ou de la glycémie en sont des exemples.
Comment les critères de substitution sont-ils validés ?
Des tests approfondis et la collecte de preuves sont nécessaires avant qu’un critère de substitution soit accepté à la place d’un résultat clinique. Les preuves comprennent, par exemple, des études épidémiologiques et des essais cliniques. Il est essentiel que les études cliniques montrent que le critère de substitution est un prédicteur fiable du bénéfice clinique et qu’il est en corrélation avec celui-ci. Une fois qu’un critère de substitution a subi ce processus de validation, la FDA le qualifie de critère de substitution validé et l’accepte comme preuve du bénéfice. (2)