Skip to content
Menu
CDhistory
CDhistory

ACE-083 – Muscular Dystrophy News

Posted on augusztus 30, 2021 by admin

Az ACE-083 egy kísérleti terápia, amelyet az Acceleron Pharma az izomsorvadásos betegségek – különösen a facioscapulohumeralis izomdisztrófia (FSHD) és a Charcot-Marie-Tooth-kór (CMT) – kezelésére fejlesztett ki.

A 2. fázisú klinikai vizsgálatokban kimutatott hatékonyság hiánya miatt az Acceleron leállította az ACE-083 fejlesztését az FSHD-re, bár a CMT-re még fejlesztik a kezelést.

Hogyan hat az ACE-083?

Az FSHD egy olyan betegség, amelyet az izmok fokozatos gyengülése jellemez, kezdve az arcon, a vállakon és a felkarokon.

AzACE-083 célja, hogy növelje bizonyos izmok erejét és működését. A terápia egy olyan kismolekulát tartalmaz, amely a TGF-béta fehérje szupercsalád kiválasztott fehérjéihez, nevezetesen az aktivinokhoz és a miosztatinhoz kötődik és gátolja azokat, amelyek csökkentik az izomnövekedést.

Normális esetben az izom méretét az izomépítés és -lebontás egyensúlya szabályozza. A testmozgás segíti az izmok növekedését. Ha valaki abbahagyja az edzést, az izmok mérete fokozatosan csökken, többek között az aktivinek és a miosztatin működése miatt.

A TGF-béta család gátlása – amit néha “myostatin+” megközelítésnek neveznek – csökkenti vagy lassítja az izomlebontást. Úgy gondolják, hogy ez a megközelítés növeli az izomtömeget és az erőt ott, ahol a kezelést alkalmazzák. A kezeletlen izmokat vagy más szerveket nem érinti, ami csökkenti a mellékhatások lehetőségét.

AzACE-083 klinikai vizsgálatokban

Egy 1. fázisú klinikai vizsgálatban (NCT02257489) az egészséges önkéntesek kiválasztott vázizmaiba helyi injekció formájában beadott ACE-083 egyszeri és többszörös dózisának biztonságosságát és tolerálhatóságát vizsgálták. A vizsgálat azt is meghatározta, hogy a helyi beadást követően mennyi ACE-083 jutott a szisztémás keringésbe, és hogy a vázizomba történő helyi beadás az izom méretének és/vagy erejének növekedéséhez vezethet-e.

A vizsgálat eredményeit 2016-ban a 14. Nemzetközi Neuromuszkuláris Betegségek Kongresszusán ismertették. Ezek azt mutatták, hogy az ACE-083 helyi beadása a rectus femoris izomba (a felső lábszár egyik izma) jól tolerálható volt, és az izomtérfogat dózisfüggő növekedésével járt.

Az ACE-083-nak az FSHD-ben szenvedő betegeken végzett 2. fázisú klinikai vizsgálata (NCT02927080) a kezelés biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakodinamikájának (a szervezetre gyakorolt hatás), hatékonyságának és farmakokinetikájának (a szervezetben történő mozgás) értékelésére két részben zajlott. Az első részbe 23 résztvevőt vontak be, akik közül 11-en alsó lábszárgyengeségben, 12-en pedig felkargyengeségben szenvedtek. A betegek az ACE-083 két adagját – 150 mg vagy 200 mg – háromhetente egyszer közvetlenül az érintett izmokba injekciózva kapták három hónapon keresztül. A vizsgálat első felének előzetes eredményei azt mutatták, hogy az ACE-083-mal végzett kezelés növelni tudta a betegek izomtömegét.

A vizsgálat második felében 56 beteget véletlenszerűen osztottak be, akik vagy ACE-083-at, vagy placebót kaptak. A résztvevők kilenc adagot kaptak, háromhetente egyszer.

Az ACE-083-mal kezelt betegek izomtömege ugyan nőtt, de a növekedés nem vezetett javuláshoz a funkcionális izomtesztekben (például a hatperces sétatesztben, amely azt méri, hogy a résztvevők hat perc alatt milyen messzire tudnak sétálni). Ennek eredményeként az Acceleron úgy döntött, hogy befejezi az ACE-083 FSHD-ra vonatkozó klinikai vizsgálatait, bár a vállalat tervezi, hogy folytatja az ACE-83 CMT-re vonatkozó értékelését.

Más információ

Az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatala az ACE-083-nak az FSHD és a CMT kezelésére gyorsított és ritka betegségek gyógyszereinek minősítését adta meg.

Most frissítve: 2019. szeptember 29.

***

A Muscular Dystrophy News szigorúan a betegséggel kapcsolatos híreket és információkat tartalmazó weboldal. Nem nyújt orvosi tanácsadást, diagnózist vagy kezelést. Ez a tartalom nem helyettesíti a szakszerű orvosi tanácsadást, diagnózist vagy kezelést. Bármilyen egészségügyi állapottal kapcsolatos kérdéssel mindig kérje ki orvosa vagy más szakképzett egészségügyi szolgáltató tanácsát. Soha ne hagyja figyelmen kívül a szakszerű orvosi tanácsot, és ne késlekedjen annak megkeresésével, mert ezen a weboldalon olvasott valamit.

  • A szerző adatai

Emily Ph.D. fokozatot szerzett biokémiából az Iowai Egyetemen, és jelenleg a Wisconsin-Madison Egyetem posztdoktori ösztöndíjasa. A Georgia Institute of Technology-n szerzett mesterdiplomát kémiából, a University of Central Arkansas-on pedig biológiából és kémiából diplomázott.Emily szenvedélye a tudományos kommunikáció, szabadidejében pedig gyermekmeséket ír és illusztrál.
Fact Checked By:

Total Posts: Özge a Leicesteri Egyetemen molekuláris genetika szakon szerzett MSc diplomát, a londoni Queen Mary Egyetemen pedig fejlődésbiológiából doktorált. A Leicesteri Egyetemen hat évig dolgozott posztdoktori kutatási munkatársként a viselkedési neurológia területén, mielőtt a tudományos kommunikáció felé fordult. Közel két évig egy londoni székhelyű jótékonysági szervezet kutatási kommunikációs munkatársaként dolgozott.

×

Emily az Iowai Egyetemen szerzett doktori fokozatot biokémiából, és jelenleg a Wisconsin-Madison Egyetem posztdoktori ösztöndíjasa. A Georgia Institute of Technology-n szerzett mesterdiplomát kémiából, a Central Arkansas-i Egyetemen pedig biológiából és kémiából szerzett alapdiplomát.Emily szenvedélye a tudományos kommunikáció, szabadidejében pedig gyermekmeséket ír és illusztrál.

Legutóbbi hozzászólások
    A felhasználónak nincsenek hozzászólásai

Vélemény, hozzászólás? Kilépés a válaszból

Az e-mail-címet nem tesszük közzé. A kötelező mezőket * karakterrel jelöltük

Legutóbbi bejegyzések

  • Az Acela visszatért: New York vagy Boston 99 dollárért
  • OMIM bejegyzés – # 608363 – CHROMOSOME 22q11.2 DUPLICATION SYNDROME
  • Kate Albrecht szülei – Tudj meg többet apjáról Chris Albrechtről és anyjáról Annie Albrechtről
  • Temple Fork Outfitters
  • Burr (regény)

Archívum

  • 2022 február
  • 2022 január
  • 2021 december
  • 2021 november
  • 2021 október
  • 2021 szeptember
  • 2021 augusztus
  • 2021 július
  • 2021 június
  • 2021 május
  • 2021 április
  • DeutschDeutsch
  • NederlandsNederlands
  • SvenskaSvenska
  • DanskDansk
  • EspañolEspañol
  • FrançaisFrançais
  • PortuguêsPortuguês
  • ItalianoItaliano
  • RomânăRomână
  • PolskiPolski
  • ČeštinaČeština
  • MagyarMagyar
  • SuomiSuomi
  • 日本語日本語
©2022 CDhistory | Powered by WordPress & Superb Themes