Az ACE-083 egy kísérleti terápia, amelyet az Acceleron Pharma az izomsorvadásos betegségek – különösen a facioscapulohumeralis izomdisztrófia (FSHD) és a Charcot-Marie-Tooth-kór (CMT) – kezelésére fejlesztett ki.
A 2. fázisú klinikai vizsgálatokban kimutatott hatékonyság hiánya miatt az Acceleron leállította az ACE-083 fejlesztését az FSHD-re, bár a CMT-re még fejlesztik a kezelést.
Hogyan hat az ACE-083?
Az FSHD egy olyan betegség, amelyet az izmok fokozatos gyengülése jellemez, kezdve az arcon, a vállakon és a felkarokon.
AzACE-083 célja, hogy növelje bizonyos izmok erejét és működését. A terápia egy olyan kismolekulát tartalmaz, amely a TGF-béta fehérje szupercsalád kiválasztott fehérjéihez, nevezetesen az aktivinokhoz és a miosztatinhoz kötődik és gátolja azokat, amelyek csökkentik az izomnövekedést.
Normális esetben az izom méretét az izomépítés és -lebontás egyensúlya szabályozza. A testmozgás segíti az izmok növekedését. Ha valaki abbahagyja az edzést, az izmok mérete fokozatosan csökken, többek között az aktivinek és a miosztatin működése miatt.
A TGF-béta család gátlása – amit néha “myostatin+” megközelítésnek neveznek – csökkenti vagy lassítja az izomlebontást. Úgy gondolják, hogy ez a megközelítés növeli az izomtömeget és az erőt ott, ahol a kezelést alkalmazzák. A kezeletlen izmokat vagy más szerveket nem érinti, ami csökkenti a mellékhatások lehetőségét.
AzACE-083 klinikai vizsgálatokban
Egy 1. fázisú klinikai vizsgálatban (NCT02257489) az egészséges önkéntesek kiválasztott vázizmaiba helyi injekció formájában beadott ACE-083 egyszeri és többszörös dózisának biztonságosságát és tolerálhatóságát vizsgálták. A vizsgálat azt is meghatározta, hogy a helyi beadást követően mennyi ACE-083 jutott a szisztémás keringésbe, és hogy a vázizomba történő helyi beadás az izom méretének és/vagy erejének növekedéséhez vezethet-e.
A vizsgálat eredményeit 2016-ban a 14. Nemzetközi Neuromuszkuláris Betegségek Kongresszusán ismertették. Ezek azt mutatták, hogy az ACE-083 helyi beadása a rectus femoris izomba (a felső lábszár egyik izma) jól tolerálható volt, és az izomtérfogat dózisfüggő növekedésével járt.
Az ACE-083-nak az FSHD-ben szenvedő betegeken végzett 2. fázisú klinikai vizsgálata (NCT02927080) a kezelés biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakodinamikájának (a szervezetre gyakorolt hatás), hatékonyságának és farmakokinetikájának (a szervezetben történő mozgás) értékelésére két részben zajlott. Az első részbe 23 résztvevőt vontak be, akik közül 11-en alsó lábszárgyengeségben, 12-en pedig felkargyengeségben szenvedtek. A betegek az ACE-083 két adagját – 150 mg vagy 200 mg – háromhetente egyszer közvetlenül az érintett izmokba injekciózva kapták három hónapon keresztül. A vizsgálat első felének előzetes eredményei azt mutatták, hogy az ACE-083-mal végzett kezelés növelni tudta a betegek izomtömegét.
A vizsgálat második felében 56 beteget véletlenszerűen osztottak be, akik vagy ACE-083-at, vagy placebót kaptak. A résztvevők kilenc adagot kaptak, háromhetente egyszer.
Az ACE-083-mal kezelt betegek izomtömege ugyan nőtt, de a növekedés nem vezetett javuláshoz a funkcionális izomtesztekben (például a hatperces sétatesztben, amely azt méri, hogy a résztvevők hat perc alatt milyen messzire tudnak sétálni). Ennek eredményeként az Acceleron úgy döntött, hogy befejezi az ACE-083 FSHD-ra vonatkozó klinikai vizsgálatait, bár a vállalat tervezi, hogy folytatja az ACE-83 CMT-re vonatkozó értékelését.
Más információ
Az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatala az ACE-083-nak az FSHD és a CMT kezelésére gyorsított és ritka betegségek gyógyszereinek minősítését adta meg.
Most frissítve: 2019. szeptember 29.
***
A Muscular Dystrophy News szigorúan a betegséggel kapcsolatos híreket és információkat tartalmazó weboldal. Nem nyújt orvosi tanácsadást, diagnózist vagy kezelést. Ez a tartalom nem helyettesíti a szakszerű orvosi tanácsadást, diagnózist vagy kezelést. Bármilyen egészségügyi állapottal kapcsolatos kérdéssel mindig kérje ki orvosa vagy más szakképzett egészségügyi szolgáltató tanácsát. Soha ne hagyja figyelmen kívül a szakszerű orvosi tanácsot, és ne késlekedjen annak megkeresésével, mert ezen a weboldalon olvasott valamit.
- A szerző adatai
- A felhasználónak nincsenek hozzászólásai