Általános információ
Az Agrylin (anagrelid HCI) az első olyan gyógyszer, amelyet az esszenciális trombocitémia, egy életveszélyes állapot kezelésére engedélyeztek, amelyet emelkedett vérlemezkeszám jellemez. Ez az állapot a trombózissal (vérrögképződéssel) összefüggő káros események, köztük a szívroham és a stroke kórosan magas előfordulását eredményezi. Az AGRYLIN az esszenciális trombocitémia kezelésére javallt az emelkedett vérlemezkeszám és a trombózis kockázatának csökkentése érdekében. A társuló tünetek is javulnak.
Mostanáig nem engedélyezett terápiákat alkalmaztak a túlzott vérlemezkeszám kezelésére, de ezek határozott hátrányokkal járnak, amelyek közé tartoznak: leukopénia (fehérvérsejtek csökkenése); anémia (vörösvérsejtek csökkenése); és egyes terápiáknál a leukemogenezis (leukémia kialakulásának gyanúja). E potenciálisan súlyos mellékhatások miatt a klinikusok különösen vonakodtak attól, hogy fiatal felnőtteket engedélyezetlen terápiákkal kezeljenek.
Az AGRYLIN ezzel szemben terápiás dózisokban nem okoz jelentős változásokat a fehér- vagy vörösvérsejtszámban, és nem bizonyult leukemogénnek. A gyógyszer címkéje iránymutatást ad az esszenciális trombocitémiában szenvedő tünetmentes fiatal felnőttek kezelésére.
Klinikai eredmények
A három klinikai vizsgálatban összesen 551 esszenciális trombocitémiás beteget kezeltek AGRYLIN-nel. Az AGRYLIN leggyakrabban jelentett mellékhatásai enyhék és önkorlátozóak voltak, többek között fejfájás, szívdobogás, hasmenés és hasi fájdalom.Az Egyesült Államokban több mint 2300 beteg kapta a gyógyszert egy könyörületes protokoll keretében.