Az adeno-asszociált vírusvektorok (AAV) kiemelkedő pozíciót szereztek a normál agyba történő génszállítás területén, mivel képesek a neuronok kiterjedt transzdukciójára és a hosszú távú génexpresszió közvetítésére nyilvánvaló toxicitás nélkül. Felnőtt állatokban az AAV-vektorok közvetlen infúziója az agyparenchimába a célstruktúrák rendkívül hatékony transzdukcióját eredményezi. Az AAV által közvetített globális bejuttatás a felnőtt agyba azonban mindeddig elérhetetlen cél volt. Ezzel szemben újszülötteknél az AAV1 vagy AAV2 i.c.v. injekciójával széleskörű globális génszállítást értek el. A rekombináns vektorok előállítására klónozott és módosított új AAV-szerotípusok közül az AAV8 óriási potenciált mutatott az in vivo génszállításban: számos szövetet szinte teljes mértékben transzdukált rágcsálókban intravaszkuláris infúzió után. Itt összehasonlítjuk az AAV8 szerotípusú vektor hatékonyságát az AAV1 és AAV2 szerotípusú vektorokéval az agyba történő génszállítás mértékét illetően az újszülöttkori oldalkamrákba történő befecskendezést követően. A vektorok mind zöld fluoreszcens fehérjét (GFP) kódoltak egy hibrid CMV enhancer/csirke béta-aktin promóter és AAV2 invertált terminális ismétlődések kontrollja alatt, de a kapszid típusát tekintve különböztek egymástól. Összesen 6,8 x 10(10) genomkópiát injektáltunk a 0. napon született egerek laterális kamráiba. Az egereket a 30. postnatalis napon elpusztították, és az agyakat elemezték a GFP-pozitív sejtek eloszlása szempontjából. Az AAV8 hatékonyabbnak bizonyult, mint az AAV1 vagy AAV2 vektorok az összes vizsgált struktúrába történő génszállításban, beleértve az agykéreg, a hippokampusz, a szaglógumó és a kisagyat. Ráadásul a génexpresszió intenzitása, amelyet microarray olvasóval értékeltek, az AAV8 esetében minden elemzett struktúrában jelentősen magasabb volt. Következésképpen az AAV8 által az AAV1-hez és az AAV2-hez képest elért fokozott transzdukció azt jelzi, hogy az AAV8 a jobb szerotípus a CNS-be történő génszállításhoz.