Evaluating the long-term safety of ACE-031 vizsgálata Duchenne-izomdisztrófiában szenvedő alanyokon

Mi a vizsgálat célja?

A vizsgálat célja annak megállapítása, hogy az ACE-031 biztonságos és jól tolerálható-e Duchenne-izomdisztrófiás gyermekeknél. A vizsgálat jellemezni fogja az ACE-031 hosszú távú hatásait az izomerőre, az izomfunkcióra, a tüdőfunkcióra és az életminőségre. Ez a vizsgálat egy korábbi klinikai vizsgálat folytatása, amely az ACE-031 biztonságosságát vizsgálta rövid időn keresztül. Ez a vizsgálat még folyamatban van és toborzás alatt áll, és az eredményeket még nem hozták nyilvánosságra.

AzACE-031-et az izomgyengeség és izomromlás kezelésére fejlesztették ki, amely számos neuromuszkuláris betegség, köztük az izomdisztrófia egyik tünete. Az ACE-031 úgy működik, hogy blokkolja bizonyos fehérjék, például a miosztatin hatását a szervezetben, amelyek természetes “fékként” működve korlátozzák az izmok növekedését és méretét. Amikor az ACE-031 megakadályozza, hogy ezek az anyagok az izomsejtekre hassanak, az izom képes nagyobbra és erősebbre nőni. Az ACE-031 remélhetőleg segíteni fog az izomzat fenntartásában vagy javításában az izomdisztrófiában szenvedő betegeknél.

Ez a 2. fázisú vizsgálat 24 héten keresztül vizsgálja a kezelést, a betegek két- vagy négyhetente kapnak egy adag ACE-031-et. A vizsgálat legfontosabb célja az ACE-031 hosszú távú biztonságosságának és tolerálhatóságának ellenőrzése a betegeknél, valamint annak mérése, hogy a molekulát mennyire jól kezeli a szervezet. Ugyanakkor néhány mérést is végeznek majd, hogy megvizsgálják az izmok méretének és erejének esetleges változásait.

Kik vehetnek részt a vizsgálatban?

Ez a vizsgálat olyan négyéves vagy annál idősebb fiúknak szól, akiknél Duchenne-izomdisztrófiát diagnosztizáltak. A beteg csak akkor vehet részt, ha meghívást kapott és az előző ACE-031 klinikai vizsgálatban (a vizsgálat vizsgálati száma NCT01099761)

A vizsgálatban csak akkor vehetnek részt, ha az előző ACE-031 vizsgálat óta ugyanabban az adagban és ütemezésben folytatják a szteroidkezelést. Ha a vizsgálat ideje alatt műtétre kerül sor, vagy bármilyen más, a vizsgálattal összeegyeztethetetlennek ítélt egészségügyi problémájuk van, akkor nem vehetnek részt a vizsgálatban.

A vizsgálatba legfeljebb 76 beteget vesznek fel.

Mi történik a vizsgálat során?

A vizsgálatban részt vevő betegeket a négy csoport egyikébe sorolják, amelyek mindegyike különböző dózisú ACE-031-et kap. Vagy 2 hetente (13 adag) vagy 4 hetente (7 adag) kapnak ACE-031 injekciót. Az eredményeket 24 héten keresztül mérik.

Az ACE-031 biztonságosságát és tolerálhatóságát figyelemmel kísérik. Részletes nyilvántartást vezetnek mindenről, ami a kezelés mellékhatása lehet.

Hol zajlik a vizsgálat?

Ez a vizsgálat Kanadában hat-nyolc vizsgálati helyszínen zajlik. A koordináló helyszín a kanadai Ontario államban található London Health Sciences Centre.

A legtöbb esetben ahhoz, hogy valaki részt vehessen egy klinikai vizsgálatban, a kutatást végző csoport közelében kell laknia, mert szorosan figyelemmel kell kísérni.

Hogyan használhatnak a vizsgálat eredményei a betegeknek?

A remények szerint az ACE-031 segíthet lassítani vagy megelőzni a Duchenne izomdisztrófiában bekövetkező izomromlás egy részét.

Ezt a vizsgálatot hosszabb ideig fogják végezni, mint a korábbi ACE-031 vizsgálatot, és elkezdi megválaszolni azokat a kérdéseket, hogy az ACE-031 hatékony-e a Duchenne-izomdisztrófiás betegek számára, és biztonságos-e a hosszabb távú kezelés.

A vizsgálat eredményei alapján meghatározzák, hogy biztonságosabb és hatékonyabb-e az ACE-031-et kéthetente vagy négyhetente adni, ami segít meghatározni az ACE-031 legjobb dózisát a jövőbeli vizsgálatokban.

Elérhetőségek:

Ki finanszírozza ezt a vizsgálatot?

• Acceleron Pharma, Inc

A vizsgálat hivatalos neve:

An Open-Label Extension Study to Evaluate the Safety, Tolerability, and Pharmacodynamics of ACE-031 (ActRIIB-IgG1) in Subjects With Duchenne Muscular Dystrophy

Trial study number:

NCT01239758

Further trial details:

For further information about the trial and detailed inclusion and exclusion please click on the link below. Ezek a részletek néha eléggé technikai jellegűek lehetnek. Ha bármilyen kérdése van, kérjük, beszélje meg kezelőorvosával, vagy lépjen kapcsolatba a klinikai vizsgálat szervezőivel.

Háttérinformációk és kapcsolódó linkek:

A vizsgálat célja annak megállapítása, hogy az ACE-031 biztonságos és jól tolerálható-e Duchenne-izomdisztrófiás gyermekeknél. A vizsgálat jellemezni fogja az ACE-031 hosszú távú hatásait az izomerőre, az izomfunkcióra, a tüdőfunkcióra és az életminőségre. Ez a vizsgálat egy korábbi klinikai vizsgálat folytatása, amely az ACE-031 biztonságosságát vizsgálta rövid időn keresztül. Ez a vizsgálat még folyamatban van és toborzás alatt áll, és az eredményeket még nem hozták nyilvánosságra.

AzACE-031-et az izomgyengeség és izomromlás kezelésére fejlesztették ki, amely számos neuromuszkuláris betegség, köztük az izomdisztrófia egyik tünete. Az ACE-031 úgy működik, hogy blokkolja bizonyos fehérjék, például a miosztatin hatását a szervezetben, amelyek természetes “fékként” működve korlátozzák az izmok növekedését és méretét. Amikor az ACE-031 megakadályozza, hogy ezek az anyagok az izomsejtekre hassanak, az izom képes nagyobbra és erősebbre nőni. Az ACE-031 remélhetőleg segíteni fog az izomzat fenntartásában vagy javításában az izomdisztrófiában szenvedő betegeknél.

Ez a 2. fázisú vizsgálat 24 héten keresztül vizsgálja a kezelést, a betegek két- vagy négyhetente kapnak egy adag ACE-031-et. A vizsgálat legfontosabb célja az ACE-031 hosszú távú biztonságosságának és tolerálhatóságának ellenőrzése a betegeknél, valamint annak mérése, hogy a molekulát mennyire jól kezeli a szervezet. Ugyanakkor néhány mérést is végeznek majd, hogy megvizsgálják az izmok méretének és erejének esetleges változásait.