Mi a gyorsított jóváhagyás?
Az FDA által létrehozott program, amely lehetővé teszi olyan gyógyszerek korábbi jóváhagyását, amelyek súlyos vagy életveszélyes állapotokat kezelnek, és kielégítetlen orvosi igényeket elégítenek ki. A gyorsított jóváhagyások a helyettesítő végpontok mérésére támaszkodnak, mint a betegek számára jelentkező klinikai előnyök mérésére. Azok a gyógyszerek, amelyek megfelelnek a hagyományos jóváhagyás szabványainak, nem jogosultak gyorsított jóváhagyásra.
Mikor alkalmazzák a gyorsított jóváhagyást?
A gyorsított jóváhagyást akkor alkalmazzák, ha a betegség lefolyása hosszú, és a klinikai előny mérése jelentős időt igényelne. Ilyenek például az egyes daganatos betegségek vagy a HIV-fertőzés kezelésére használt gyógyszerek, ahol a tumor növekedésére vagy a vírusszámra gyakorolt hatás gyorsan kimutatható, de a túlélésre gyakorolt hatás a betegség tipikus lefolyása miatt hosszú távú.
A másik forgatókönyv, amikor a gyorsított jóváhagyást alkalmazzák, olyan akut betegségek, ahol a klinikai előny kimutatásához nagy vizsgálatra lenne szükség az esemény ritkasága miatt, de rendelkezésre áll egy helyettesítő végpont, amelyet egy sokkal kisebb és ezért gyorsabb vizsgálatban lehet használni.
Melyek a gyorsított jóváhagyással járó kockázatok?
A gyorsított jóváhagyással járó fő kockázatok a következők:
- A helyettesítő végpontokat azért használják, mert feltételezhetően előre jelzik a klinikai hasznot. Amennyiben ez nem így van, a betegek olyan gyógyszereknek vannak kitéve, amelyek végül nem nyújtanak klinikai előnyt.
- A rövidebb, kevesebb és kisebb klinikai vizsgálat kevesebb információt eredményez a ritka vagy késleltetett mellékhatásokról.
Mely gyógyszerek jogosultak a gyorsított jóváhagyásra?
Ezek a kockázatok az okai annak, hogy a gyorsított jóváhagyás olyan gyógyszerekre korlátozódik, amelyek olyan végponton mutatnak hatást, amely ésszerűen előre jelzi a klinikai hasznot, és amelyek megfelelnek a következő követelményeknek:
- Súlyos állapotok kezelése
- Meglévő kezelésekkel szemben jelentős terápiás előnyt biztosítanak
Melyek a gyorsított jóváhagyás megszerzésének feltételei?
A gyorsított jóváhagyásban részesülő gyógyszereknek ugyanazoknak a hatékonysági és biztonsági előírásoknak kell megfelelniük, mint a hagyományos jóváhagyás alatt álló gyógyszereknek. Az FDA általi jóváhagyás alapja, hogy a helyettesítő végpont “ésszerűen valószínűsíti a tervezett klinikai hasznot”. Ez a döntés a biológiai plauzibilitáson és az ezt az összefüggést bizonyító klinikai adatokon alapuló megítélésen alapul. A helyettesítő végpont és a klinikai haszon közötti összefüggéssel kapcsolatos aggályokat a jóváhagyást követő vizsgálatokban oldják fel.
A gyorsított jóváhagyást kérelmező vállalatnak továbbá a következő feltételeknek kell megfelelnie:
- El kell küldenie az összes felhasználni kívánt promóciós anyag másolatát
- Meg kell végeznie a forgalomba hozatal utáni, megerősítő vizsgálatokat a várt klinikai hatás igazolására.
A gyorsított jóváhagyás kérelmezését tervező vállalatnak a fejlesztés során meg kell kezdenie a megbeszéléseket az FDA felülvizsgálati részlegével, és a választott helyettesítő végpont használatát alátámasztó adatokat, valamint a tervezett megerősítő vizsgálatokat be kell nyújtania.
Vonható-e vissza a gyorsított jóváhagyás?
Igen, az FDA a következő okok miatt visszavonhatja a gyorsított jóváhagyást:
- A klinikai előny nem mutatható ki egy vizsgálatban
- A gyógyszer más bizonyítékok alapján nem bizonyul hatékonynak vagy biztonságosnak
- A jóváhagyást követő vizsgálatokat a kérelmező nem a szükséges gondossággal végzi
- A kérelmező vállalat hamis vagy félrevezető információkat terjeszt a termékről.
Az amerikai gyorsított jóváhagyás európai megfelelője az Európai Gyógyszerügynökség által kiadott feltételes forgalomba hozatali engedély
.