Mi a helyettesítő végpont?
A helyettesítő végpont lehet olyan laboratóriumi mérés, radiológiai kép, fizikai jel vagy egyéb intézkedés, amely önmagában nem a klinikai előny mérőszáma, de ésszerűen valószínűsíti a klinikai előnyt. A helyettesítő végpontokat a klinikai végpontok helyett használják, mint például a hosszabb teljes túlélés vagy a jobb életminőség.
Milyen példák vannak a helyettesítő végpontokra?
A helyettesítő végpont jól ismert példája a vérnyomás, amelynek releváns klinikai végpontja a stroke. További példák: (1):
Miért használják a helyettesítő végpontokat?
A helyettesítő végpont használata a klinikai vizsgálatokban jelentősen lerövidítheti az FDA jóváhagyásához szükséges időt, és így a potenciálisan életmentő gyógyszerek gyorsabban elérhetővé válhatnak a betegek számára. A helyettesítő végpontokat olyan esetekben is használják, amikor a helyettesítő végpont javításának klinikai haszna jól ismert. Ilyen például a vérnyomás vagy a vércukorszint szabályozása.
Hogyan validálják a helyettesítő végpontokat?
Kiterjedt vizsgálatokra és bizonyítékgyűjtésre van szükség, mielőtt egy helyettesítő végpontot elfogadnak egy klinikai kimenet helyett. A bizonyítékok közé tartoznak például az epidemiológiai tanulmányok és a klinikai vizsgálatok. Kritikusan fontos, hogy a klinikai vizsgálatoknak be kell mutatniuk, hogy a helyettesítő végpont megbízható előrejelzője a klinikai előnynek és korrelál azzal. Ha egy helyettesítő végpont átesett ezen a validálási folyamaton, az FDA validált helyettesítő végpontként hivatkozik rá, és elfogadja az előnyök bizonyítékaként. (2)