Abiraterone acetato (Zytiga(®)) è un inibitore selettivo delle attività enzimatiche 17α-idrossilasi e C17,20-lasi del citocromo P450 (CYP) 17. Il CYP17 è necessario per la biosintesi degli androgeni e la segnalazione del recettore degli androgeni è cruciale nella progressione dal cancro alla prostata primario alla metastasi. L’abiraterone acetato è approvato nell’Unione Europea e negli Stati Uniti, in combinazione con prednisone o prednisolone, per il trattamento di uomini con cancro alla prostata metastatico resistente alla castrazione (CRPC). Quando somministrato in combinazione con prednisone in uno studio multinazionale di fase III controllato con placebo, abiraterone acetato ha significativamente prolungato la sopravvivenza globale e la sopravvivenza libera da progressione radiografica (rPFS) negli uomini con CRPC metastatico che avevano precedentemente ricevuto docetaxel. Negli uomini con CRPC metastatico che non avevano ricevuto in precedenza la chemioterapia e che partecipavano a uno studio multinazionale di fase III controllato con placebo, c’era una forte tendenza verso un beneficio di sopravvivenza complessiva, un prolungamento significativo della rPFS e ritardi significativi nel declino clinico, la necessità di chemioterapia e l’insorgenza del dolore osservati. Data la natura della terapia, il profilo di tollerabilità generale di abiraterone acetato, in combinazione con prednisone, era accettabile negli uomini con CRPC metastatico. L’abiraterone acetato è associato a ipocaliemia, ipertensione e ritenzione di liquidi o edema, secondari al suo meccanismo d’azione, e a eventi avversi cardiaci ed epatotossicità; tuttavia, negli studi di fase III le incidenze degli eventi avversi di grado 3 o 4 di particolare interesse riportati più frequentemente erano relativamente basse. Anche se si attendono i dati definitivi sulla sopravvivenza complessiva negli uomini con CRPC metastatico che non hanno ricevuto in precedenza la chemioterapia, le prove attuali indicano che l’abiraterone acetato è un’opzione utile per il trattamento del CRPC metastatico.