Informazioni generali
AGRYLIN (anagrelide HCI) è il primo farmaco approvato per il trattamento della trombocitemia essenziale, una condizione pericolosa per la vita caratterizzata da un elevato numero di piastrine nel sangue. Questa condizione si traduce in un’incidenza anormalmente alta di eventi avversi associati alla trombosi (coagulazione del sangue), tra cui infarto e ictus. AGRYLIN è indicato per il trattamento di essentialthrombocythemia per ridurre la conta elevata delle piastrine e il rischio di trombosi. I sintomi associati sono anche migliorati.
Fino ad ora, le terapie non approvate sono state impiegate per trattare la conta eccessiva delle piastrine, ma hanno svantaggi distinti che includono: leucopenia (riduzione dei globuli bianchi); anemia (riduzione dei globuli rossi); e in alcune terapie, sospetta leucemogenesi (sviluppo di leucemia). A causa di questi effetti collaterali potenzialmente gravi, i medici sono stati particolarmente riluttanti a trattare i giovani adulti con terapie non approvate.
Al contrario, a dosi terapeutiche, AGRYLIN non produce cambiamenti significativi nella conta dei globuli bianchi o rossi e non è stato dimostrato di essere leucemogenico. L’etichettatura del farmaco fornisce linee guida per il trattamento di giovani adulti asintomatici con trombocitemia essenziale.
Risultati clinici
Un totale di 551 pazienti con trombocitemia essenziale sono stati trattati con AGRYLIN in tre studi clinici. Le reazioni avverse più frequentemente riportate ad AGRYLIN sono state lievi e auto-limitanti e hanno incluso mal di testa, palpitazioni, diarrea e dolore addominale. Più di 2.300 pazienti negli Stati Uniti hanno ricevuto il farmaco sotto un protocollo compassionevole.