Approvazione accelerata

Che cos’è l’approvazione accelerata?

Un programma istituito dalla FDA che permette l’approvazione anticipata di farmaci che trattano condizioni gravi o pericolose per la vita e riempiono un campo medico insoddisfatto. Le approvazioni accelerate si basano sulla misurazione di endpoint surrogati come misura del beneficio clinico per i pazienti. I farmaci che soddisfano lo standard per l’approvazione tradizionale non sono ammissibili per l’approvazione accelerata.

Quando viene usata l’approvazione accelerata?

L’approvazione accelerata viene usata quando il decorso della malattia è lungo e misurare il beneficio clinico richiederebbe un tempo significativo. Esempi sono i farmaci usati per trattare certi tumori o l’infezione da HIV dove un effetto sulla crescita del tumore o sulla carica virale può essere dimostrato rapidamente ma l’effetto sulla sopravvivenza è a lungo termine a causa del tipico decorso della malattia.

Un altro scenario in cui viene usata l’approvazione accelerata sono le malattie acute dove sarebbe necessario un grande studio per mostrare un beneficio clinico a causa della rarità dell’evento ma è disponibile un endpoint surrogato che può essere usato in uno studio molto più piccolo e quindi più veloce.

Quali sono i rischi associati all’approvazione accelerata?

I principali rischi associati all’approvazione accelerata sono:

• Gli endpoint surrogati sono utilizzati perché si presume che prevedano un beneficio clinico. Se questo non dovesse essere il caso, i pazienti sono esposti a farmaci che alla fine non forniscono un beneficio clinico.
• Sperimentazioni cliniche più brevi, meno numerose e più piccole risultano in meno informazioni sugli eventi avversi rari o ritardati.

Quali farmaci si qualificano per l’approvazione accelerata?

Questi rischi sono la ragione per cui l’approvazione accelerata è limitata ai farmaci che dimostrano un effetto su un endpoint che è ragionevolmente probabile prevedere un beneficio clinico e che soddisfano i seguenti requisiti:

• Trattare condizioni gravi
• Fornire un significativo beneficio terapeutico rispetto ai trattamenti esistenti

Quali sono le condizioni per ottenere l’approvazione accelerata?

I farmaci che hanno ottenuto l’approvazione accelerata devono soddisfare gli stessi standard di efficacia e sicurezza dei farmaci sottoposti ad approvazione tradizionale. La base per l’approvazione da parte della FDA è che l’endpoint surrogato è “ragionevolmente probabile che preveda il beneficio clinico previsto”. Questa decisione è una chiamata di giudizio basata sulla plausibilità biologica e sui dati clinici che mostrano tale relazione. Qualsiasi preoccupazione sulla relazione tra l’endpoint surrogato e il beneficio clinico viene risolta in studi post-approvazione.

Inoltre, l’azienda che richiede l’approvazione accelerata deve soddisfare le seguenti condizioni:

1. Presentare copie di tutto il materiale promozionale da utilizzare
2. Condurre studi di conferma post-marketing per verificare l’effetto clinico previsto.

Un’azienda che sta pianificando di richiedere l’approvazione accelerata dovrebbe iniziare le discussioni con la divisione di revisione della FDA durante lo sviluppo e fornire i dati che supportano l’uso dell’endpoint surrogato scelto così come gli studi di conferma pianificati.

L’approvazione accelerata può essere ritirata?

Sì, la FDA può ritirare l’approvazione accelerata per i seguenti motivi:

• Il beneficio clinico non può essere dimostrato in un trial
• Il farmaco si dimostra non efficace o sicuro sulla base di altre prove
• I trial post-approvazione non sono condotti con il necessario grado di diligenza dal richiedente
• La società richiedente diffonde informazioni false o fuorvianti sul prodotto.

L’equivalente europeo dell’approvazione accelerata statunitense è l’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata concessa dall’Agenzia europea dei medicinali.