Benefici e danni
The committee agreed, based on their knowledge, that the risks and benefits of any treatments should be discussed with each person before treatment is initiated and specific treatment goals are agreed. In relazione agli effetti potenzialmente positivi o negativi dell’aumento del tono, il comitato ha sottolineato che gli obiettivi devono essere chiaramente definiti e che questo dovrebbe anche essere presente nelle discussioni del team multidisciplinare per valutare i potenziali cambiamenti nella funzione. Questo porterebbe anche a un migliore processo decisionale condiviso e informerebbe la valutazione dell’efficacia o meno dei trattamenti.
In base alla loro esperienza, il comitato ha discusso che la relazione tra spasticità e distonia non è sempre chiara agli operatori sanitari e che una migliore conoscenza di questo porterebbe a una decisione condivisa più efficace. Per evidenziare la complessità delle condizioni di anormale tono muscolare, hanno quindi deciso di descrivere che gli adulti con paralisi cerebrale possono avere sia spasticità che distonia, e che la gravità dei sintomi può variare.
La commissione, sulla base della loro esperienza e competenza, ha concordato che ci sono una serie di fattori che possono contribuire a, o esacerbare, sia la spasticità che la distonia. Hanno evidenziato quei fattori che sono più comunemente associati alla spasticità o alla distonia e che non sono sempre riconosciuti come tali. Identificare e affrontare questi fattori migliora l’efficacia di qualsiasi strategia multidisciplinare di trattamento della spasticità, focalizzando il piano di gestione (per esempio se la spasticità è esacerbata da piaghe da decubito o costipazione, allora un piano di trattamento dovrebbe affrontare prima questi fattori).
Sulla base della loro esperienza e competenza, il comitato ha ritenuto che il trattamento sia della spasticità che della distonia può ridurre il dolore e migliorare il sonno, ha un impatto sulla funzione motoria e può migliorare la qualità della vita. La differenza tra spasticità, resistenza volontaria e contratture richiede un’attenta valutazione e potrebbe non essere possibile distinguerle in una valutazione, o fino all’inizio del trattamento quando il movimento è gravemente limitato. Il comitato ha discusso che la spasticità, così come la distonia, può avere un impatto positivo sulla funzione motoria. Alcune persone con paralisi cerebrale fanno un uso funzionale del loro aumentato tono muscolare dovuto alla spasticità e alla distonia, per esempio per aiutarle a camminare. Per queste persone la riduzione della spasticità o della distonia potrebbe avere un impatto negativo su alcune funzioni motorie, per esempio la perdita della capacità di trasferirsi autonomamente. Tuttavia, la spasticità grave può anche avere un impatto negativo sulla funzione motoria in quanto l’aumento del tono muscolare può limitare la funzione. Il comitato, sulla base della sua esperienza, ha raccomandato un approccio graduale agli interventi per la spasticità, a seconda della tollerabilità e dell’efficacia.
Come descritto sopra, questo dovrebbe iniziare con interventi non farmacologici che affrontano i fattori contribuenti o esacerbanti e includono un programma di gestione fisica (coperto nel documento di revisione delle evidenze D2 sulla funzione fisica).
Per quanto riguarda la prescrizione di baclofene enterale (orale o in tubo) nelle cure primarie/comunitarie, il comitato ha riconosciuto che, anche se non sono state identificate prove dirette negli adulti, ci sono prove di efficacia del baclofene enterale nei bambini e nei giovani. Per esempio, c’erano prove da studi randomizzati controllati nei bambini che ricevevano baclofene enterale che dimostravano che c’erano miglioramenti negli spasmi muscolari (riduzioni del tono nei gruppi muscolari delle estremità inferiori e superiori – vedi la linea guida NICE Spasticity in under 19, CG145, 2016). Erano consapevoli dei potenziali effetti avversi del baclofene orale, tra cui nausea e sonnolenza, tuttavia questi erano solitamente tollerabili. Il comitato ha deciso che questi risultati potrebbero essere estrapolati agli adulti con paralisi cerebrale poiché le proprietà farmacocinetiche e farmacodinamiche sarebbero simili negli adulti. Hanno quindi convenuto che questa sarebbe l’opzione meno invasiva ed efficace per gli adulti. Tuttavia, poiché c’era una mancanza di prove dirette, hanno deciso di fare una raccomandazione debole per l’uso enterale di questo intervento.
La commissione ha considerato le deboli prove relative all’uso del diazepam per trattare la spasticità negli adulti con paralisi cerebrale. C’erano prove di qualità molto bassa su una serie di eventi avversi (per esempio sonnolenza, vomito e dolore addominale) che sono stati riportati da persone che hanno ricevuto diazepam. Anche se non avevano molta fiducia nelle prove, il comitato ha convenuto che tali eventi avversi legati al diazepam erano coerenti con la loro esperienza clinica insieme ai noti problemi di tolleranza e dipendenza. Hanno quindi deciso di non raccomandare il diazepam per il trattamento della spasticità negli adulti con paralisi cerebrale. Sulla base della loro esperienza e competenza e dell’evidenza di alcuni benefici nei bambini e nei giovani (nella linea guida NICE Spasticity in under 19: management), è stato anche discusso che il diazepam può avere un beneficio a breve termine relativo alla gestione del dolore e dell’ansia in particolare in situazioni acute, dove gli effetti collaterali sul livello di coscienza e sulla respirazione possono essere monitorati in pazienti vulnerabili, o alla fine della vita. Il comitato ha convenuto che l’uso di routine a lungo termine del diazepam nella gestione della spasticità dovrebbe essere scoraggiato, ma che ci sono circostanze eccezionali in cui potrebbe avere un beneficio a breve termine.
Il comitato era consapevole dei sintomi gravi, come convulsioni pericolose per la vita, confusione e allucinazioni associate alla rapida sospensione dei miorilassanti enterali e quindi ha raccomandato una sospensione graduale per minimizzare questo rischio. Sulla base della loro esperienza e conoscenza, il comitato ha sottolineato che questa sospensione graduale è particolarmente importante quando i miorilassanti enterali sono stati assunti per più di due mesi o il dosaggio prescritto è alto.
Per quanto riguarda il rinvio a, o la discussione con, un servizio di gestione del tono o della spasticità per ulteriori opzioni farmacologiche, non vi erano prove dell’efficacia e della sicurezza di altre opzioni farmacologiche enterali. Pertanto, il comitato ha deciso che gli adulti con paralisi cerebrale e spasticità che non tollerano il baclofene enterale, o per i quali è inefficace, dovrebbero essere indirizzati a un servizio di gestione del tono. Il comitato ha raccomandato che le decisioni su qualsiasi ulteriore trattamento farmacologico dovrebbero essere prese solo dopo l’invio a tali servizi specializzati nella gestione del tono a causa del numero di eventi avversi correlati al trattamento.
Sulla base della loro competenza ed esperienza, hanno raccomandato che la tossina botulinica A dovrebbe essere utilizzata solo per la spasticità focale in un numero limitato di muscoli per garantire l’efficacia e ridurre al minimo gli effetti collaterali in quanto è una sostanza neurotossica. Il comitato ha convenuto che gli operatori sanitari in tali servizi possono adattare, utilizzando il loro giudizio clinico, altre opzioni (potenziali opzioni non farmacologiche – vedi documento di revisione delle evidenze A2) tenendo conto dei rischi e dei benefici in relazione ai bisogni e agli obiettivi del singolo adulto con paralisi cerebrale e spasticità.
A causa delle prove limitate, il comitato ha fatto una raccomandazione di ricerca su come iniettare la tossina botulinica A. Questo è importante perché il posizionamento accurato della tossina botulinica A intramuscolare è necessario per l’efficacia e per evitare effetti collaterali. La localizzazione dei muscoli da iniettare può essere ottenuta con la stimolazione muscolare, il segnale dell’elettromiografia (EMG) o gli ultrasuoni a supporto della conoscenza anatomica. Queste tecniche richiedono attrezzature e formazione nell’uso delle apparecchiature e nell’interpretazione dei risultati. L’uso degli ultrasuoni può richiedere la presenza di un ultrasonografo o di un radiologo oltre al medico che fa l’iniezione. Ulteriori ricerche potrebbero quindi fornire importanti informazioni sull’efficacia comparativa di queste tecniche.