Cos’è un endpoint surrogato?
Un endpoint surrogato può essere una misurazione di laboratorio, un’immagine radiografica, un segno fisico o altre misure che non è di per sé una misura del beneficio clinico ma è ragionevolmente probabile che preveda un beneficio clinico. Gli endpoint surrogati sono usati al posto degli endpoint clinici, come una sopravvivenza globale più lunga o una migliore qualità della vita.
Quali sono gli esempi di endpoint surrogati?
Un esempio ben noto di endpoint surrogato è la pressione sanguigna con l’endpoint clinico rilevante che è un ictus. Altri esempi sono (1):
Perché vengono utilizzati endpoint surrogati?
L’uso di un endpoint surrogato negli studi clinici può abbreviare notevolmente il tempo necessario per ricevere l’approvazione della FDA e quindi rendere disponibili ai pazienti farmaci potenzialmente salvavita più rapidamente. Gli endpoint surrogati sono utilizzati anche nei casi in cui il beneficio clinico del miglioramento dell’endpoint surrogato è ben compreso. Il controllo della pressione sanguigna o dei livelli di zucchero nel sangue sono esempi di questo.
Come vengono convalidati gli endpoint surrogati?
Sono necessari test approfonditi e la raccolta di prove prima che un endpoint surrogato sia accettato al posto di un risultato clinico. Le prove includono, per esempio, studi epidemiologici e studi clinici. Criticamente, gli studi clinici devono dimostrare che un endpoint surrogato è un predittore affidabile e correlato al beneficio clinico. Una volta che un endpoint surrogato è stato sottoposto a questo processo di convalida, la FDA si riferisce ad esso come endpoint surrogato convalidato e lo accetta come prova di beneficio. (2)