Research Brief | No. 42 | June 2020
Comparative Effectiveness Research: Foundational to Healthcare Value Efforts
Un sistema sanitario di alto valore, centrato sul paziente, che sia equo, efficiente e produca risultati sanitari uniformemente elevati, richiede buone prove. La ricerca sull’efficacia comparativa (CER) fornisce una parte fondamentale delle prove confrontando l’efficacia dei trattamenti medici alternativi e aiutando così i fornitori, i pagatori e i pazienti a determinare quali sono i trattamenti migliori.
Allarmante, la maggior parte delle nostre cure non è basata sulla CER. Nel 2009, l’Institute of Medicine ha stimato che più della metà dei trattamenti somministrati non hanno chiare prove di efficacia.1 Allo stesso modo, Clinical Evidence, un progetto del British Medical Journal, ha scoperto che si sapeva poco sull’efficacia di quasi il 50% dei 3.000 trattamenti medici che erano stati oggetto di studi controllati randomizzati (RCT).2
Un aumento dei finanziamenti per le CER, insieme all’applicazione dei risultati degli studi, potrebbe portare a un uso più efficace dei nostri soldi per la sanità. Una maggiore chiarezza su quali trattamenti funzionano meglio – e per quali tipi di pazienti – potrebbe creare il potenziale per spostare il denaro verso questi interventi e lontano da trattamenti meno efficaci. Ma un migliore finanziamento del CER non è sufficiente da solo – aumentare sia l’adozione del CER nella pratica clinica che la diffusione dei risultati è fondamentale per ridurre gli sprechi, rallentare la crescita della spesa e migliorare i risultati.
Che cos’è la ricerca sull’efficacia comparativa?
La ricerca sull’efficacia comparativa risponde alle domande sull’efficacia dei trattamenti medici alternativi e può assumere molte forme, come:
- revisioni sistematiche della letteratura;
- creazione di grandi database di ricerca;
- registri prospettici e studi di coorte; e
- test controllati randomizzati.
Oltre ai dati di efficacia comparativa ottenuti dalle prove, i ricercatori stanno anche utilizzando le prove del mondo reale (RWE) per confrontare gli effetti di diversi interventi. Questi dati sono generalmente raccolti nelle cartelle cliniche elettroniche (EHR) e possono offrire spunti su come i trattamenti funzionano in diversi pazienti. Per esempio, uno di questi studi sull’obesità ha usato l’RWE per confrontare le procedure di bypass gastrico, sleeve gastrectomy e banda gastrica regolabile, oltre ai dati dei trial.3
L’RWE può essere un buon complemento agli RCT, soprattutto perché i pazienti arruolati negli RCT sono solitamente più sani e più giovani rispetto alla popolazione generale dei pazienti. Inoltre, i pazienti svantaggiati dal punto di vista socioeconomico e le minoranze etniche e razziali sono sottorappresentati negli RCT, mentre i dati raccolti dall’EHR rappresentano un insieme più diversificato di pazienti.
Gli esperti ritengono che l’uso dell’RWE possa aiutare a colmare il “divario efficacia-efficacia”, che riflette la differenza tra gli effetti di un intervento negli RCT e la pratica del mondo reale.5 Tuttavia, rimangono degli ostacoli all’uso dell’RWE nel CER. Sebbene l’adozione dell’EHR sia aumentata, la mancanza di interoperabilità, o la capacità di scambiare dati con altri sistemi e di utilizzarli, impedisce ai dati dei pazienti di fluire attraverso la ricerca e le impostazioni di cura.6
La mancanza di CER mina gli approcci al valore dell’assistenza sanitaria
Il nostro sistema sanitario si sta muovendo costantemente per incentivare la qualità e migliorare l’equità. La mancanza di prove di trattamento chiare mina la nostra capacità di migliorare il funzionamento del nostro sistema sanitario, contribuendo a variazioni di trattamento, sprechi e un’ampia disparità di costi e risultati in tutto il paese. Il CER affidabile è fondamentale per le attività chiave progettate per far funzionare meglio il nostro sistema sanitario, come ad esempio:
- creazione di linee guida basate sull’evidenza per i fornitori;
- elaborazione di ausili decisionali per assistere il paziente e il fornitore nel processo decisionale condiviso;7
- definizione delle regole di pagamento nell’ambito degli approcci di pagamento dei fornitori basati sul valore;8
- progettazione dei benefici dei piani sanitari che aderiscono ai principi di progettazione dei benefici basati sul valore;9 e
- valutazione della qualità dei fornitori.
Investimenti crescenti in CER
Nel 2008, gli Stati Uniti hanno dedicato solo l’1% della spesa sanitaria per imparare cosa funziona meglio, per chi e in quali circostanze.10 A titolo di confronto, il 10% della spesa sanitaria potrebbe essere spesa per trattamenti eccessivi e cure di basso valore.11
Per quasi due decenni, la spesa in CER è aumentata, ma non abbastanza per contenere gli sprechi nella spesa sanitaria. Nel 2003, il Medicare Prescription Drug, Improvement, and Modernization Act ha ampliato la responsabilità dell’Agency for Healthcare Research Quality (AHRQ) di condurre CER creando l’Effective Health Care Program.12 Nel 2009, l’Institute of Medicine ha pubblicato un importante rapporto che dettaglia le priorità del CER. Più tardi quell’anno, l’American Recovery and Reinvestment Act (ARRA) ha autorizzato 1,1 miliardi di dollari per finanziare il CER.13 Nel 2010, il Congresso ha autorizzato il Patient Centered Outcomes Research Institute (PCORI) a finanziare il CER che coinvolge i pazienti e altri stakeholder nel processo di ricerca come parte dell’Affordable Care Act (ACA). Secondo la legislazione di autorizzazione, “Lo scopo dell’Istituto è quello di assistere i pazienti, i medici, gli acquirenti e i politici nel prendere decisioni informate sulla salute, facendo progredire la qualità e la rilevanza delle prove riguardanti il modo in cui le malattie, i disturbi e le altre condizioni di salute possono essere efficacemente e appropriatamente prevenuti, diagnosticati, trattati, monitorati e gestiti attraverso la ricerca e la sintesi delle prove”. A partire dal 2020, il PCORI ha investito quasi 2,6 miliardi di dollari in più di 700 studi CER incentrati sul paziente14 (vedi box sotto). Anche se gli Stati Uniti hanno aumentato il loro investimento in CER, la ricerca da sola non è sufficiente per mitigare gli sprechi, limitare la crescita dei costi e migliorare i risultati.
Esempio
Uno studio finanziato dal PCORI sui trattamenti per il diabete non ha trovato differenze statisticamente significative tra i diabetici di tipo 2 non trattati con insulina che hanno eseguito l’automonitoraggio e quelli che non lo hanno fatto.15 In cinque anni, l’interruzione dell’automonitoraggio in questa popolazione farebbe risparmiare più di 12 miliardi di dollari in costi sanitari.16 Tuttavia, questi risparmi dipendono dal fatto che tutti i pazienti eleggibili non controllino quotidianamente la loro glicemia.
Incentivare l’adozione di CER
L’adozione di CER da sola non fa necessariamente risparmiare denaro o porta a risultati migliori. Anche con una base di evidenza in atto, a volte ci possono volere fino a 17 anni per mettere in pratica i risultati degli studi17 (vedi box sotto). Gli studi hanno dimostrato che la diffusione dei risultati attraverso le linee guida di pratica clinica ha portato a un aumento iniziale dell’utilizzo di terapie efficaci. Tuttavia, i trattamenti meno efficaci non hanno sostituito quelli più efficaci come standard di cura, indicando potenzialmente la necessità di incentivi finanziari e non finanziari per i fornitori.18
Anche semplici protocolli come la richiesta di una giustificazione medica della necessità medica o la creazione di liste di controllo per ricordare ai fornitori di prescrivere determinati farmaci possono avere un impatto significativo sugli esiti. Intermountain Healthcare ha implementato una lista di controllo che raccomanda ai medici di fornire un tipo specifico di farmaco per il cuore dopo che gli studi CER hanno rivelato la sua efficacia. Questo semplice protocollo ha ridotto i decessi per insufficienza cardiaca congestizia del 23% e ha fatto risparmiare 3,5 milioni di dollari all’anno.20
Esempio
Un RCT che confrontava diuretici, inibitori dell’enzima di conversione dell’angiotensina (ACE), calcioantagonisti e alfa bloccanti per il trattamento dell’ipertensione ha rilevato che i diuretici erano più efficaci dei trattamenti alternativi, oltre ad essere meno costosi. Purtroppo, queste scoperte hanno avuto uno scarso effetto sui modelli di prescrizione.19
Incentivi finanziari
Le decisioni sulla copertura, il design dei benefici e il pagamento dei fornitori possono influenzare il ritmo di adozione. Il segreto potrebbe risiedere nel cambiare il modo in cui paghiamo le cure (vedi box sotto). Per esempio, chi paga potrebbe offrire un bonus di pagamento ai fornitori che forniscono trattamenti clinicamente efficaci.21 Altre strategie si basano sulla determinazione della copertura, come l’uso della terapia graduale per incoraggiare l’uso di certe terapie rispetto ad altre o disegni assicurativi basati sul valore che limitano la copertura o aumentano la partecipazione ai costi per terapie che non hanno dimostrato benefici clinici. Tuttavia, i critici avvertono che queste strategie potrebbero essere viste come una limitazione dell’accesso alle cure.22
Oltre a cambiare la portata dei trattamenti coperti, i pagatori possono cambiare le politiche di rimborso usando i risultati del CER. Per esempio, se un trattamento produce prove di un’efficacia clinica superiore, Medicare potrebbe pagare i fornitori sulla base dei prezzi abituali, mentre quelli che producono prove insufficienti potrebbero essere pagati con prezzi dinamici. In altre parole, i pagamenti verrebbero stabiliti secondo le attuali formule di rimborso cost-plus, che comportano margini predeterminati, e vengono rivalutati dopo tre anni. Se il trattamento non fosse ancora in grado di dimostrare vantaggi clinici, il pagamento verrebbe abbassato ai tassi di rimborso Medicare per un’opzione alternativa pertinente.23 Per esempio, dopo che Medicare ha fissato tassi di rimborso più alti per la radioterapia a intensità modulata rispetto alla terapia tridimensionale, i fornitori di tutto il paese hanno abbandonato la terapia tridimensionale convenzionale.24
Esempio
L’impegno dei medici e gli incentivi finanziari hanno portato all’eliminazione delle induzioni elettive anticipate del parto (prima della 39esima settimana di gravidanza) dopo che l’American College of Obstetricians and Gynecology ha scoperto che le induzioni anticipate portano a risultati scadenti, compreso l’aumento dei ricoveri in unità di terapia intensiva neonatale (NICU) e l’uso del ventilatore. Intermountain ha lavorato con SelectHealth per smettere di pagare le induzioni non mediche prima delle 39 settimane. I leader clinici hanno tenuto riunioni per raccogliere il sostegno all’obiettivo di eliminare tutte le induzioni elettive precoci. SelectHealth ha anche creato un programma per le nuove madri incentrato sulla fornitura di aiuto ed educazione prenatale.25 Come risultato, le induzioni elettive precoci sono scese dal 28% di tutte le induzioni elettive allo zero% e hanno portato a un travaglio più breve, meno cesarei e un risparmio sui costi di 2,5 milioni di dollari all’anno.
Incentivi non finanziari
Incentivi non finanziari possono anche guidare l’adozione dei risultati CER. Questi possono concentrarsi sul confronto tra pari, sul riconoscimento tra pari, sull’eliminazione delle barriere e sulla fornitura di supporto istituzionale e leadership.26 Educare i fornitori e gli studenti di medicina è la chiave per portare i risultati CER nella pratica.
CER può evidenziare servizi che potrebbero essere migliori per certi pazienti, portando ad un approccio più personalizzato. Tuttavia, la decisione del trattamento non spetta solo al fornitore. Il processo decisionale condiviso dal paziente (PSDM) è un processo che va oltre il tradizionale consenso informato nell’assistenza sanitaria – è un processo interpersonale e interdipendente in cui gli operatori sanitari e i pazienti collaborano per prendere decisioni sulle cure che i pazienti ricevono. Il processo decisionale condiviso non solo riflette l’evidenza medica e la competenza clinica dei fornitori, ma anche le preferenze e i valori unici dei pazienti e delle loro famiglie. C’è una forte evidenza che il PSDM migliora i risultati e aumenta la soddisfazione del paziente e del medico, e dovrebbe diventare lo standard di cura.27 Tuttavia, affinché i pazienti siano coinvolti nelle loro decisioni di cura, c’è bisogno di prove che confrontino l’efficacia dei trattamenti e di dati su come un paziente specifico potrebbe rispondere a trattamenti diversi.28
L’adozione efficace dei risultati del CER può andare oltre gli sforzi focalizzati su fornitori e pazienti. Una ricerca dell’Alliance of Community Health Plans (ACHP) ha scoperto che la collaborazione tra piani sanitari, medici e comunità accelera l’adozione di cure basate sull’evidenza. L’ACHP ha evidenziato le migliori pratiche per accelerare l’adozione.29
Conclusione
Investimenti insufficienti nella ricerca sull’efficacia comparativa minano gli sforzi della nostra nazione per produrre un valore migliore e risultati più equi dal nostro sistema sanitario. Le prove su quali trattamenti funzionano meglio – e per quali tipi di pazienti – forniscono le basi per i nostri sforzi di pagamento dei fornitori basati sul valore, per il processo decisionale condiviso dal paziente, per la misurazione della qualità e per molto altro.
Investimenti maggiori e mirati in CER sono essenziali per raggiungere un sistema sanitario di alto valore e centrato sul paziente. È probabile che questi investimenti ci “ripagheranno” in termini di risparmi futuri e risultati migliori. Tuttavia, l’impatto del CER dipende anche, in gran parte, dall’inserimento dei risultati nelle pratiche di trattamento e prescrizione dei fornitori. Fortunatamente, la ricerca che evidenzia le strategie che portano alla diffusione efficace dei risultati del CER può guidare il cammino. Una varietà di incentivi finanziari e non finanziari può essere usata per influenzare il comportamento dei fornitori e promuovere l’adozione di cure basate sull’evidenza.
Note
1. National Academies of Sciences, Engineering, and Medicine, Initial National Priorities for Comparative Effectiveness Research, Washington, D.C. (2009).
2. Kliff, Sarah, “Surprise! We Don’t Know if Half our Medical Treatments Work”, Washington Post (24 gennaio 2013).
3. McTigue, Kathleen M., et al., “Comparing the 5-Year Diabetes Outcomes of Sleeve Gastrectomy and Gastric Bypass: The National Patient-Centered Clinical Research Network (PCORNet) Bariatric Study”, JAMA, Vol. 155, No. 5 (marzo 2020).
4. Katkade, Vaibhav B., Kafi N. Sanders e Kelly H. Zou, “Real World Data: an Opportunity to Supplement Existing Evidence for the Use of Long-Established Medicines in Health Care Decision Making”, Journal of Multidisciplinary Healthcare, Vol. 11 (luglio 2018).
5. Blumenthal, Daniel M., et al., “Real-World Evidence Complements Randomized Controlled Trials in Clinical Decision Making”, Health Affairs Blog (27 settembre 2017).
6. Becker’s Hospital Review, ONC al Congresso: EHR Adoption is High, But Barriers to Interoperability Remain, (Accessed on June 3, 2020).
7. Staren, Dakota, e Sunita Krishnan, The Consumer Benefits of Patient Shared Decision Making, Healthcare Value Hub, Washington, D.C. (maggio 2019).
8. Healthcare Value Hub, Pay for Performance (P4P), (Accesso il 3 giugno 2020).
9. Healthcare Value Hub, Value-Based Insurance Design, (Accesso il 3 giugno 2020).
10. Accademie nazionali di scienze, ingegneria e medicina (2009).
11. Berwick, Donald M., e Andrew D. Hackbarth, “Eliminare gli sprechi nell’assistenza sanitaria degli Stati Uniti”, JAMA, Vol. 307, No. 14 (11 aprile 2012); Shrank, William H., Teresa L. Rogstad, e Natasha Parekh, “Sprechi nel sistema sanitario statunitense: Estimated Costs and Potential for Savings”, JAMA, Vol. 322, No. 15 (7 ottobre 2019).
12. Price-Haywood, Eboni G., “Clinical Comparative Effectiveness Research Through the Lens of Healthcare Decisionmakers”, Ochsner Journal, Vol. 15, No. 2 (giugno 2015).
13. Harrington, Scott E., e Alan B. Miller, Incentivizing Comparative Effectiveness Research, Ewing Marion Kauffman Foundation, Kansas City, MO (15 gennaio 2011).
14. Patient-Centered Outcomes Research Institute, PCORI Board Approves New $150 Million Initiative to Fund Large-Scale Patient-Centered Clinical Studies. Comunicato stampa (2 marzo 2020).
15. Young, Laura A., et al, “Glucose Self-Monitoring in Non-Insulin-Treated Patients With Type 2 Diabetes in Primary Care Settings: A Randomized Trial,” JAMA Internal Medicine, Vol. 177, No. 7 (luglio 2017).
16. Patient-Centered Outcomes Research Institute, Affrontare il diabete di tipo 2, (accessibile il 3 giugno 2020).
17. Alleanza dei piani sanitari comunitari, scheda informativa: Accelerare l’adozione di cure basate sull’evidenza: Payer-Provider Partnerships, Washington, D.C. (2018).
18. Gibson, Teresa B., et al., “Real-Worl Impact of Comparative Effectiveness Research Findings on Clinical Practice”, American Journal of Managed Care, Vol. 20, No. 6 (giugno 2014).
19. Hussey, Peter S., Increase the Use of Comparative Effectiveness, RAND Corporation, Santa Monica, CA (2009).
20. Bernstein, Jeffrey, The Facts About Comparative Effectiveness Research: How Studying Which Treatments Work Can Improve Care and Reduce Costs, U.S. PIRG Education Fund, Denver, CO (luglio 2009).
21. Hussey (2009).
22. Ibidem.
23. Pearson, Steven D., e Peter B. Bach, “Come Medicare potrebbe usare la ricerca sull’efficacia comparativa nel decidere su nuove coperture e rimborsi”, Health Affairs, Vol. 29, No. 10 (ottobre 2010).
24. Ibidem.
25. Alliance of Community Health Plans, Eliminare le induzioni anticipate inappropriate: SelectHealth: Salt Lake City, UT, (accessibile il 3 giugno 2020).
26. Maggiori informazioni su questi tipi di incentivi si possono trovare nella nostra breve ricerca, Hunt, Amanda, Non-Financial Provider Incentives: Looking Beyond Provider Payment Reform, Healthcare Value Hub, Washington, D.C. (febbraio 2018).
27. Staren (maggio 2019).
28. Ad esempio, vedi questo studio che confronta le procedure di bypass gastrico Roux-en-Y, sleeve gastrectomy e bendaggio gastrico regolabile. Anche se la sleeve gastrectomy è diventata lo standard di cura, prima dello studio, non esistevano dati a lungo termine che confrontassero il bypass gastrico e la sleeve gastrectomy. I ricercatori hanno scoperto che l’intervento di bypass gastrico ha funzionato molto meglio sui tassi di ricaduta del diabete, anche se entrambe le procedure hanno funzionato in modo simile sui tassi di remissione del diabete. Arterburn, David, et al., “Comparative Effectiveness and Safety of Bariatric Procedures for Weight Loss: A PCORnet Cohort Study,” Annals of Internal Medicine, Vol. 169, No. 11 (Dec. 4, 2018).
29. Alliance of Community Health Plans (2018).