Valutazione della sicurezza a lungo termine di ACE-031 in soggetti con distrofia muscolare di Duchenne

Qual è lo scopo della sperimentazione?

Lo scopo di questo studio è di vedere se ACE-031 è sicuro e ben tollerato nei bambini con distrofia muscolare di Duchenne. Lo studio caratterizzerà gli effetti a lungo termine di ACE-031 sulla forza muscolare, la funzione muscolare, la funzione polmonare e la qualità della vita. Questo studio è la continuazione di un precedente studio clinico che ha esaminato la sicurezza di ACE-031 per un breve periodo di tempo. Questo studio è ancora in corso e sta reclutando e i risultati non sono ancora stati rilasciati.

ACE-031 è stato sviluppato per aiutare a trattare la debolezza e il deterioramento dei muscoli, un sintomo di molte malattie neuromuscolari tra cui la distrofia muscolare. ACE-031 funziona bloccando l’azione di alcune proteine nel corpo, come la miostatina, che funzionano come “freni” naturali per limitare la crescita e la dimensione dei muscoli. Quando l’ACE-031 impedisce a queste sostanze di agire sulle cellule muscolari, il muscolo è in grado di crescere più grande e più forte. Si spera che ACE-031 possa aiutare a mantenere o migliorare il muscolo nei pazienti con distrofia muscolare.

Questa sperimentazione di fase 2 esaminerà il trattamento per 24 settimane, con i pazienti che riceveranno una dose di ACE-031 ogni due o quattro settimane. L’obiettivo più importante di questo studio è quello di monitorare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di ACE-031 nei pazienti, e di misurare quanto bene la molecola è gestita dal corpo. Tuttavia alcune misurazioni saranno fatte anche per cercare qualsiasi potenziale cambiamento nelle dimensioni e nella forza muscolare.

Chi può essere coinvolto nella sperimentazione?

Questa sperimentazione è per ragazzi di quattro anni o più che sono stati diagnosticati con la distrofia muscolare di Duchenne. Un paziente può partecipare solo se è stato invitato ed è stato trattato nel precedente trial clinico ACE-031 (numero di studio NCT01099761)

I partecipanti possono essere inclusi nel trial solo se hanno continuato il loro trattamento con steroidi alla stessa dose e programma dal precedente trial ACE-031. Se devono subire un intervento chirurgico nel corso dello studio, o se hanno altri problemi medici che sono considerati incompatibili con questo studio, allora non potranno iscriversi.

Saranno reclutati al massimo 76 pazienti.

Cosa succede durante lo studio?

I pazienti che entrano nello studio saranno assegnati a uno dei quattro gruppi a cui saranno somministrate diverse dosi di ACE-031. Essi riceveranno un’iniezione di ACE-031 ogni 2 settimane (13 dosi) o ogni 4 settimane (7 dosi). I risultati saranno misurati su 24 settimane.

Sicurezza e tollerabilità di ACE-031 saranno monitorate. Un registro dettagliato di tutto ciò che potrebbe essere un effetto collaterale del trattamento sarà anche tenuto.

Dove si svolge lo studio?

Questo studio si svolge in sei-otto siti di studio in tutto il Canada. Il sito di coordinamento è presso il London Health Sciences Centre in Ontario Canada.

Nella maggior parte dei casi, per partecipare ad uno studio clinico, qualcuno deve vivere vicino al team di persone che stanno conducendo la ricerca, perché hanno bisogno di essere strettamente monitorati.

Come potrebbero i risultati dello studio beneficiare i pazienti?

Si spera che ACE-031 possa aiutare a rallentare o prevenire parte del deterioramento muscolare che si verifica con la distrofia muscolare di Duchenne.

Questo studio sarà eseguito per un periodo di tempo più lungo rispetto al precedente studio ACE-031 e inizierà a rispondere alle domande se ACE-031 è efficace per i pazienti con distrofia muscolare di Duchenne e sicuro per il trattamento a lungo termine.

I risultati di questo studio determineranno se è sicuro e più efficace somministrare ACE-031 ogni due settimane o ogni quattro settimane, il che aiuterà a definire la migliore dose di ACE-031 da utilizzare negli studi futuri.

Dettagli di contatto:

Chi finanzia questo studio?

• Acceleron Pharma, Inc

Nome ufficiale del Trial:

An Open-Label Extension Study to Evaluate the Safety, Tolerability, and Pharmacodynamics of ACE-031 (ActRIIB-IgG1) in Subjects With Duchenne Muscular Dystrophy

Trial study number:

NCT01239758

Further trial details:

For further information on the trial and detailed inclusion and exclusion please click on the link below. A volte questi dettagli possono essere piuttosto tecnici. Se avete domande, discutetene con il vostro medico o contattate gli organizzatori del trial clinico.

Informazioni di base e link correlati:

Lo scopo di questo studio è di vedere se ACE-031 è sicuro e ben tollerato nei bambini con distrofia muscolare di Duchenne. Lo studio caratterizzerà gli effetti a lungo termine di ACE-031 sulla forza muscolare, la funzione muscolare, la funzione polmonare e la qualità della vita. Questo studio è la continuazione di un precedente studio clinico che ha esaminato la sicurezza di ACE-031 per un breve periodo di tempo. Questo studio è ancora in corso e sta reclutando e i risultati non sono ancora stati rilasciati.

ACE-031 è stato sviluppato per aiutare a trattare la debolezza e il deterioramento muscolare, un sintomo di molte malattie neuromuscolari tra cui la distrofia muscolare. ACE-031 funziona bloccando l’azione di alcune proteine nel corpo, come la miostatina, che lavorano come “freni” naturali per limitare la crescita e la dimensione dei muscoli. Quando l’ACE-031 impedisce a queste sostanze di agire sulle cellule muscolari, il muscolo è in grado di crescere più grande e più forte. Si spera che ACE-031 possa aiutare a mantenere o migliorare il muscolo nei pazienti con distrofia muscolare.

Questa sperimentazione di fase 2 esaminerà il trattamento per 24 settimane, con i pazienti che riceveranno una dose di ACE-031 ogni due o quattro settimane. L’obiettivo più importante di questo studio è quello di monitorare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di ACE-031 nei pazienti, e di misurare quanto bene la molecola è gestita dal corpo. Tuttavia alcune misurazioni saranno fatte anche per cercare qualsiasi potenziale cambiamento nelle dimensioni e nella forza muscolare.