これらの薬は、メラノーマ細胞の正常な細胞とは異なる部分を標的にしています。
標的治療薬は、特定の遺伝子変化を持つメラノーマの治療に非常に役立ちます。
すべてのメラノーマの約半数はBRAF遺伝子に変化（変異）を持っています。 これらの変化を持つメラノーマ細胞は、成長を助ける変化したBRAFタンパク質を作ります。
皮膚を越えて広がっている黒色腫がある場合、その生検サンプルを使って、がん細胞がBRAFの変異を持っているかどうかを検査する可能性があります。 BRAFタンパク質（BRAF阻害剤）またはMEKタンパク質（MEK阻害剤）を標的とする薬剤は、正常なBRAF遺伝子を持つメラノーマには効かない可能性があります。
ほとんどの場合、BRAF変異を持つ人が標的治療を必要とするならば、BRAF阻害剤とMEK阻害剤の両方の薬剤を受けるでしょう。
BRAF阻害剤
ベムラフェニブ（ゼルボラフ）、ダブラフェニブ（タフィンラー）、エンコラフェニブ（ブラフトビ）は、BRAFタンパク質を直接攻撃する薬剤である。
これらの薬剤は、メラノーマが広がっている、または完全に切除できない一部の人の腫瘍を縮小または成長を遅らせることができます。
ダブラフェニブはまた、ステージ3のメラノーマの人の手術後に使用でき、がんの再発のリスクを下げるのに役立ちます（MEK阻害剤トラメチニブと一緒に使用します。
これらの薬剤は、錠剤またはカプセルとして、1日1～2回服用します。
一般的な副作用としては、皮膚の肥厚、発疹、かゆみ、日光に対する過敏症、頭痛、発熱、関節痛、疲労、脱毛、吐き気などが考えられます。
これらの薬で治療を受けた人の中には、新しい扁平上皮癌を発症する人もいます。 これらのがんは通常、メラノーマよりも重篤ではなく、切除することで治療が可能です。 それでも、治療中や治療後数ヶ月間は、医師が頻繁にあなたの皮膚をチェックすることを希望します。
MEK 阻害薬
MEK遺伝子はBRAF遺伝子と一緒に働くため、MEKタンパク質を阻害する薬もBRAF遺伝子に変化があるメラノーマの治療に役立ちます。 MEK阻害剤には、トラメチニブ（メキニスト）、コビメチニブ（コテリック）、ビニメチニブ（メクトビ）などがあります。
これらの薬剤は、広がっていたり完全に取り除くことができないメラノーマの治療に使用されることがあります。
トラメチニブはまた、ステージIIIのメラノーマの人の手術後にダブラフェニブと一緒に使うことができ、がんの再発リスクを下げるのに役立ちます。
繰り返しますが、最も一般的なアプローチは、MEK阻害剤をBRAF阻害剤と併用することです。 これは、どちらかのタイプの薬剤を単独で使用するよりも、より長い期間、腫瘍を縮小させることができるようです。
MEK阻害剤は1日1～2回服用する錠剤です。
一般的な副作用には、発疹、吐き気、下痢、むくみ、日光に対する過敏症があります。
C-KIT遺伝子の変化を持つ細胞を標的とする薬剤
メラノーマのごく一部は、C-KIT遺伝子に変化を持ち、それが成長を助けるとされています。 これらの変化は、体の特定の部位で始まるメラノーマでより一般的です。
- 手のひら、足の裏、または爪の下（acral melanomasとして知られています）
- 口の中やその他の粘膜（湿った）部分
- 慢性的に日光にさらされる部分
イマチニブ（グリベック）やニロチニブ（Tasigna）などの一部の標的医薬品はC-KITの変更を有する細胞に影響を与える可能性があります。 これらの場所から始まった進行性黒色腫の場合、医師はあなたの黒色腫細胞にC-KIT遺伝子の変化がないか検査することがあり、それはこれらの薬のいずれかが有用であることを意味するかもしれません。
異なる遺伝子変化を標的とする薬も臨床試験で研究されています（「メラノーマ皮膚がん研究における最新情報」参照のこと）。