加速承認とは
FDAが制定したプログラムで、深刻な状況や生命を脅かす状況を治療する、アンメットメディカルを満たす医薬品を早期に承認することを可能にするもの。 早期承認は、患者さんへの臨床的な有益性の指標として、サロゲートエンドポイントの測定に依存しています。
早期承認はどのような場合に使用されますか？
早期承認は、疾患の経過が長く、臨床的有用性を測定するためにかなりの時間を必要とする場合に使用されます。 例えば、特定のがんやHIV感染症の治療薬で、腫瘍増殖やウイルス量に対する効果はすぐに証明できるが、典型的な疾患経過のため、生存に対する効果は長期にわたる。
早期承認が用いられるもう一つのシナリオは急性疾患で、事象が稀であるため臨床利益を示すために大規模試験が必要だが、はるかに小規模でしたがって迅速な試験で使用できる代替エンドポイントが存在する場合である。
早期承認に伴うリスクは何ですか？
早期承認に伴う主なリスクは次のとおりです。
- 代替エンドポイントは、臨床的有用性を予測すると想定されているため使用されます。
- 臨床試験の期間が短く、数が少なく、小規模であるため、稀または遅延する有害事象についての情報が少なくなります。
これらのリスクがあるため、早期承認は、臨床的有用性を予測できる可能性が高いエンドポイントへの効果を実証し、以下の要件を満たす医薬品に限定されています：
- 深刻な状態を治療する
- 既存の治療法に比べて意味のある治療上の利益をもたらす
早期承認取得の条件はなんでしょうか？
早期承認された医薬品は、従来の承認を受けている医薬品と同じ有効性と安全性の基準を満たす必要があります。 FDAによる承認の根拠は、サロゲートエンドポイントが「意図された臨床的利益を予測する合理的な可能性がある」ことです。 この判断は、生物学的な妥当性とその関係を示す臨床データに基づいて行われます。 さらに、迅速承認を申請する企業は、以下の条件を満たす必要があります。
- 使用するすべてのプロモーション資料のコピーを提出すること
- 予想される臨床効果を確認するために市販後、確認試験を実施すること
また、FDAが承認した場合、FDAは承認後2年間は、サロゲートエンドポイントと臨床効果に関する試験を実施しません。
早期承認を目指す企業は、開発中にFDAの審査部門と話し合いを始め、選択したサロゲートエンドポイントの使用を裏付けるデータ、および計画した確認試験を提供する必要があります。
早期承認は撤回できるのか？
- 臨床的有用性が試験で示されない場合
- 他の証拠に基づいて、薬剤が有効または安全ではないことが示された場合
- 承認後の試験が、申請者による必要なデューディリジェンスの程度で行われていない場合
- 申請企業が製品に関する誤ったまたは誤解を招く情報を流布した場合
そうです、FDAは以下の理由で、早期承認を取り消すことがあります。
米国の早期承認に相当するものとして、欧州医薬品庁（European Medicines Agency）が付与する条件付き販売承認があります。