TPS2658
背景: 免疫チェックポイント阻害剤，特に抗CTLA-4や抗PD-1指向のアプローチは，様々な腫瘍種で治療成績を向上させている。 しかし，進行性希少固形がんに対するこれらの薬剤の有効性についてはほとんど知られていない。 我々は、NCI CIMACsを介した全エクソームシーケンス、RNAseq、マルチプレックス免疫プロファイリングなどのバイオマーカー評価を計画し、これまで研究されていない希少固形がんにおけるイピリムマブとニボルマブの活性を調査しようとした。 方法 イピリムマブ（1mg/kg×6週）＋ニボルマブ（240mg×2週）の前向き非盲検多施設共同第II相臨床試験を37の希少腫瘍のコホートで実施した。 対象は、組織学的に年間発症率が10万人に6人以下と定義される難治性の希少がんで、全生存期間を延長することが示された承認療法または標準療法が利用できない患者さんです。 患者は18歳以上、Zubrod Performance Statusが0-2、絶対好中球数が1,000/mcL以上、血小板数が75,000/mcL以上、ヘモグロビンが8g/dL以上、クレアチニンクリアランスが50mL/min、総ビリルビンが2以下でなければなりませんでした。0×施設内正常上限値（IULN）、ASTおよびALT≦3.0×IULN、血清TSHまたはフリーT4≦IULN、副腎皮質刺激ホルモン（ACTH）≦IULNが正常であること。 主要評価項目はRECIST v1.1による全奏功率（ORR）（完全奏功（CR）および部分奏功（PR））、副次評価項目は無増悪（PFS）、全生存（OS）、6ヶ月以上の安定病変（SD）、毒性などでした。 この第II相試験の主要目的は、RECIST v1.1による全奏功率（ORR、完全奏功および部分奏功の確認）を評価することであった。 我々の目的は、真のORR15％（帰無仮説）と30％（対立仮説）を区別することであった。 サイモンの2段階デザインを使用し、治療を受けた最初の適格患者6人について分析を行う必要がありました。 6人のうち1人以上が奏効（CRまたはPRが確認）した場合、さらに10人の患者を追加で登録することとした。 本試験は2017年1月13日に活性化され、最初の患者は2017年3月1日に治療を受けた。 現在、NCTN全体で862施設で試験が開始され（352施設が患者を登録済み）、これまでに554名の患者が登録されました。 臨床試験情報です。 NCT02834013.
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