Adeno-associated virus (AAV) ベクターは、神経細胞を広範囲に導入し、毒性もなく長期間の遺伝子発現を媒介する能力により、正常脳への遺伝子導入分野で傑出した地位を獲得してきた。 成体動物では、AAVベクターを脳実質に直接注入することで、標的構造に非常に効率的に導入されます。 しかし、AAVを介した成体脳へのグローバルな導入は、これまで困難な目標でした。 一方、AAV1やAAV2を新生児に投与することにより、広範囲に遺伝子を導入することができるようになりました。 AAVの血清型をクローニングし、遺伝子組換えベクターを作製している中で、AAV8はin vivo遺伝子導入に大きな可能性を示しており、ネズミの血管内注入により多くの組織にほぼ完全に導入された。 ここでは、AAV8血清型ベクターとAAV1およびAAV2血清型ベクターを用いて、新生児の側脳室への注入後の脳への遺伝子導入の程度を比較した。 これらのベクターは、CMVエンハンサーとニワトリβアクチンプロモーターのハイブリッドとAAV2逆末端反復配列の制御下で緑色蛍光タンパク質（GFP）をコードしていたが、キャプシドのタイプに関しては互いに異なっていた。 合計6.8 x 10(10) ゲノムコピーを生後0日目のマウスの側脳室に注入した。 生後30日目にマウスを殺し、脳を解析してGFP陽性細胞の分布を調べた。 AAV8は、大脳皮質、海馬、嗅球、小脳など、解析したすべての構造への遺伝子導入において、AAV1やAAV2ベクターより効率的であることが証明された。 さらに、マイクロアレイリーダーで評価した遺伝子発現強度は、分析したすべての構造でAAV8がかなり高かった。 結論として、AAV1およびAAV2と比較してAAV8で達成された高い導入は、AAV8がCNSへの遺伝子導入に優れた血清型であることを示します。