試験の目的は何ですか？
この試験の目的は、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの小児におけるACE-031の安全性と忍容性を確認することです。 この試験では、筋力、筋機能、肺機能、QOLに対するACE-031の長期的な効果を特徴付ける予定です。 この試験は、ACE-031の安全性を短期間で検討した過去の臨床試験の継続です。 この試験は現在も進行中で募集中であり、結果はまだ発表されていない。
ACE-031 は、筋ジストロフィーを含む多くの神経筋疾患の症状である筋力低下や衰弱を治療するために開発されました。 ACE-031は、筋肉の成長とサイズを制限する天然の「ブレーキ」として働くミオスタチンなど、体内の特定のタンパク質の働きを阻害することで効果を発揮します。 これらの物質がACE-031によって筋肉細胞に作用するのを妨げられると、筋肉はより大きく、より強く成長することができるようになります。 ACE-031は、筋ジストロフィー患者の筋肉の維持や改善に役立つと期待されています。
この第2相試験は、24週間にわたり、患者さんにACE-031を2週間または4週間ごとに投与し、その治療効果を見るものです。 この試験の最も重要な目的は、患者さんにおけるACE-031の長期的な安全性と忍容性をモニターし、この分子が体内でどの程度うまく処理されるかを測定することです。
この試験には誰が参加できますか？
この試験は、デュシェンヌ型筋ジストロフィーと診断された4歳以上の男児を対象としています。 前回のACE-031試験（試験番号NCT01099761）から招待され、治療を受けたことがある患者さんのみが参加可能です。
最大76名の患者さんを募集します。
試験に参加する患者さんは、4つのグループのいずれかに割り当てられ、それぞれ異なる用量のACE-031を投与されます。 2週間ごと（13回）または4週間ごと（7回）にACE-031の注射を行います。 結果は24週間にわたって測定される。
ACE-031の安全性と忍容性はモニタリングされます。 また、治療の副作用となる可能性のあるものについては、詳細な記録が残される予定です。
ほとんどの場合、誰かが臨床試験に参加するためには、綿密な監視が必要なため、研究を行っているチームの近くに住む必要があります。
試験の結果は、どのように患者さんに役立つのでしょうか？
ACE-031が、デュシャンヌ筋ジストロフィーで起こる筋肉の衰えを遅らせたり予防することに役立つと考えられています。
この試験は、前回のACE-031試験よりも長い期間にわたって行われ、ACE-031がデュシェンヌ型筋ジストロフィーの患者さんに有効かどうか、長期間の治療でも安全かどうかという疑問に対する答えを出すために開始される予定です。
この試験の結果は、ACE-031を2週間ごとに投与するのが安全で効果的か、4週間ごとに投与するのが安全で効果的かを明らかにし、今後の試験で使用するACE-031の最適な投与量を決定する助けとなります。
連絡先：
Rhiannon Taranik
Tel: +1 519 685 841
メール：。 [email protected]
この試験の資金提供者は？
- Acceleron Pharma, Inc
トライアルの正式名称です。
ActRIIB-IgG1 (ACE-031)の安全性、忍容性、薬力学を評価するためのデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者における非盲検延長試験
試験番号：
NCT01239758
試験の詳細：
試験の詳細および対象・除外については下記のリンクをクリックしてご覧ください。 これらの詳細は、非常に専門的である場合があります。
背景情報および関連リンク：
この試験の目的は、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの子どもにおいて、ACE-031が安全で忍容性が高いかどうかを確認することです。 本試験では、筋力、筋機能、肺機能、QOLに対するACE-031の長期的な影響を特徴付ける予定です。 この試験は、ACE-031の安全性を短期間で検討した過去の臨床試験の継続です。 この試験は現在も進行中で募集中であり、結果はまだ発表されていない。
ACE-031 は、筋ジストロフィーを含む多くの神経筋疾患の症状である筋力低下や衰弱を治療するために開発されました。 ACE-031は、筋肉の成長とサイズを制限する天然の「ブレーキ」として働くミオスタチンなど、体内の特定のタンパク質の働きを阻害することで効果を発揮します。 これらの物質がACE-031によって筋肉細胞に作用するのを妨げられると、筋肉はより大きく、より強く成長することができるようになります。 ACE-031は、筋ジストロフィー患者の筋肉の維持や改善に役立つと期待されています。
この第2相試験は、24週間にわたり、患者さんにACE-031を2週間または4週間ごとに投与し、その治療効果を見るものです。 この試験の最も重要な目的は、患者さんにおけるACE-031の長期的な安全性と忍容性をモニターし、この分子が体内でどの程度うまく処理されるかを測定することです。 また、筋肉の大きさや強さに変化があるかどうかの測定も行われます。