Mikä on korvaava päätepiste?
Korvaava päätepiste voi olla laboratoriomittaus, röntgenkuva, fysikaalinen merkki tai muu toimenpide, joka ei itsessään ole kliinisen hyödyn mittari, mutta joka kohtuullisen todennäköisesti ennustaa kliinistä hyötyä. Korvaavia päätetapahtumia käytetään kliinisten päätetapahtumien, kuten pidemmän kokonaiselossaoloajan tai parantuneen elämänlaadun, sijasta.
Mitä esimerkkejä korvaavista päätetapahtumista?
Tunnettu esimerkki korvaavasta päätetapahtumasta on verenpaine, jonka merkityksellinen kliininen päätetapahtuma on aivohalvaus. Muita esimerkkejä ovat (1):
Miksi surrogaattipäätepisteitä käytetään?
Surrogaattipäätepisteen käyttäminen kliinisissä tutkimuksissa voi huomattavasti lyhentää FDA:n hyväksynnän saamiseen vaadittavaa aikaa, ja näin ollen mahdollisesti ihmishenkiä pelastavat lääkkeet saadaan nopeammin potilaiden käyttöön. Sijaispäätepisteitä käytetään myös tapauksissa, joissa sijaispäätepisteen parantamisesta saatava kliininen hyöty tunnetaan hyvin. Verenpaineen tai verensokerin hallitseminen ovat esimerkkejä tästä.
Miten korvaavat päätetapahtumat validoidaan?
Laajoja testejä ja todisteiden keräämistä tarvitaan, ennen kuin korvaava päätetapahtuma hyväksytään kliinisen lopputuloksen sijasta. Näyttöä ovat esimerkiksi epidemiologiset tutkimukset ja kliiniset kokeet. Kriittisesti kliinisissä tutkimuksissa on osoitettava, että korvaava päätetapahtuma on luotettava kliinisen hyödyn ennustaja ja korreloi sen kanssa. Kun korvaava päätetapahtuma on läpäissyt tämän validointiprosessin, FDA kutsuu sitä validoiduksi korvaavaksi päätetapahtumaksi ja hyväksyy sen todisteeksi hyödystä. (2)