Algemene informatie
AGRYLIN (anagrelide HCI) is het eerste geneesmiddel dat is goedgekeurd voor de behandeling van essentiële trombocythemie, een levensbedreigende aandoening die wordt gekenmerkt door een verhoogd aantal trombocyten in het bloed. Deze aandoening leidt tot een abnormaal hoge incidentie van ongewenste voorvallen die verband houden met trombose (bloedstolling), waaronder hartaanvallen en beroertes. AGRYLIN is geïndiceerd voor de behandeling van essentiële trombocythemie om het verhoogde aantal trombocyten en het risico op trombose te verminderen. Geassocieerde symptomen worden ook verbeterd.
Tot nu toe zijn niet-goedgekeurde therapieën gebruikt om een te hoog aantal bloedplaatjes te behandelen, maar zij hebben duidelijke nadelen, waaronder: leukopenie (vermindering van witte bloedcellen); anemie (vermindering van rode bloedcellen); en bij sommige therapieën, vermoedelijke leukemogenese (ontwikkeling van leukemie). Vanwege deze mogelijk ernstige bijwerkingen zijn artsen bijzonder terughoudend geweest om jonge volwassenen te behandelen met niet-goedgekeurde therapieën.
Bij therapeutische doses daarentegen veroorzaakt AGRYLIN geen significante veranderingen in het aantal witte of rode cellen en is niet aangetoond dat het leukemogeen is. De etikettering van het geneesmiddel geeft richtlijnen voor de behandeling van asymptomatische jonge volwassenen met essentiële trombocythemie.
Klinische resultaten
In totaal werden 551 patiënten met essentiële trombocythemie behandeld met AGRYLIN in drie klinische onderzoeken. De meest gemelde bijwerkingen van AGRYLIN waren mild en zelfbeperkend en bestonden uit hoofdpijn, hartkloppingen, diarree en buikpijn. Meer dan 2300 patiënten in de VS hebben het geneesmiddel ontvangen in het kader van een compassionate protocol.