- Wat is het doel van de proef?
- Wie kan aan de proef deelnemen?
- Wat gebeurt er tijdens de proef?
- Waar vindt het onderzoek plaats?
- Hoe kunnen patiënten profiteren van de resultaten van het onderzoek?
- Contactgegevens:
- Wie financiert dit onderzoek?
- Officiële naam van het onderzoek:
- Trial study number:
- Further trial details:
- Achtergrondinformatie en gerelateerde links:
Wat is het doel van de proef?
Het doel van deze studie is om te kijken of ACE-031 veilig is en goed wordt verdragen bij kinderen met Duchenne spierdystrofie. De studie zal de lange termijn effecten van ACE-031 op spierkracht, spierfunctie, longfunctie en kwaliteit van leven karakteriseren. Deze studie is een voortzetting van een eerdere klinische studie die de veiligheid van ACE-031 over een korte periode onderzocht. Deze studie is nog steeds aan de gang en de resultaten zijn nog niet vrijgegeven.
ACE-031 is ontwikkeld om spierzwakte en -verslechtering te helpen behandelen, een symptoom van veel neuromusculaire ziekten, waaronder spierdystrofie. ACE-031 werkt door het blokkeren van de werking van bepaalde eiwitten in het lichaam, zoals myostatine, die werken als natuurlijke “remmen” om de spiergroei en -omvang te beperken. Wanneer deze stoffen door ACE-031 worden verhinderd op spiercellen in te werken, is de spier in staat groter en sterker te worden. Gehoopt wordt dat ACE-031 zal helpen de spieren bij patiënten met spierdystrofie te behouden of te verbeteren.
In deze fase 2-studie zal de behandeling gedurende 24 weken worden bekeken, waarbij patiënten elke twee of vier weken een dosis ACE-031 krijgen. Het belangrijkste doel van deze studie is de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van ACE-031 bij patiënten te controleren, en te meten hoe goed de molecule door het lichaam wordt verwerkt. Er zullen echter ook enkele metingen worden gedaan om te kijken naar mogelijke veranderingen in spieromvang en spierkracht.
Wie kan aan de proef deelnemen?
Deze proef is voor jongens van vier jaar of ouder bij wie de diagnose Duchenne spierdystrofie is gesteld. Een patiënt kan alleen deelnemen als hij is uitgenodigd en is behandeld in de vorige ACE-031 klinische proef (proefstudienummer NCT01099761)
Deelnemers kunnen alleen in de proef worden opgenomen als zij hun behandeling met steroïden in dezelfde dosis en volgens hetzelfde schema hebben voortgezet sinds de vorige ACE-031 proef. Indien zij in de loop van de studie een operatie moeten ondergaan, of andere medische problemen hebben die onverenigbaar worden geacht met deze proef, zullen zij zich niet kunnen inschrijven.
Er zullen maximaal 76 patiënten worden gerekruteerd.
Wat gebeurt er tijdens de proef?
Patiënten die aan de proef deelnemen, zullen worden ingedeeld in een van de vier groepen die elk verschillende doses ACE-031 krijgen toegediend. Zij zullen om de 2 weken (13 doses) of om de 4 weken (7 doses) een injectie met ACE-031 krijgen. De resultaten zullen gedurende 24 weken worden gemeten.
De veiligheid en verdraagbaarheid van ACE-031 zullen worden gecontroleerd. Er zal ook een gedetailleerd verslag worden bijgehouden van alles wat een bijwerking van de behandeling zou kunnen zijn.
Waar vindt het onderzoek plaats?
Dit onderzoek vindt plaats op zes tot acht onderzoekslocaties verspreid over Canada. De coördinerende site is in het London Health Sciences Centre in Ontario Canada.
In de meeste omstandigheden, wil iemand deelnemen aan een klinische studie, moeten ze in de buurt wonen van het team van mensen die het onderzoek uitvoeren, omdat ze nauwlettend in de gaten moeten worden gehouden.
Hoe kunnen patiënten profiteren van de resultaten van het onderzoek?
Het is te hopen dat ACE-031 kan helpen om een deel van de spierafbraak die optreedt bij Duchenne spierdystrofie te vertragen of te voorkomen.
Deze proef zal over een langere periode worden uitgevoerd dan de vorige ACE-031 proef en zal vragen beginnen te beantwoorden over de vraag of ACE-031 effectief is voor patiënten met Duchenne spierdystrofie en veilig is voor behandeling op langere termijn.
De resultaten van deze studie zullen bepalen of het veilig en doeltreffender is om ACE-031 om de twee weken of om de vier weken te geven, wat zal helpen bij het bepalen van de beste dosis ACE-031 om in toekomstige studies te gebruiken.
Contactgegevens:
Rhiannon Taranik
Tel: +1 519 685 8441
Email: [email protected]
Wie financiert dit onderzoek?
- Acceleron Pharma, Inc
Officiële naam van het onderzoek:
An Open-Label Extension Study to Evaluate the Safety, Tolerability, and Pharmacodynamics of ACE-031 (ActRIIB-IgG1) in Subjects With Duchenne Muscular Dystrophy
Trial study number:
NCT01239758
Further trial details:
Voor meer informatie over de trial en gedetailleerde inclusie- en exclusiegegevens klikt u op de link hieronder. Soms kunnen deze details nogal technisch zijn. Als u vragen heeft, bespreek dit dan met uw arts of neem contact op met de organisatoren van de klinische studie.
Achtergrondinformatie en gerelateerde links:
Het doel van deze studie is om te zien of ACE-031 veilig is en goed wordt verdragen bij kinderen met Duchenne spierdystrofie. De studie zal de lange termijn effecten van ACE-031 op spierkracht, spierfunctie, longfunctie en kwaliteit van leven karakteriseren. Deze studie is een voortzetting van een eerdere klinische studie die de veiligheid van ACE-031 over een korte periode onderzocht. Deze studie is nog steeds aan de gang en de resultaten zijn nog niet vrijgegeven.
ACE-031 is ontwikkeld om spierzwakte en -verslechtering te helpen behandelen, een symptoom van veel neuromusculaire ziekten, waaronder spierdystrofie. ACE-031 werkt door het blokkeren van de werking van bepaalde eiwitten in het lichaam, zoals myostatine, die werken als natuurlijke “remmen” om de spiergroei en -omvang te beperken. Wanneer deze stoffen door ACE-031 worden verhinderd op spiercellen in te werken, is de spier in staat groter en sterker te worden. Gehoopt wordt dat ACE-031 zal helpen de spieren bij patiënten met spierdystrofie te behouden of te verbeteren.
In deze fase 2-studie zal de behandeling gedurende 24 weken worden bekeken, waarbij patiënten elke twee of vier weken een dosis ACE-031 krijgen. Het belangrijkste doel van deze studie is de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van ACE-031 bij patiënten te controleren, en te meten hoe goed de molecule door het lichaam wordt verwerkt. Er zullen echter ook enkele metingen worden gedaan om te kijken naar mogelijke veranderingen in spiergrootte en -kracht.