Vergelijkend doeltreffendheidsonderzoek: Fundamenteel voor waarde inspanningen in de gezondheidszorg :: Altarum – Healthcare Value Hub

Research Brief | No. 42 | June 2020

Comparative Effectiveness Research: Fundamenteel voor waarde-inspanningen in de gezondheidszorg

Een hoogwaardig, patiëntgericht gezondheidszorgsysteem dat rechtvaardig en efficiënt is en uniforme hoge gezondheidsresultaten oplevert, vereist goed bewijs. Vergelijkend effectiviteitsonderzoek (CER) levert een belangrijk stuk bewijs door de effectiviteit van alternatieve medische behandelingen te vergelijken en zo aanbieders, betalers en patiënten te helpen bepalen welke behandelingen het beste zijn.

Verontrustend genoeg is het grootste deel van onze zorg niet gebaseerd op CER. In 2009 schatte het Institute of Medicine dat meer dan de helft van de geleverde behandelingen geen duidelijk bewijs van effectiviteit heeft.1 Evenzo ontdekte Clinical Evidence, een project van het British Medical Journal, dat er weinig bekend was over de effectiviteit van bijna 50 procent van 3.000 medische behandelingen die het onderwerp waren geweest van gerandomiseerde gecontroleerde onderzoeken (RCT’s).2

Meer financiering voor CER, samen met het in de praktijk brengen van studieresultaten, zou kunnen leiden tot een effectiever gebruik van onze dollars voor gezondheidszorg. Meer duidelijkheid over welke behandelingen het beste werken – en voor welk soort patiënten – zou mogelijkheden kunnen scheppen om geld over te hevelen naar die interventies en weg te halen van minder effectieve behandelingen. Maar betere financiering voor CER is op zichzelf niet genoeg – het verhogen van zowel de toepassing van CER in de klinische praktijk als de verspreiding van resultaten is van cruciaal belang voor het verminderen van verspilling, het vertragen van de uitgavengroei en het verbeteren van de resultaten.

Wat is vergelijkend effectiviteitsonderzoek?

Comparatief effectiviteitsonderzoek beantwoordt vragen over de effectiviteit van alternatieve medische behandelingen en kan vele vormen aannemen, zoals:

• systematische reviews van de literatuur;
• creatie van grote onderzoeksdatabases;
• prospectieve registers en cohortstudies; en
• gerandomiseerde gecontroleerde trials.

Naast vergelijkende effectiviteitsgegevens verkregen uit trials, maken onderzoekers ook gebruik van real world evidence (RWE) om de effecten van verschillende interventies te vergelijken. Deze gegevens worden doorgaans verzameld in elektronische patiëntendossiers (EHR’s) en kunnen inzicht bieden in hoe behandelingen bij verschillende patiënten presteren. Een dergelijke studie naar obesitas gebruikte bijvoorbeeld RWE om gastric bypass-, sleeve gastrectomie- en verstelbare maagbandprocedures te vergelijken, in aanvulling op trialgegevens.3

RWE kunnen een goede aanvulling zijn op RCT’s, vooral omdat patiënten die zijn ingeschreven in RCT’s meestal gezonder en jonger zijn in vergelijking met de algemene patiëntenpopulatie. RWE-analyses met behulp van patiëntenregisters en administratieve gegevens kunnen ook tegen lage kosten worden uitgevoerd in vergelijking met gegevens die in klinische settings worden verzameld.4 Bovendien zijn sociaaleconomisch achtergestelde patiënten en raciale en etnische minderheden ondervertegenwoordigd in RCT’s, terwijl gegevens die zijn verzameld uit EHR’s een meer diverse groep patiënten vertegenwoordigen.

Deskundigen zijn van mening dat het gebruik van RWE kan helpen bij het dichten van de “efficiëntie-effectiviteitskloof”, die het verschil weergeeft tussen de effecten van een interventie in RCT’s en de praktijk.5 Er zijn echter nog steeds hindernissen voor het gebruik van RWE in CER. Hoewel het gebruik van EHR’s is toegenomen, verhindert een gebrek aan interoperabiliteit, of het vermogen om gegevens uit te wisselen met en te gebruiken uit andere systemen, de doorstroming van patiëntgegevens tussen onderzoeks- en zorgomgevingen.6

Tekort aan CER ondermijnt waardebenaderingen in de gezondheidszorg

Ons gezondheidssysteem is gestaag in beweging om kwaliteit te stimuleren en gelijkheid te verbeteren. Een gebrek aan duidelijk bewijs voor behandelingen ondermijnt ons vermogen om te verbeteren hoe ons gezondheidssysteem werkt – wat bijdraagt aan behandelingsvariatie, verspilling en een grote ongelijkheid in kosten en uitkomsten in het hele land. Betrouwbare CER is van fundamenteel belang voor belangrijke activiteiten die bedoeld zijn om ons gezondheidssysteem beter te laten werken, zoals:

• creëren van evidence-based richtlijnen voor aanbieders;
• opstellen van beslissingshulpen om te helpen bij gedeelde besluitvorming door patiënt en aanbieder;7
• opzetten van betalingsregels in het kader van op waarde gebaseerde betalingsbenaderingen voor aanbieders;8
• ontwerpen van voordelen voor gezondheidsplannen die voldoen aan op waarde gebaseerde voordelenontwerpprincipes;9 en
• meten van de kwaliteit van aanbieders.

Stijgende investeringen in CER

In 2008 besteedden de VS slechts 1 procent van de uitgaven aan gezondheidszorg aan het leren wat het beste werkt, voor wie en onder welke omstandigheden.10 Ter vergelijking: 10 procent van de uitgaven aan gezondheidszorg kan worden besteed aan overbehandeling en laagwaardige zorg.11

Al bijna twee decennia nemen de uitgaven aan CER toe, maar niet genoeg om verspillende uitgaven aan gezondheidszorg in te dammen. In 2003 breidde de Medicare Prescription Drug, Improvement, and Modernization Act de verantwoordelijkheid van het Agency for Healthcare Research Quality (AHRQ) voor het uitvoeren van CER uit door het Effective Health Care Program te creëren.12 In 2009 bracht het Institute of Medicine een belangrijk rapport uit waarin de prioriteiten voor CER in detail werden beschreven. Later dat jaar werd in de American Recovery and Reinvestment Act (ARRA) 1,1 miljard dollar uitgetrokken voor de financiering van CER.13 In 2010 machtigde het Congres het Patient Centered Outcomes Research Institute (PCORI) om CER te financieren waarbij patiënten en andere belanghebbenden in het hele onderzoeksproces werden betrokken, als onderdeel van de Affordable Care Act (ACA). Volgens de machtigingswetgeving heeft het instituut tot doel patiënten, clinici, inkopers en beleidsmakers bij te staan bij het nemen van weloverwogen gezondheidsbeslissingen door de kwaliteit en relevantie te bevorderen van het bewijsmateriaal betreffende de wijze waarop ziekten, aandoeningen en andere gezondheidstoestanden effectief en passend kunnen worden voorkomen, gediagnosticeerd, behandeld, bewaakt en beheerd door middel van onderzoek en de synthese van bewijsmateriaal. In 2020 had PCORI bijna 2,6 miljard dollar geïnvesteerd in meer dan 700 patiëntgerichte CER-studies14 (zie kader hieronder). Hoewel de VS hun investeringen in CER hebben verhoogd, is onderzoek alleen niet genoeg om verspilling tegen te gaan, de kostengroei te beperken en de resultaten te verbeteren.

Voorbeeld

Een door PCORI gefinancierde studie over diabetesbehandelingen vond geen statistisch significante verschillen tussen diabetici van type 2 die niet met insuline werden behandeld en diabetici die aan zelfcontrole deden en diabetici die dat niet deden.15 Over een periode van vijf jaar zou het stopzetten van zelfcontrole in deze populatie een besparing van meer dan $12 miljard aan kosten voor de gezondheidszorg opleveren.16 Deze besparingen zijn echter afhankelijk van het feit of alle in aanmerking komende patiënten niet dagelijks hun bloedsuiker testen.

Het stimuleren van de toepassing van CER

Het uitvoeren van CER alleen bespaart niet noodzakelijkerwijs geld of leidt niet noodzakelijkerwijs tot betere uitkomsten. Zelfs als er al een empirische basis is, duurt het soms meer dan 17 jaar om studieresultaten in de praktijk te brengen17 (zie kader hieronder). Studies hebben aangetoond dat de verspreiding van resultaten via richtsnoeren voor klinische praktijken aanvankelijk tot een toename van het gebruik van doeltreffende therapieën leidde. Minder effectieve behandelingen hebben de effectievere echter niet vervangen als de standaard van zorg, wat mogelijk wijst op een behoefte aan financiële en niet-financiële stimulansen voor zorgverleners.18

Zelfs eenvoudige protocollen zoals het vereisen van een rechtvaardiging van de medische noodzaak door de arts of het maken van checklists om zorgverleners eraan te herinneren bepaalde medicijnen voor te schrijven, kunnen een aanzienlijke invloed hebben op de resultaten. Intermountain Healthcare implementeerde een checklist die artsen aanraadde een specifiek type hartmedicatie voor te schrijven nadat CER-studies de effectiviteit hadden aangetoond. Dit eenvoudige protocol verminderde het aantal sterfgevallen door congestief hartfalen met 23 procent en bespaarde 3,5 miljoen dollar per jaar.20

Voorbeeld

Een RCT waarin diuretica, ACE-remmers (Angiotensine Converting Enzyme), calciumkanaalblokkers en alfablokkers werden vergeleken voor de behandeling van hypertensie, wees uit dat diuretica effectiever waren dan alternatieve behandelingen, en bovendien minder duur. Helaas hadden deze bevindingen weinig effect op de voorschrijfpatronen.19

Financiële prikkels

Beslissingen over dekking, uitkeringsontwerp en betaling door de leverancier kunnen het tempo van invoering beïnvloeden. Het geheim kan liggen in het veranderen van de manier waarop we betalen voor de zorg (zie kader hieronder). Andere strategieën berusten op dekkingsbepalingen, zoals het gebruik van stapsgewijze therapie om het gebruik van bepaalde therapieën boven andere aan te moedigen of op waarde gebaseerde verzekeringsontwerpen die de dekking beperken of de kostendeling verhogen voor therapieën die geen klinisch voordeel hebben aangetoond. Critici waarschuwen echter dat deze strategieën kunnen worden gezien als een beperking van de toegang tot zorg.22

Naast het veranderen van de reikwijdte van gedekte behandelingen, kunnen betalers het vergoedingsbeleid wijzigen op basis van CER-bevindingen. Als een behandeling bijvoorbeeld bewijs oplevert van superieure klinische effectiviteit, zou Medicare aanbieders kunnen betalen op basis van de gebruikelijke prijsstelling, terwijl degenen die onvoldoende bewijs opleveren, zouden kunnen worden betaald via dynamische prijsstelling. Met andere woorden, de betalingen zouden worden vastgesteld volgens de huidige “cost plus”-vergoedingsformules, waarbij vooraf vastgestelde marges worden gehanteerd, en zouden na drie jaar opnieuw worden geëvalueerd. Als de behandeling dan nog steeds geen klinische voordelen kan aantonen, wordt de betaling verlaagd tot de Medicare-vergoedingstarieven voor een relevante alternatieve optie.23 Nadat Medicare bijvoorbeeld hogere vergoedingen vaststelde voor intensiteitgemoduleerde bestralingstherapie dan voor driedimensionale therapie, stapten aanbieders in het hele land af van conventionele driedimensionale therapie.24

Voorbeeld

Aanmoediging van artsen en financiële stimulansen hebben geleid tot de afschaffing van vroegtijdige electieve inducties (vóór week 39 van een zwangerschap) nadat het American College of Obstetricians and Gynecology had vastgesteld dat vroegtijdige inducties leiden tot slechte resultaten, waaronder een toename van het aantal opnames in de neonatale intensive care-afdeling (NICU) en van het gebruik van beademingsapparatuur. Intermountain werkte samen met SelectHealth om niet langer te betalen voor niet-medisch geïndiceerde inducties vóór 39 weken. Klinische leiders hielden bijeenkomsten om steun te verwerven voor het doel om alle vroegtijdige electieve inducties uit te bannen. SelectHealth creëerde ook een programma voor nieuwe moeders dat zich richtte op het bieden van prenatale hulp en voorlichting.25 Als gevolg hiervan daalde het aantal vroegtijdige electieve inducties van 28 procent van alle electieve inducties tot nul procent en dit resulteerde in kortere bevallingen, minder keizersneden en kostenbesparingen van $2,5 miljoen per jaar.

Niet-financiële stimulansen

Niet-financiële stimulansen kunnen ook de toepassing van CER-resultaten stimuleren. Deze kunnen gericht zijn op onderlinge vergelijkingen, erkenning door vakgenoten, het wegnemen van belemmeringen en het bieden van institutionele steun en leiderschap.26 Het opleiden van zorgverleners en medische studenten is essentieel om CER-resultaten in de praktijk te krijgen.

CER kan de aandacht vestigen op diensten die mogelijk beter zijn voor bepaalde patiënten, wat leidt tot een meer gepersonaliseerde aanpak. De beslissing over de behandeling is echter niet alleen aan de zorgverlener om te nemen. Gedeelde besluitvorming door patiënten (PSDM) is een proces dat verder gaat dan de traditionele geïnformeerde toestemming in de gezondheidszorg – het is een interpersoonlijk, onderling afhankelijk proces waarin zorgverleners en patiënten samenwerken om beslissingen te nemen over de zorg die patiënten ontvangen. Gedeelde besluitvorming weerspiegelt niet alleen medisch bewijs en de klinische expertise van zorgverleners, maar ook de unieke voorkeuren en waarden van patiënten en hun families. Er zijn sterke aanwijzingen dat PSDM de resultaten verbetert en de tevredenheid van patiënten en artsen vergroot, en de standaard van zorg zou moeten worden.27 Om patiënten bij hun beslissingen over zorg te betrekken, moet er echter bewijs zijn dat de effectiviteit van behandelingen vergelijkt en moeten er gegevens zijn over hoe een specifieke patiënt op verschillende behandelingen zou kunnen reageren.28

Effectieve toepassing van CER-bevindingen kan verder gaan dan op zorgverleners en patiënten gerichte inspanningen. Uit onderzoek van de Alliance of Community Health Plans (ACHP) is gebleken dat de samenwerking tussen gezondheidsplannen, artsen en gemeenschappen de invoering van evidence-based zorg heeft versneld. ACHP heeft de beste praktijken benadrukt om de invoering te versnellen.29

Conclusie

Onvoldoende investeringen in vergelijkend effectiviteitsonderzoek ondermijnen de inspanningen van onze natie om een betere waarde en meer rechtvaardige resultaten van ons gezondheidszorgsysteem te produceren. Bewijsmateriaal over welke behandelingen het beste werken – en voor welke soorten patiënten – vormt de basis voor onze op waarde gebaseerde betalingsinspanningen van leveranciers, besluitvorming met gedeelde patiënten, kwaliteitsmeting en nog veel meer.

Extensievere, gerichte investeringen in CER zijn essentieel voor het bereiken van een hoogwaardig, patiëntgericht gezondheidszorgsysteem. Het is waarschijnlijk dat deze investeringen ons zullen “terugbetalen” in termen van toekomstige besparingen en betere resultaten. De impact van CER hangt echter ook voor een groot deel af van de vraag of de resultaten in de behandelings- en voorschrijfpraktijken van de zorgverleners worden opgenomen. Gelukkig kan onderzoek dat de nadruk legt op strategieën die leiden tot de effectieve verspreiding van CER-resultaten de weg wijzen. Een verscheidenheid aan financiële en niet-financiële prikkels kan worden gebruikt om het gedrag van zorgverleners te beïnvloeden en de invoering van evidence-based zorg te bevorderen.

Notities

1. National Academies of Sciences, Engineering, and Medicine, Initial National Priorities for Comparative Effectiveness Research, Washington, D.C. (2009).

2. Kliff, Sarah, “Verrassing! We Don’t Know if Half our Medical Treatments Work,” Washington Post (24 jan. 2013).

3. McTigue, Kathleen M., et al., “Comparing the 5-Year Diabetes Outcomes of Sleeve Gastrectomy and Gastric Bypass: The National Patient-Centered Clinical Research Network (PCORNet) Bariatric Study,” JAMA, Vol. 155, No. 5 (maart 2020).

4. Katkade, Vaibhav B., Kafi N. Sanders, and Kelly H. Zou, “Real World Data: an Opportunity to Supplement Existing Evidence for the Use of Long-Established Medicines in Health Care Decision Making,” Journal of Multidisciplinary Healthcare, Vol. 11 (juli 2018).

5. Blumenthal, Daniel M., e.a., “Real-World Evidence Complementments Randomized Controlled Trials in Clinical Decision Making,” Health Affairs Blog (27 sept. 2017).

6. Becker’s Hospital Review, ONC aan Congres: EHR Adoption is High, But Barriers to Interoperability Remain, (Geraadpleegd op 3 juni 2020).

7. Staren, Dakota, en Sunita Krishnan, The Consumer Benefits of Patient Shared Decision Making, Healthcare Value Hub, Washington, D.C. (mei 2019).

8. Healthcare Value Hub, Pay for Performance (P4P), (Geraadpleegd op 3 juni 2020).

9. Healthcare Value Hub, Value-Based Insurance Design, (Geraadpleegd op 3 juni 2020).

10. National Academies of Sciences, Engineering, and Medicine (2009).

11. Berwick, Donald M., en Andrew D. Hackbarth, “Eliminating Waste in U.S. Health Care,” JAMA, Vol. 307, No. 14 (11 april 2012); Shrank, William H., Teresa L. Rogstad, and Natasha Parekh, “Waste in the U.S. Health Care System: Estimated Costs and Potential for Savings,” JAMA, Vol. 322, No. 15 (7 okt. 2019).

12. Price-Haywood, Eboni G., “Clinical Comparative Effectiveness Research Through the Lens of Healthcare Decisionmakers,” Ochsner Journal, Vol. 15, No. 2 (juni 2015).

13. Harrington, Scott E., en Alan B. Miller, Incentivizing Comparative Effectiveness Research, Ewing Marion Kauffman Foundation, Kansas City, MO (15 jan. 2011).

14. Patient-Centered Outcomes Research Institute, PCORI Board Approves New $150 Million Initiative to Fund Large-Scale Patient-Centered Clinical Studies. Persbericht (2 maart 2020).

15. Young, Laura A., et al, “Glucose Self-Monitoring in Non-Insulin-Treated Patients With Type 2 Diabetes in Primary Care Settings: A Randomized Trial,” JAMA Internal Medicine, Vol. 177, No. 7 (juli 2017).

16. Patient-Centered Outcomes Research Institute, Addressing Type 2 Diabetes, (Geraadpleegd op 3 juni 2020).

17. Alliance of Community Health Plans, Factsheet: Accelerating Adoption of Evidence-Based Care: Payer-Provider Partnerships, Washington, D.C. (2018).

18. Gibson, Teresa B., et al., “Real-Worl Impact of Comparative Effectiveness Research Findings on Clinical Practice,” American Journal of Managed Care, Vol. 20, No. 6 (juni 2014).

19. Hussey, Peter S., Increase the Use of Comparative Effectiveness, RAND Corporation, Santa Monica, CA (2009).

20. Bernstein, Jeffrey, De feiten over vergelijkend doeltreffendheidsonderzoek: How Studying Which Treatments Work Can Improve Care and Reduce Costs, U.S. PIRG Education Fund, Denver, CO (juli 2009).

21. Hussey (2009).

22. Ibid.

23. Pearson, Steven D., en Peter B. Bach, “How Medicare Could Use Comparative Effectiveness Research in Deciding on New Coverage and Reimbursement,” Health Affairs, Vol. 29, No. 10 (oktober 2010).

24. Ibid.

25. Alliance of Community Health Plans, Eliminate Inappropriate Early Inductions: SelectHealth: Salt Lake City, UT, (Geraadpleegd op 3 juni 2020).

26. Meer informatie over dit soort stimulansen is te vinden in ons onderzoeksverslag, Hunt, Amanda, Non-Financial Provider Incentives: Looking Beyond Provider Payment Reform, Healthcare Value Hub, Washington, D.C. (februari 2018).

27. Staren (mei 2019).

28. Zie bijvoorbeeld deze studie waarin Roux-en-Y gastric bypass, sleeve gastrectomie en verstelbare maagbandprocedures worden vergeleken. Hoewel sleeve gastrectomie de standaardbehandeling is geworden, bestonden er vóór de studie geen langetermijngegevens die gastric bypass en sleeve gastrectomie vergeleken. Onderzoekers stelden vast dat gastric bypass-operaties veel beter presteerden op het vlak van het percentage diabetesrecidieven, ook al presteerden beide procedures ongeveer even goed op het vlak van het percentage diabetesremissies. Arterburn, David, et al., “Comparative Effectiveness and Safety of Bariatric Procedures for Weight Loss: A PCORnet Cohort Study,” Annals of Internal Medicine, Vol. 169, No. 11 (Dec. 4, 2018).

29. Alliance of Community Health Plans (2018).