Versnelde goedkeuring

Wat is versnelde goedkeuring?

Een door de FDA ingesteld programma dat de mogelijkheid biedt om geneesmiddelen voor de behandeling van ernstige of levensbedreigende aandoeningen eerder goed te keuren en medische problemen op te lossen waaraan nog niet is voldaan. Versnelde goedkeuringen berusten op de meting van surrogaateindpunten als maatstaf voor het klinische voordeel voor de patiënten. Geneesmiddelen die voldoen aan de norm voor traditionele goedkeuring, komen niet in aanmerking voor versnelde goedkeuring.

Wanneer wordt versnelde goedkeuring gebruikt?

Versnelde goedkeuring wordt gebruikt wanneer een ziekteverloop lang is en het meten van het klinische voordeel veel tijd zou kosten. Voorbeelden hiervan zijn geneesmiddelen voor de behandeling van bepaalde vormen van kanker of HIV-infectie, waarbij een effect op de tumorgroei of de viral load snel kan worden aangetoond, maar het effect op de overleving vanwege het typische ziekteverloop langdurig is.

Een ander scenario waarin versnelde goedkeuring wordt gebruikt, zijn acute ziekten waarbij een grote studie nodig zou zijn om klinisch voordeel aan te tonen vanwege de zeldzaamheid van de gebeurtenis, maar een surrogaat eindpunt beschikbaar is dat kan worden gebruikt in een veel kleinere en dus snellere studie.

Wat zijn de risico’s van versnelde goedkeuring?

De belangrijkste risico’s van versnelde goedkeuring zijn:

• Surrogaat eindpunten worden gebruikt omdat ervan wordt uitgegaan dat zij klinisch voordeel voorspellen. Als dat niet het geval is, worden patiënten blootgesteld aan geneesmiddelen die uiteindelijk geen klinisch voordeel bieden.
• Kortere, minder en kleinere klinische proeven resulteren in minder informatie over zeldzame of vertraagde bijwerkingen.

Welke geneesmiddelen komen in aanmerking voor versnelde goedkeuring?

Deze risico’s zijn de reden waarom versnelde goedkeuring wordt beperkt tot geneesmiddelen die een effect aantonen op een eindpunt waarvan redelijkerwijs kan worden aangenomen dat het klinisch voordeel voorspelt, en die aan de volgende vereisten voldoen:

• Behandelen ernstige aandoeningen
• Bieden een zinvol therapeutisch voordeel ten opzichte van bestaande behandelingen

Wat zijn de voorwaarden voor het verkrijgen van versnelde goedkeuring?

geneesmiddelen die versnelde goedkeuring krijgen, moeten aan dezelfde effectiviteits- en veiligheidsnormen voldoen als geneesmiddelen die een traditionele goedkeuring krijgen. Basis voor goedkeuring door de FDA is dat het surrogaateindpunt “redelijkerwijs het beoogde klinische voordeel kan voorspellen”. Dit besluit is een oordeel op basis van biologische plausibiliteit en klinische gegevens waaruit dat verband blijkt. Eventuele zorgen over de relatie tussen het surrogaateindpunt en het klinische voordeel worden opgelost in post-approval studies.

Bovendien moet het bedrijf dat een versnelde goedkeuring aanvraagt, aan de volgende voorwaarden voldoen:

1. Indienen van kopieën van al het te gebruiken promotiemateriaal
2. Uitvoeren van post-marketing, bevestigende proeven om het verwachte klinische effect te verifiëren.

Een bedrijf dat van plan is versnelde goedkeuring aan te vragen, moet tijdens de ontwikkeling besprekingen beginnen met de beoordelingsafdeling van de FDA en gegevens verstrekken die het gebruik van het gekozen surrogaateindpunt ondersteunen, evenals de geplande bevestigende proeven.

Kan versnelde goedkeuring worden ingetrokken?

Ja, de FDA kan de versnelde goedkeuring intrekken om de volgende redenen:

• Clinisch voordeel kan niet worden aangetoond in een trial
• Het geneesmiddel blijkt niet effectief of veilig te zijn op basis van ander bewijsmateriaal
• Post-approval trials worden niet uitgevoerd met de vereiste mate van zorgvuldigheid door de aanvrager
• Het aanvragende bedrijf verspreidt onjuiste of misleidende informatie over het product.

Het Europese equivalent van de versnelde goedkeuring in de VS is de voorwaardelijke vergunning voor het in de handel brengen die door het Europees Geneesmiddelenbureau wordt verleend.