Mitä on nopeutettu hyväksyntä?
FDA:n perustama ohjelma, joka mahdollistaa sellaisten lääkkeiden varhaisemman hyväksynnän, jotka hoitavat vakavia tai hengenvaarallisia sairauksia ja täyttävät täyttämättömän lääketieteellisen tarpeen. Nopeutettu hyväksyntä perustuu korvaavien päätetapahtumien mittaamiseen potilaille koituvan kliinisen hyödyn mittarina. Lääkkeet, jotka täyttävät perinteisen hyväksynnän vaatimukset, eivät ole oikeutettuja nopeutettuun hyväksyntään.
Milloin nopeutettua hyväksyntää käytetään?
Kiihdytettyä hyväksyntää käytetään silloin, kun sairauden kulku on pitkä ja kliinisen hyödyn mittaaminen vaatisi paljon aikaa. Esimerkkejä ovat tiettyjen syöpien tai HIV-infektion hoitoon käytettävät lääkkeet, joiden vaikutus kasvaimen kasvuun tai viruskuormaan voidaan osoittaa nopeasti, mutta vaikutus eloonjäämiseen on tyypillisen taudinkulun vuoksi pitkäaikainen.
Toinen skenaario, jossa nopeutettua hyväksyntää käytetään, ovat akuutit sairaudet, joissa kliinisen hyödyn osoittaminen edellyttäisi suurta tutkimusta tapahtuman harvinaisuuden vuoksi, mutta saatavilla on korvaava päätetapahtuma (surrogate endpoint), jota voidaan käyttää paljon pienemmässä ja siten nopeammassa tutkimuksessa.
Mitkä ovat nopeutettuun hyväksyntään liittyvät riskit?
Huippuriskit, jotka liittyvät nopeutettuun hyväksyntään, ovat:
- Surrogaattipäätepisteitä käytetään, koska niiden oletetaan ennustavan kliinistä hyötyä. Jos näin ei ole, potilaat altistuvat lääkkeille, joista ei lopulta ole kliinistä hyötyä.
- Lyhyemmät, harvemmat ja pienemmät kliiniset tutkimukset johtavat siihen, että harvinaisista tai viivästyneistä haittatapahtumista saadaan vähemmän tietoa.
Mitkä lääkkeet täyttävät nopeutetun hyväksynnän edellytykset?
Nämä riskit ovat syy siihen, miksi nopeutettu hyväksyntä on rajoitettu lääkkeisiin, jotka osoittavat vaikutuksen päätetapahtumaan, joka kohtuullisen todennäköisesti ennustaa kliinistä hyötyä, ja jotka täyttävät seuraavat vaatimukset:
- Hoitavat vakavia sairauksia
- Tarjoavat merkittävän terapeuttisen hyödyn olemassa oleviin hoitomuotoihin nähden
Mitkä ovat nopeutettuun hyväksyntään pääsyn edellytykset?
Lääkkeiden, joille myönnetään nopeutettu hyväksyntä, on täytettävä samat tehokkuus- ja turvallisuusvaatimukset kuin lääkkeiden, joille myönnetään perinteinen hyväksyntä. FDA:n hyväksynnän perusteena on, että korvaava päätetapahtuma on ”kohtuullisen todennäköisesti ennustamassa aiottua kliinistä hyötyä”. Tämä päätös on harkinnanvarainen ja perustuu biologiseen uskottavuuteen ja kliinisiin tietoihin, jotka osoittavat tämän yhteyden. Mahdolliset huolenaiheet korvaavan päätetapahtuman ja kliinisen hyödyn välisestä suhteesta ratkaistaan hyväksynnän jälkeisissä tutkimuksissa.
Yhtiön, joka hakee nopeutettua hyväksyntää, on lisäksi täytettävä seuraavat ehdot:
- Lähettää jäljennökset kaikesta käytettävästä myynninedistämisaineistosta
- Toteuttaa markkinoille saattamisen jälkeisiä, varmistavia tutkimuksia, joilla voidaan varmentaa odotettu kliininen vaikutus.
Yrityksen, joka aikoo hakea nopeutettua hyväksyntää, on aloitettava keskustelut FDA:n arviointiosaston kanssa kehitystyön aikana ja toimitettava tiedot, jotka tukevat valitun korvaavan päätetapahtuman käyttöä sekä suunniteltuja varmistavia tutkimuksia.
Voidaanko nopeutettu hyväksyntä peruuttaa?
Kyllä, FDA voi peruuttaa nopeutetun hyväksynnän seuraavista syistä:
- Kliinistä hyötyä ei voida osoittaa tutkimuksessa
- Lääke osoittautuu muiden todisteiden perusteella tehottomaksi tai turvalliseksi
- Hyväksynnän jälkeisiä tutkimuksia ei ole suoritettu tarvittavaa huolellisuutta noudattaen
- Hakemuksen jättänyt yritys levittää väärää tai harhaanjohtavaa tietoa tuotteesta.
Yhdysvaltalaisen nopeutetun hyväksynnän eurooppalainen vastine on Euroopan lääkeviraston myöntämä ehdollinen myyntilupa
.