Wektory wirusa adeno-asocjowanego (AAV) zdobyły czołową pozycję w dziedzinie dostarczania genów do normalnego mózgu dzięki ich zdolności do osiągnięcia rozległej transdukcji neuronów i pośredniczenia w długoterminowej ekspresji genów bez widocznej toksyczności. U dorosłych zwierząt bezpośrednia infuzja wektorów AAV do miąższu mózgu skutkuje wysoce wydajną transdukcją struktur docelowych. Jednakże globalne dostarczanie AAV do dorosłego mózgu było nieuchwytnym celem. W przeciwieństwie do tego, powszechne globalne dostarczanie genów zostało uzyskane poprzez i.c.v. iniekcje AAV1 lub AAV2 u noworodków. Spośród nowych serotypów AAV sklonowanych i zmodyfikowanych do produkcji rekombinowanych wektorów, AAV8 wykazał ogromny potencjał do dostarczania genów in vivo z prawie całkowitą transdukcją wielu tkanek u gryzoni po infuzji wewnątrznaczyniowej. Tutaj porównujemy efektywność wektora o serotypie AAV8 z wektorami o serotypie AAV1 i AAV2 pod względem zakresu dostarczania genów do mózgu po wstrzyknięciu noworodkowi do komór bocznych. Wszystkie wektory kodowały białko zielonej fluorescencji (GFP) pod kontrolą hybrydowego promotora enhancera CMV/kury beta-aktyny z odwróconymi terminalnymi powtórzeniami AAV2, ale różniły się od siebie typem kapsydu. W sumie 6,8 x 10(10) kopii genomu wstrzykiwano do komór bocznych myszy w 0. dniu życia postnatalnego. Myszy uśmiercano w 30. dniu życia, a mózgi analizowano pod kątem rozmieszczenia komórek GFP-pozytywnych. AAV8 okazał się bardziej wydajny niż wektory AAV1 lub AAV2 w dostarczaniu genów do wszystkich analizowanych struktur, w tym kory mózgowej, hipokampa, opuszki węchowej i móżdżku. Ponadto intensywność ekspresji genów, oceniana za pomocą czytnika mikromacierzy, była znacząco wyższa w przypadku AAV8 we wszystkich analizowanych strukturach. Podsumowując, zwiększona transdukcja osiągnięta przez AAV8 w porównaniu do AAV1 i AAV2 wskazuje, że AAV8 jest lepszym serotypem do dostarczania genów do OUN.