Informacje ogólne
AGRYLIN (anagrelid HCI) jest pierwszym lekiem zatwierdzonym do leczenia niezbędnej trombocytoemii, zagrażającej życiu choroby charakteryzującej się zwiększoną liczbą płytek krwi. Stan ten powoduje nienaturalnie wysoką częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z zakrzepicą (krzepnięciem krwi), w tym zawału serca i udaru mózgu. AGRYLIN jest wskazany w leczeniu zasadniczej chromochłonności w celu zmniejszenia zwiększonej liczby płytek krwi i ryzyka zakrzepicy. Objawy towarzyszące również ulegają poprawie.
Do tej pory, niezatwierdzone terapie były stosowane w leczeniu nadmiernej liczby płytek krwi, ale mają one wyraźne wady, które obejmują: leukopenię (zmniejszenie liczby białych krwinek); niedokrwistość (zmniejszenie liczby czerwonych krwinek); a w niektórych terapiach, podejrzenie leukemogenezy (rozwój białaczki). Ze względu na te potencjalnie poważne działania niepożądane, klinicyści szczególnie niechętnie leczyli młodych dorosłych niezatwierdzonymi terapiami.
W przeciwieństwie do tego, w dawkach terapeutycznych, AGRYLIN nie powoduje znaczących zmian w liczbie białych lub czerwonych krwinek i nie wykazano, że jest leukemogenny. Etykieta leku zawiera wytyczne dotyczące leczenia bezobjawowych młodych osób dorosłych z niezbędną trombocytemią.
Wyniki kliniczne
Łącznie 551 pacjentów z niezbędną trombocytemią było leczonych produktem AGRYLIN w trzech badaniach klinicznych. Najczęściej zgłaszane działania niepożądane leku AGRYLIN były łagodne i samoograniczające się oraz obejmowały ból głowy, kołatanie serca, biegunkę i ból brzucha. Ponad 2300 pacjentów w Stanach Zjednoczonych otrzymywało lek w ramach protokołu współczucia.