Research Brief | No. 42 | June 2020
Comparative Effectiveness Research: Foundational to Healthcare Value Efforts
Wysokiej wartości, skoncentrowany na pacjencie system opieki zdrowotnej, który jest sprawiedliwy, wydajny i daje jednolicie wysokie wyniki zdrowotne, wymaga dobrych dowodów. Porównawcze badania skuteczności (CER) dostarczają kluczowych dowodów poprzez porównywanie skuteczności alternatywnych metod leczenia, a tym samym pomagają świadczeniodawcom, płatnikom i pacjentom określić, które metody leczenia są najlepsze.
Alarmująco, większość naszej opieki nie jest oparta na CER. W 2009 roku Institute of Medicine oszacował, że ponad połowa stosowanych metod leczenia nie ma jednoznacznych dowodów skuteczności.1 Podobnie, Clinical Evidence, projekt British Medical Journal, stwierdził, że niewiele wiadomo na temat skuteczności prawie 50% z 3000 metod leczenia, które były przedmiotem randomizowanych badań kontrolowanych (RCT).2
Zwiększenie finansowania CER, wraz z wprowadzeniem wyników badań do praktyki, mogłoby doprowadzić do bardziej efektywnego wykorzystania naszych dolarów przeznaczonych na opiekę zdrowotną. Większa jasność co do tego, które metody leczenia są najskuteczniejsze i w przypadku jakich typów pacjentów, może przyczynić się do przesunięcia środków finansowych na te interwencje, a nie na mniej skuteczne metody. Jednak samo lepsze finansowanie CER nie wystarczy – zwiększenie wykorzystania CER w praktyce klinicznej oraz upowszechnienie wyników ma kluczowe znaczenie dla ograniczenia marnotrawstwa, spowolnienia wzrostu wydatków i poprawy wyników.
Czym są badania porównawcze (Comparative Effectiveness Research)
Badania porównawcze odpowiadają na pytania dotyczące skuteczności alternatywnych metod leczenia i mogą przybierać różne formy, takie jak:
- systematyczne przeglądy literatury;
- tworzenie dużych baz danych badawczych;
- prospektywne rejestry i badania kohortowe; oraz
- randomizowane badania kontrolowane.
Oprócz danych porównawczych dotyczących skuteczności uzyskanych z badań, badacze wykorzystują również dane ze świata rzeczywistego (real world evidence, RWE), aby porównać efekty różnych interwencji. Dane te są na ogół gromadzone w elektronicznych kartach zdrowia (EHR) i mogą zapewnić wgląd w to, jak leczenie przebiega u różnych pacjentów. Na przykład w jednym z takich badań dotyczących otyłości wykorzystano RWE do porównania procedur ominięcia żołądka, rękawowej resekcji żołądka i regulowanej opaski żołądkowej, oprócz danych z badań.3
RWE mogą być dobrym uzupełnieniem RCT, zwłaszcza że pacjenci włączeni do RCT są zwykle zdrowsi i młodsi w porównaniu z ogólną populacją pacjentów. Analizy RWE wykorzystujące rejestry pacjentów i dane administracyjne mogą być również przeprowadzane przy niskich kosztach w porównaniu z danymi zbieranymi w warunkach klinicznych.4 Ponadto pacjenci w niekorzystnej sytuacji społeczno-ekonomicznej oraz mniejszości rasowe i etniczne nie są w wystarczającym stopniu reprezentowani w RCT, podczas gdy dane zebrane z EHR reprezentują bardziej zróżnicowaną grupę pacjentów.
Eksperci uważają, że wykorzystanie RWE może pomóc w zniwelowaniu „luki pomiędzy skutecznością a efektywnością”, która odzwierciedla różnicę pomiędzy efektami interwencji w RCT a rzeczywistą praktyką.5 Nadal jednak istnieją przeszkody w wykorzystaniu RWE w CER. Chociaż adopcja EHR wzrosła, brak interoperacyjności, czyli możliwości wymiany danych z innymi systemami i korzystania z nich, uniemożliwia przepływ danych pacjentów pomiędzy ośrodkami badawczymi i placówkami opieki.6
Brak CER podważa podejście do wartości w opiece zdrowotnej
Nasz system opieki zdrowotnej stale zmierza w kierunku poprawy jakości i sprawiedliwości. Brak jasnych dowodów na skuteczność leczenia podważa naszą zdolność do poprawy funkcjonowania systemu opieki zdrowotnej – przyczyniając się do zróżnicowania metod leczenia, marnotrawstwa oraz znacznych różnic w kosztach i wynikach leczenia w całym kraju. Wiarygodne CER są podstawą kluczowych działań mających na celu usprawnienie funkcjonowania naszego systemu opieki zdrowotnej, takich jak:
- tworzenie opartych na dowodach naukowych wytycznych dla świadczeniodawców;
- przygotowywanie pomocy decyzyjnych, które pomagają pacjentom i świadczeniodawcom we wspólnym podejmowaniu decyzji;7
- ustalanie zasad płatności w ramach podejścia opartego na wartości (value-based provider payment approaches)8
- projektowanie świadczeń w ramach planów zdrowotnych, które przestrzegają zasad projektowania świadczeń opartych na wartości;9 oraz
- pomiar jakości świadczeniodawców.
Rosnące inwestycje w CER
W 2008 roku Stany Zjednoczone przeznaczyły zaledwie 1 procent wydatków na opiekę zdrowotną, aby dowiedzieć się, co działa najlepiej, dla kogo i w jakich okolicznościach.10 Dla porównania, 10 procent wydatków na opiekę zdrowotną może być przeznaczone na nadmierne leczenie i opiekę o niskiej wartości.11
Od prawie dwóch dekad wydatki na CER rosną, ale nie na tyle, aby ograniczyć rozrzutne wydatki na opiekę zdrowotną. W 2003 roku ustawa Medicare Prescription Drug, Improvement, and Modernization Act rozszerzyła kompetencje Agencji ds. Badań nad Jakością Opieki Zdrowotnej (AHRQ) w zakresie prowadzenia CER, tworząc Program Efektywnej Opieki Zdrowotnej.12 W 2009 roku Instytut Medycyny opublikował obszerny raport, w którym wyszczególnił priorytety dla CER. W tym samym roku, na mocy ustawy American Recovery and Reinvestment Act (ARRA), przeznaczono 1,1 miliarda dolarów na finansowanie CER.13 W 2010 roku, w ramach ustawy Affordable Care Act (ACA), Kongres zezwolił Patient Centered Outcomes Research Institute (PCORI) na finansowanie CER, które angażuje pacjentów i innych interesariuszy w proces badawczy. Zgodnie z ustawą, „celem Instytutu jest wspieranie pacjentów, klinicystów, nabywców i decydentów w podejmowaniu świadomych decyzji dotyczących zdrowia poprzez podnoszenie jakości i adekwatności dowodów dotyczących sposobu, w jaki choroby, zaburzenia i inne warunki zdrowotne mogą być skutecznie i odpowiednio zapobiegane, diagnozowane, leczone, monitorowane i zarządzane poprzez badania i syntezę dowodów.” Do 2020 r. PCORI zainwestowała prawie 2,6 mld USD w ponad 700 badań CER skoncentrowanych na pacjencie14 (zob. ramka poniżej). Chociaż Stany Zjednoczone zwiększyły swoje inwestycje w CER, same badania nie wystarczą, aby ograniczyć marnotrawstwo, wzrost kosztów i poprawić wyniki.
Przykład
Jedno z finansowanych przez PCORI badań nad leczeniem cukrzycy nie wykazało istotnych statystycznie różnic między chorymi na cukrzycę typu 2 nieleczonymi insuliną, którzy prowadzili samokontrolę, a tymi, którzy jej nie prowadzili.15 W ciągu pięciu lat zaprzestanie prowadzenia samokontroli w tej populacji pozwoliłoby zaoszczędzić ponad 12 miliardów dolarów na kosztach opieki zdrowotnej.16 Jednak oszczędności te zależą od tego, czy wszyscy uprawnieni pacjenci nie będą codziennie badać poziomu cukru we krwi.
Zachęcanie do wdrażania CER
Wykonywanie badań CER samo w sobie nie musi przynosić oszczędności ani prowadzić do lepszych wyników. Nawet jeśli dysponujemy bazą dowodową, wprowadzenie wyników badań do praktyki może zająć nawet 17 lat17 (patrz ramka poniżej). Badania wykazały, że rozpowszechnianie wyników za pośrednictwem wytycznych praktyki klinicznej doprowadziło do początkowego wzrostu wykorzystania skutecznych terapii. Jednak mniej skuteczne terapie nie zastąpiły skuteczniejszych jako standard opieki, co potencjalnie wskazuje na potrzebę finansowych i niefinansowych zachęt dla świadczeniodawców.18
Nawet proste protokoły, takie jak wymaganie od lekarza uzasadnienia konieczności medycznej lub tworzenie list kontrolnych przypominających świadczeniodawcom o przepisywaniu określonych leków, mogą mieć znaczący wpływ na wyniki. Firma Intermountain Healthcare wdrożyła listę kontrolną zalecającą lekarzom przepisanie określonego rodzaju leku na serce, po tym jak badania CER wykazały jego skuteczność. Ten prosty protokół zmniejszył liczbę zgonów z powodu zastoinowej niewydolności serca o 23% i pozwolił zaoszczędzić 3,5 miliona dolarów rocznie.20
Przykład
Jedno badanie RCT porównujące diuretyki, inhibitory konwertazy angiotensyny (ACE), blokery kanału wapniowego i alfa-blokery w leczeniu nadciśnienia tętniczego wykazało, że diuretyki były skuteczniejsze niż alternatywne metody leczenia, a dodatkowo tańsze. Niestety, wyniki te miały bardzo niewielki wpływ na wzorce przepisywania leków.19
Bodźce finansowe
Decyzje dotyczące pokrycia, projektowania świadczeń i płatności dostawców mogą wpływać na tempo przyjęcia. Sekret może leżeć w zmianie sposobu płacenia za opiekę (patrz ramka poniżej). Na przykład płatnicy mogliby oferować premie dla świadczeniodawców, którzy dostarczają klinicznie skuteczne terapie.21 Inne strategie opierają się na określaniu zakresu, np. stosując terapię etapową, aby zachęcić do stosowania pewnych terapii zamiast innych, lub konstrukcje ubezpieczeniowe oparte na wartości, które ograniczają zakres lub zwiększają udział w kosztach terapii, które nie wykazały korzyści klinicznych. Krytycy ostrzegają jednak, że strategie te mogą być postrzegane jako ograniczające dostęp do opieki.22
Oprócz zmiany zakresu refundowanych terapii, płatnicy mogą zmieniać politykę refundacyjną w oparciu o wyniki badań CER. Na przykład, jeśli leczenie wykazuje wyższą skuteczność kliniczną, Medicare może płacić świadczeniodawcom w oparciu o zwykłe ceny, podczas gdy te, które wykazują niewystarczające dowody, mogą być opłacane w oparciu o ceny dynamiczne. Innymi słowy, płatności byłyby ustalane zgodnie z obecnymi formułami zwrotu kosztów plus, które obejmują z góry określone marże, i są ponownie oceniane po trzech latach. Na przykład, po tym jak Medicare ustalił wyższe stawki refundacji dla radioterapii z modulacją intensywności niż dla terapii trójwymiarowej, świadczeniodawcy w całym kraju zrezygnowali z konwencjonalnej terapii trójwymiarowej.24
Przykład
Zaangażowanie lekarzy i zachęty finansowe doprowadziły do wyeliminowania wczesnych elektywnych indukcji porodu (przed 39. tygodniem ciąży) po tym, jak American College of Obstetricians and Gynecology (Amerykańskie Kolegium Położników i Ginekologów) stwierdziło, że wczesne indukcje prowadzą do złych wyników, w tym do wzrostu liczby przyjęć na oddział intensywnej terapii noworodka (NICU) i użycia respiratora. Intermountain współpracował z SelectHealth, aby zaprzestać płacenia za indukcje niemedycznie wskazane przed 39 tygodniem. Liderzy kliniczni organizowali spotkania, aby zdobyć poparcie dla celu, jakim jest wyeliminowanie wszystkich wczesnych indukcji. SelectHealth stworzył również program dla nowych matek, skupiający się na zapewnieniu pomocy i edukacji przedporodowej.25 W rezultacie wczesne elektywne indukcje spadły z 28% wszystkich elektywnych indukcji do 0%, co zaowocowało krótszym porodem, mniejszą liczbą cięć cesarskich i oszczędnościami w wysokości 2,5 miliona dolarów rocznie.
Bodźce pozafinansowe
Bodźce pozafinansowe mogą również przyczynić się do przyjęcia wyników CER. Mogą się one koncentrować na porównaniach z innymi, wzajemnym uznaniu, eliminowaniu barier oraz zapewnieniu instytucjonalnego wsparcia i przywództwa.26 Edukacja świadczeniodawców i studentów medycyny jest kluczem do wprowadzenia wyników CER do praktyki.
Skuteczne wykorzystanie wyników badań CER może wykraczać poza działania skoncentrowane na świadczeniodawcach i pacjentach. Badania przeprowadzone przez Alliance of Community Health Plans (ACHP) wykazały, że współpraca pomiędzy planami zdrowotnymi, lekarzami i społecznościami przyspieszyła wprowadzanie opieki opartej na dowodach naukowych. ACHP podkreśliło najlepsze praktyki w celu przyspieszenia przyjęcia.29
Wniosek
Niewystarczające inwestycje w badania porównawcze skuteczności osłabiają wysiłki naszego narodu w celu uzyskania lepszej wartości i bardziej sprawiedliwych wyników z naszego systemu opieki zdrowotnej. Dowody na to, które metody leczenia są najlepsze i dla jakich typów pacjentów, stanowią podstawę dla naszych wysiłków w zakresie płatności opartych na wartości, podejmowania decyzji wspólnie z pacjentami, pomiaru jakości i wielu innych.
Zwiększone, ukierunkowane inwestycje w CER są niezbędne do osiągnięcia systemu opieki zdrowotnej o wysokiej wartości, skoncentrowanego na pacjencie. Jest prawdopodobne, że te inwestycje „zwrócą się nam” w postaci przyszłych oszczędności i lepszych wyników. Jednak wpływ CER zależy również w dużej mierze od tego, czy wyniki badań zostaną wykorzystane w praktyce leczenia i przepisywania leków przez świadczeniodawców. Na szczęście badania pokazujące strategie, które prowadzą do skutecznego upowszechniania wyników CER, mogą być pomocne w tym zakresie. Można stosować różne zachęty finansowe i niefinansowe, aby wpłynąć na zachowanie świadczeniodawców i promować przyjęcie opieki opartej na dowodach naukowych.
Uwagi
1. National Academies of Sciences, Engineering, and Medicine, Initial National Priorities for Comparative Effectiveness Research, Washington, D.C. (2009).
2. Kliff, Sarah, „Surprise! We Don’t Know if Half our Medical Treatments Work,” Washington Post (Jan. 24, 2013).
3. McTigue, Kathleen M., et al., „Comparing the 5-Year Diabetes Outcomes of Sleeve Gastrectomy and Gastric Bypass: The National Patient-Centered Clinical Research Network (PCORNet) Bariatric Study,” JAMA, Vol. 155, No. 5 (marzec 2020).
4. Katkade, Vaibhav B., Kafi N. Sanders, and Kelly H. Zou, „Real World Data: an Opportunity to Supplement Existing Evidence for the Use of Long-Established Medicines in Health Care Decision Making,” Journal of Multidisciplinary Healthcare, Vol. 11 (lipiec 2018).
5. Blumenthal, Daniel M., et al., „Real-World Evidence Complements Randomized Controlled Trials in Clinical Decision Making,” Health Affairs Blog (Sept. 27, 2017).
6. Becker’s Hospital Review, ONC to Congress: EHR Adoption is High, But Barriers to Interoperability Remain, (dostęp: 3 czerwca 2020 r.).
7. Staren, Dakota, and Sunita Krishnan, The Consumer Benefits of Patient Shared Decision Making, Healthcare Value Hub, Washington, D.C. (maj 2019 r.).
8. Healthcare Value Hub, Pay for Performance (P4P), (dostęp: 3 czerwca 2020 r.).
9. Healthcare Value Hub, Value-Based Insurance Design, (dostęp: 3 czerwca 2020 r.).
10. National Academies of Sciences, Engineering, and Medicine (2009).
11. Berwick, Donald M., and Andrew D. Hackbarth, „Eliminating Waste in U.S. Health Care,” JAMA, Vol. 307, No. 14 (April 11, 2012); Shrank, William H., Teresa L. Rogstad, and Natasha Parekh, „Waste in the U.S. Health Care System: Estimated Costs and Potential for Savings,” JAMA, Vol. 322, No. 15 (Oct. 7, 2019).
12. Price-Haywood, Eboni G., „Clinical Comparative Effectiveness Research Through the Lens of Healthcare Decisionmakers,” Ochsner Journal, Vol. 15, No. 2 (June 2015).
13. Harrington, Scott E., and Alan B. Miller, Incentivizing Comparative Effectiveness Research, Ewing Marion Kauffman Foundation, Kansas City, MO (Jan. 15, 2011).
14. Patient-Centered Outcomes Research Institute, PCORI Board Approves New $150 Million Initiative to Fund Large-Scale Patient-Centered Clinical Studies. Komunikat prasowy (2 marca 2020 r.).
15. Young, Laura A., et al, „Glucose Self-Monitoring in Non-Insulin-Treated Patients With Type 2 Diabetes in Primary Care Settings: A Randomized Trial,” JAMA Internal Medicine, Vol. 177, No. 7 (lipiec 2017).
16. Patient-Centered Outcomes Research Institute, Addressing Type 2 Diabetes, (dostęp: 3 czerwca 2020 r.).
17. Alliance of Community Health Plans, Fact Sheet: Accelerating Adoption of Evidence-Based Care: Payer-Provider Partnerships, Washington, D.C. (2018).
18. Gibson, Teresa B., et al., „Real-Worl Impact of Comparative Effectiveness Research Findings on Clinical Practice”, American Journal of Managed Care, Vol. 20, No. 6 (czerwiec 2014).
19. Hussey, Peter S., Increase the Use of Comparative Effectiveness, RAND Corporation, Santa Monica, CA (2009).
20. Bernstein, Jeffrey, The Facts About Comparative Effectiveness Research: How Studying Which Treatments Work Can Improve Care and Reduce Costs, U.S. PIRG Education Fund, Denver, CO (lipiec 2009).
21. Hussey (2009).
22. Ibid.
23. Pearson, Steven D., and Peter B. Bach, „How Medicare Could Use Comparative Effectiveness Research in Deciding on New Coverage and Reimbursement,” Health Affairs, Vol. 29, No. 10 (October 2010).
24. Ibid.
25. Alliance of Community Health Plans, Eliminate Inappropriate Early Inductions: SelectHealth: Salt Lake City, UT, (dostęp: 3 czerwca 2020 r.).
26. Więcej informacji na temat tego typu zachęt można znaleźć w naszym briefie badawczym, Hunt, Amanda, Non-Financial Provider Incentives: Looking Beyond Provider Payment Reform, Healthcare Value Hub, Washington, D.C. (luty 2018).
27. Staren (maj 2019).
28. Na przykład, zobacz to badanie porównujące procedury Roux-en-Y gastric bypass, sleeve gastrectomy i regulowanej opaski żołądkowej. Chociaż rękawowa resekcja żołądka stała się standardem opieki, przed przeprowadzeniem tego badania nie istniały żadne długoterminowe dane porównujące ominięcie żołądka i rękawową resekcję żołądka. Naukowcy stwierdzili, że operacja ominięcia żołądka miała znacznie lepsze wyniki w zakresie częstości nawrotów cukrzycy, mimo że obie procedury miały podobne wyniki w zakresie częstości remisji cukrzycy. Arterburn, David, et al., „Comparative Effectiveness and Safety of Bariatric Procedures for Weight Loss: A PCORnet Cohort Study”, Annals of Internal Medicine, Vol. 169, No. 11 (Dec. 4, 2018).
29. Alliance of Community Health Plans (2018).