Benefits and harms
Komitet zgodził się, opierając się na swojej wiedzy, że ryzyko i korzyści płynące z jakiegokolwiek leczenia powinny być omówione z każdą osobą przed rozpoczęciem leczenia i uzgodnieniem konkretnych celów leczenia. W odniesieniu do potencjalnie pozytywnych lub negatywnych skutków zwiększonego tonusu, komitet podkreślił, że cele muszą być jasno określone i że powinno to być również uwzględnione w dyskusjach zespołu multidyscyplinarnego w celu oceny potencjalnych zmian w funkcjonowaniu. W oparciu o swoje doświadczenie komitet stwierdził, że związek między spastycznością i dystonią nie zawsze jest jasny dla pracowników służby zdrowia i że lepsza wiedza na ten temat doprowadziłaby do skuteczniejszego wspólnego podejmowania decyzji. Aby podkreślić złożoność stanów nieprawidłowego napięcia mięśniowego, zdecydowano się opisać, że u dorosłych z mózgowym porażeniem dziecięcym może występować zarówno spastyczność, jak i dystonia oraz że nasilenie objawów może być różne.
Komisja, opierając się na swoim doświadczeniu i wiedzy specjalistycznej, zgodziła się, że istnieje wiele czynników, które mogą przyczyniać się do spastyczności i dystonii lub je nasilać. Podkreślono te czynniki, które są najczęściej związane ze spastycznością lub dystonią i które nie zawsze są rozpoznawane jako takie. Ich zidentyfikowanie i uwzględnienie zwiększa skuteczność każdej wielodyscyplinarnej strategii leczenia spastyczności poprzez ukierunkowanie planu postępowania (na przykład jeżeli spastyczność jest nasilana przez odleżyny lub zaparcia, wówczas plan leczenia powinien w pierwszej kolejności uwzględniać te czynniki).
Na podstawie swojego doświadczenia i wiedzy specjalistycznej komitet uznał, że leczenie zarówno spastyczności, jak i dystonii może zmniejszyć ból i poprawić sen, ma wpływ na funkcje motoryczne i może poprawić jakość życia. Różnica między spastycznością, dobrowolnym oporem i przykurczami wymaga starannej oceny i ich rozróżnienie może nie być możliwe podczas jednej oceny lub do momentu rozpoczęcia leczenia w przypadku znacznego ograniczenia ruchów. Komitet zastanawiał się nad tym, że zarówno spastyczność, jak i dystonia mogą mieć pozytywny wpływ na funkcje motoryczne. Niektóre osoby z mózgowym porażeniem dziecięcym funkcjonalnie wykorzystują zwiększone napięcie mięśniowe wynikające ze spastyczności i dystonii, na przykład po to, aby ułatwić sobie chodzenie. W przypadku tych osób zmniejszenie spastyczności lub dystonii może mieć negatywny wpływ na niektóre funkcje motoryczne, na przykład utratę zdolności do samodzielnego przemieszczania się. Jednakże ciężka spastyczność może mieć również negatywny wpływ na funkcje motoryczne, ponieważ zwiększone napięcie mięśniowe może ograniczać funkcjonowanie. Komitet, opierając się na swoim doświadczeniu, zalecił stopniowe podejście do interwencji w spastyczności, w zależności od tolerancji i skuteczności.
Jak opisano powyżej, należy rozpocząć od interwencji niefarmakologicznych, które dotyczą czynników przyczyniających się lub nasilających spastyczność i obejmują program zarządzania fizycznego (omówiony w dokumencie przeglądu dowodów D2 dotyczącym funkcji fizycznej).
W przypadku przepisywania baklofenu podawanego dojelitowo (doustnie lub przez zgłębnik) w ramach opieki podstawowej/wspólnotowej, komitet przyznał, że chociaż nie zidentyfikowano bezpośrednich dowodów u dorosłych, istnieją dowody na skuteczność baklofenu podawanego dojelitowo u dzieci i młodzieży. Na przykład, istniały dowody z randomizowanych badań kontrolowanych u dzieci otrzymujących baklofen dojelitowy, które wykazały poprawę w zakresie skurczów mięśni (zmniejszenie napięcia w dolnych częściach kończyn, jak również w górnych grupach mięśni – patrz wytyczna NICE Spasticity in under 19s, CG145, 2016). Zdawali sobie sprawę z potencjalnych działań niepożądanych doustnego baklofenu, w tym nudności i senności, jednak były one zazwyczaj tolerowane. Komitet uznał, że wyniki te można ekstrapolować na dorosłych z mózgowym porażeniem dziecięcym, ponieważ właściwości farmakokinetyczne i farmakodynamiczne byłyby podobne u dorosłych. Dlatego zgodzili się, że będzie to najmniej inwazyjna skuteczna opcja dla dorosłych. Jednakże, ponieważ brakowało bezpośrednich dowodów, zdecydowali się wydać słabe zalecenie dla dojelitowego stosowania tej interwencji.
Komisja rozważyła słabe dowody związane ze stosowaniem diazepamu w leczeniu spastyczności u dorosłych z porażeniem mózgowym. Istniały dowody bardzo niskiej jakości dotyczące szeregu zdarzeń niepożądanych (na przykład senność, wymioty i ból brzucha), które były zgłaszane przez osoby otrzymujące diazepam. Mimo że nie mieli oni dużego zaufania do tych dowodów, komitet zgodził się, że takie zdarzenia niepożądane związane z diazepamem są zgodne z ich doświadczeniem klinicznym oraz znanymi problemami tolerancji i uzależnienia. W związku z tym postanowili nie zalecać stosowania diazepamu w leczeniu spastyczności u dorosłych z mózgowym porażeniem dziecięcym. W oparciu o ich doświadczenie i wiedzę specjalistyczną oraz dowody na pewne korzyści u dzieci i młodzieży (w wytycznej Spasticity in under 19s: management NICE guideline), dyskutowano również, że diazepam może przynosić krótkoterminowe korzyści związane z leczeniem bólu i niepokoju, szczególnie w sytuacjach ostrych, kiedy działania niepożądane dotyczące poziomu świadomości i oddychania mogą być monitorowane u pacjentów wrażliwych, lub pod koniec życia. Komitet zgodził się, że rutynowe długoterminowe stosowanie diazepamu w leczeniu spastyczności powinno być odradzane, ale istnieją wyjątkowe okoliczności, w których może on przynieść krótkoterminowe korzyści.
Komitet był świadomy poważnych objawów, takich jak zagrażające życiu napady drgawkowe, dezorientacja i halucynacje związane z szybkim odstawieniem dojelitowych leków zwiotczających mięśnie i dlatego zalecił stopniowe odstawianie leku, aby zminimalizować to ryzyko. Opierając się na swoim doświadczeniu i wiedzy, komitet podkreślił, że to stopniowe odstawianie jest szczególnie ważne, gdy dojelitowe środki zwiotczające mięśnie były przyjmowane przez ponad dwa miesiące lub przepisana dawka jest duża.
W odniesieniu do skierowania do lub omówienia z ośrodkiem leczenia toniczności lub spastyczności w celu uzyskania dalszych opcji farmakologicznych, nie było dowodów na skuteczność i bezpieczeństwo innych dojelitowych opcji farmakologicznych. W związku z tym komisja zdecydowała, że dorośli z mózgowym porażeniem dziecięcym i spastycznością, którzy nie tolerują podawanego dojelitowo baklofenu lub dla których jest on nieskuteczny, powinni zostać skierowani do ośrodka leczenia toniczności. Komitet zalecił, aby decyzje dotyczące dalszego leczenia farmakologicznego były podejmowane wyłącznie po skierowaniu do takich specjalistycznych ośrodków leczenia spastyczności ze względu na liczbę zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem.
W oparciu o swoją wiedzę i doświadczenie komitet zalecił, aby toksyna botulinowa A była stosowana wyłącznie w przypadku spastyczności ogniskowej w ograniczonej liczbie mięśni w celu zapewnienia skuteczności i zminimalizowania działań niepożądanych, ponieważ jest to substancja neurotoksyczna. Komitet zgodził się, że pracownicy służby zdrowia w takich placówkach mogą dostosować, wykorzystując swoją ocenę kliniczną, inne opcje (potencjalne opcje niefarmakologiczne – patrz dokument przeglądu dowodów A2), biorąc pod uwagę ryzyko i korzyści w odniesieniu do potrzeb i celów indywidualnej osoby dorosłej z mózgowym porażeniem dziecięcym i spastycznością.
Z powodu ograniczonych dowodów komitet wydał zalecenie badawcze dotyczące sposobu wstrzykiwania toksyny botulinowej A. Jest to ważne, ponieważ dokładne umiejscowienie domięśniowe toksyny botulinowej A jest konieczne dla zapewnienia skuteczności i uniknięcia działań niepożądanych. Lokalizację mięśni do wstrzyknięcia można osiągnąć za pomocą stymulacji mięśniowej, sygnału elektromiograficznego (EMG) lub ultradźwięków wspomagających wiedzę anatomiczną. Techniki te wymagają sprzętu oraz przeszkolenia w zakresie obsługi sprzętu i interpretacji wyników. Zastosowanie ultradźwięków może wymagać obecności ultrasonografisty lub radiologa oprócz klinicysty wykonującego iniekcję. Dalsze badania mogłyby zatem dostarczyć ważnych informacji na temat porównawczej skuteczności tych technik.
.