Evaluating the long term safety of ACE-031 u osób z dystrofią mięśniową Duchenne’a

Jaki jest cel badania?

Celem tego badania jest sprawdzenie, czy lek ACE-031 jest bezpieczny i dobrze tolerowany u dzieci z dystrofią mięśniową Duchenne’a. Badanie scharakteryzuje długoterminowy wpływ ACE-031 na siłę mięśni, czynność mięśni, czynność płuc i jakość życia. Badanie to jest kontynuacją poprzedniego badania klinicznego, w którym oceniano bezpieczeństwo stosowania ACE-031 w krótkim okresie czasu. Badanie to jest nadal w toku i trwa rekrutacja, a wyniki nie zostały jeszcze opublikowane.

ACE-031 został opracowany, aby pomóc w leczeniu osłabienia mięśni i pogorszenia ich stanu, objawu wielu chorób nerwowo-mięśniowych, w tym dystrofii mięśniowej. ACE-031 działa poprzez blokowanie działania niektórych białek w organizmie, takich jak miostatyna, które działają jak naturalne „hamulce” ograniczające wzrost i rozmiar mięśni. Kiedy ACE-031 uniemożliwia działanie tych substancji na komórki mięśniowe, mięśnie są w stanie rosnąć większe i silniejsze. Jest nadzieja, że ACE-031 pomoże utrzymać lub poprawić mięśnie u pacjentów z dystrofią mięśniową.

Ta faza 2 badania będzie patrzeć na leczenie przez 24 tygodnie, z pacjentami otrzymującymi dawkę ACE-031 co dwa lub cztery tygodnie. Najważniejszym celem tego badania jest monitorowanie długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji ACE-031 u pacjentów oraz pomiar, jak dobrze cząsteczka jest obsługiwana przez organizm. Jednakże niektóre pomiary będą również wykonywane w celu poszukiwania potencjalnych zmian w wielkości i sile mięśni.

Kto może wziąć udział w badaniu?

To badanie jest przeznaczone dla chłopców w wieku czterech lat lub starszych, u których zdiagnozowano dystrofię mięśniową Duchenne’a. Pacjent może wziąć udział w badaniu tylko wtedy, gdy został zaproszony i był leczony w poprzednim badaniu klinicznym ACE-031 (numer badania NCT01099761)

Uczestnicy mogą być włączeni do badania tylko wtedy, gdy kontynuowali leczenie steroidami w tej samej dawce i schemacie od czasu poprzedniego badania ACE-031. Jeśli w trakcie trwania badania mają mieć przeprowadzony zabieg chirurgiczny lub mają jakiekolwiek inne problemy medyczne, które są uważane za niezgodne z tym badaniem, nie będą mogli wziąć udziału w badaniu.

W badaniu weźmie udział maksymalnie 76 pacjentów.

Co się stanie podczas badania?

Pacjenci biorący udział w badaniu zostaną przydzieleni do jednej z czterech grup, z których każda otrzyma inną dawkę ACE-031. Będą oni otrzymywać zastrzyk z ACE-031 albo co 2 tygodnie (13 dawek) albo co 4 tygodnie (7 dawek). Wyniki będą mierzone przez 24 tygodnie.

Bezpieczeństwo i tolerancja ACE-031 będą monitorowane. Prowadzony będzie również szczegółowy rejestr wszystkiego, co może być efektem ubocznym leczenia.

Gdzie odbywają się badania?

Ta próba odbywa się w sześciu do ośmiu ośrodków badawczych w całej Kanadzie. Ośrodek koordynujący znajduje się w London Health Sciences Centre w Ontario w Kanadzie.

W większości przypadków, aby ktoś mógł wziąć udział w badaniu klinicznym, musi mieszkać w pobliżu zespołu ludzi, którzy prowadzą badania, ponieważ musi być ściśle monitorowany.

Jakie korzyści dla pacjentów mogą przynieść wyniki badania?

Ma się nadzieję, że ACE-031 może pomóc spowolnić lub zapobiec pogorszeniu stanu mięśni, które występuje w dystrofii mięśniowej Duchenne’a.

Ta próba będzie przeprowadzona w dłuższym okresie czasu niż poprzednia próba ACE-031 i zacznie odpowiadać na pytania, czy ACE-031 jest skuteczny dla pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne’a i bezpieczny w leczeniu długoterminowym.

Wyniki tego badania pozwolą określić, czy bezpieczne i bardziej skuteczne jest podawanie ACE-031 co dwa tygodnie czy co cztery tygodnie, co pomoże określić najlepszą dawkę ACE-031 do zastosowania w przyszłych badaniach.

Dane kontaktowe:

Kto finansuje to badanie?

• Acceleron Pharma, Inc

Oficjalna nazwa badania:

An Open-Label Extension Study to Evaluate the Safety, Tolerability, and Pharmacodynamics of ACE-031 (ActRIIB-IgG1) in Subjects With Duchenne Muscular Dystrophy

Numer badania:

NCT01239758

Dalsze szczegóły badania:

W celu uzyskania dalszych informacji na temat badania oraz szczegółowego włączenia i wyłączenia proszę kliknąć na poniższy link. Czasami te szczegóły mogą być dość techniczne. Jeśli ma Pan/Pani jakiekolwiek pytania, proszę omówić je ze swoim lekarzem lub skontaktować się z organizatorami badania klinicznego.

Informacje ogólne i powiązane linki:

Celem tego badania jest sprawdzenie, czy lek ACE-031 jest bezpieczny i dobrze tolerowany u dzieci z dystrofią mięśniową Duchenne’a. Badanie scharakteryzuje długoterminowy wpływ ACE-031 na siłę mięśni, czynność mięśni, czynność płuc i jakość życia. Badanie to jest kontynuacją poprzedniego badania klinicznego, w którym oceniano bezpieczeństwo stosowania ACE-031 w krótkim okresie czasu. Badanie to jest nadal w toku i trwa rekrutacja, a wyniki nie zostały jeszcze opublikowane.

ACE-031 został opracowany, aby pomóc w leczeniu osłabienia mięśni i pogorszenia ich stanu, objawu wielu chorób nerwowo-mięśniowych, w tym dystrofii mięśniowej. ACE-031 działa poprzez blokowanie działania niektórych białek w organizmie, takich jak miostatyna, które działają jak naturalne „hamulce” ograniczające wzrost i rozmiar mięśni. Kiedy ACE-031 uniemożliwia działanie tych substancji na komórki mięśniowe, mięśnie są w stanie rosnąć większe i silniejsze. Jest nadzieja, że ACE-031 pomoże utrzymać lub poprawić mięśnie u pacjentów z dystrofią mięśniową.

Ta faza 2 badania będzie patrzeć na leczenie przez 24 tygodnie, z pacjentami otrzymującymi dawkę ACE-031 co dwa lub cztery tygodnie. Najważniejszym celem tego badania jest monitorowanie długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji ACE-031 u pacjentów oraz pomiar, jak dobrze cząsteczka jest obsługiwana przez organizm. Jednak niektóre pomiary będą również wykonywane w celu poszukiwania potencjalnych zmian w wielkości i sile mięśni.

.