Przyspieszone zatwierdzenie

Co to jest przyspieszone zatwierdzenie?

Program ustanowiony przez FDA, który pozwala na wcześniejsze zatwierdzenie leków, które leczą poważne lub zagrażające życiu warunki i wypełniają niezaspokojone potrzeby medyczne. Przyspieszone zatwierdzenia opierają się na pomiarze zastępczych punktów końcowych jako miary korzyści klinicznych dla pacjentów. Leki, które spełniają standardy tradycyjnego zatwierdzenia, nie kwalifikują się do przyspieszonego zatwierdzenia.

Kiedy stosowane jest przyspieszone zatwierdzenie?

Przyspieszone zatwierdzenie jest stosowane, gdy przebieg choroby jest długi, a pomiar korzyści klinicznej wymagałby znacznego czasu. Przykładem mogą być leki stosowane w leczeniu niektórych nowotworów lub zakażenia wirusem HIV, w przypadku których można szybko wykazać wpływ na wzrost guza lub wiremii, ale wpływ na przeżycie jest długotrwały ze względu na typowy przebieg choroby.

Innym scenariuszem, w którym stosuje się przyspieszone zatwierdzenie, są ostre choroby, w przypadku których do wykazania korzyści klinicznej potrzebne byłoby duże badanie ze względu na rzadkość występowania, ale dostępny jest zastępczy punkt końcowy, który można wykorzystać w znacznie mniejszym, a zatem szybszym badaniu.

Jakie są zagrożenia związane z przyspieszonym zatwierdzeniem?

Główne zagrożenia związane z przyspieszonym zatwierdzeniem są następujące:

• Surrogate punkty końcowe są stosowane, ponieważ zakłada się, że przewidują one korzyści kliniczne. Jeśli tak nie jest, pacjenci są narażeni na leki, które ostatecznie nie przynoszą korzyści klinicznych.
• Krótsze, mniej liczne i mniejsze badania kliniczne skutkują mniejszą ilością informacji na temat rzadkich lub opóźnionych zdarzeń niepożądanych.

Które leki kwalifikują się do przyspieszonego zatwierdzenia?

To ryzyko jest powodem, dla którego przyspieszone zatwierdzenie jest ograniczone do leków, które wykazują wpływ na punkt końcowy, co do którego istnieje uzasadnione prawdopodobieństwo przewidywania korzyści klinicznych i które spełniają następujące wymagania:

• Leczą poważne schorzenia
• Zapewniają znaczącą korzyść terapeutyczną w porównaniu z istniejącymi metodami leczenia

Jakie są warunki uzyskania przyspieszonego zatwierdzenia?

Leki, którym przyznano przyspieszone zatwierdzenie, muszą spełniać te same standardy skuteczności i bezpieczeństwa, co leki poddawane tradycyjnemu zatwierdzeniu. Podstawą zatwierdzenia przez FDA jest stwierdzenie, że zastępczy punkt końcowy „z dużym prawdopodobieństwem pozwoli przewidzieć zamierzoną korzyść kliniczną”. Decyzja ta jest wynikiem oceny opartej na wiarygodności biologicznej i danych klinicznych wykazujących tę zależność. Wszelkie wątpliwości dotyczące związku między zastępczym punktem końcowym a korzyścią kliniczną są rozwiązywane w badaniach po zatwierdzeniu.

Dodatkowo, firma ubiegająca się o przyspieszone zatwierdzenie musi spełnić następujące warunki:

1. Przedstawić kopie wszystkich materiałów promocyjnych, które będą używane
2. Przeprowadzić badania potwierdzające po wprowadzeniu do obrotu w celu zweryfikowania przewidywanego efektu klinicznego.

Firma planująca starania o przyspieszone zatwierdzenie powinna rozpocząć rozmowy z działem przeglądów FDA w trakcie prac rozwojowych i przedstawić dane wspierające wykorzystanie wybranego surogatowego punktu końcowego, a także planowane badania potwierdzające.

Czy przyspieszone zatwierdzenie może zostać wycofane?

Tak, FDA może wycofać przyspieszone zatwierdzenie z następujących powodów:

• Kliniczna korzyść nie może być wykazana w badaniu
• Lek nie jest skuteczny lub bezpieczny w oparciu o inne dowody
• Badania po zatwierdzeniu nie są prowadzone z wymaganym stopniem należytej staranności przez wnioskodawcę
• Firma składająca wniosek rozpowszechnia fałszywe lub wprowadzające w błąd informacje o produkcie.

Europejskim odpowiednikiem amerykańskiego przyspieszonego zatwierdzenia jest warunkowe pozwolenie na dopuszczenie do obrotu przyznawane przez Europejską Agencję Leków

.