O que é a aprovação acelerada?
Um programa instituído pela FDA que permite a aprovação mais cedo de medicamentos que tratam condições graves ou de risco de vida e preenchem uma condição médica não satisfeita. As aprovações aceleradas dependem da medição dos parâmetros substitutos como medida de benefício clínico para os pacientes. Medicamentos que cumprem o padrão para aprovação tradicional não são elegíveis para aprovação acelerada.
Quando é usada a aprovação acelerada?
A aprovação acelerada é usada quando o curso de uma doença é longo e a medição do benefício clínico exigiria tempo significativo. Exemplos são os medicamentos usados para tratar certos cancros ou infecção pelo HIV onde um efeito no crescimento do tumor ou carga viral pode ser demonstrado rapidamente mas o efeito na sobrevivência é a longo prazo devido ao curso típico da doença.
Outro cenário em que a aprovação acelerada é usada são as doenças agudas onde um grande estudo seria necessário para mostrar o benefício clínico devido à raridade do evento mas um desfecho substituto está disponível que pode ser usado em um estudo muito menor e, portanto, mais rápido.
Quais são os riscos associados à aprovação acelerada?
Os principais riscos associados à aprovação acelerada são:
- Surrogate endpoints são usados porque são supostos para prever o benefício clínico. Se não for esse o caso, os pacientes são expostos a medicamentos que, em última análise, não proporcionam um benefício clínico.
- Os ensaios clínicos, cada vez menos, resultam em menos informações sobre eventos adversos raros ou retardados.
Que medicamentos se qualificam para a aprovação acelerada?
Estes riscos são a razão pela qual a aprovação acelerada é limitada aos medicamentos que demonstram um efeito sobre um desfecho com razoável probabilidade de prever o benefício clínico e que cumprem os seguintes requisitos:
- Trate de condições graves
- Prover um benefício terapêutico significativo sobre os tratamentos existentes
Quais são as condições para obter a aprovação acelerada?
Os medicamentos que recebem aprovação acelerada precisam cumprir os mesmos padrões de eficácia e segurança que os medicamentos submetidos à aprovação tradicional. A base para aprovação pelo FDA é que o desfecho substituto é “razoavelmente provável de prever o benefício clínico pretendido”. Esta decisão é uma chamada de julgamento baseada na plausibilidade biológica e em dados clínicos mostrando essa relação. Quaisquer preocupações sobre a relação entre o desfecho substituto e o benefício clínico são resolvidas em estudos pós-aprovação.
Além disso, a empresa que solicita a aprovação acelerada deve atender às seguintes condições:
- Submeter cópias de todos os materiais promocionais a serem utilizados
- Conduzir estudos pós-comercialização, confirmatórios para verificar o efeito clínico previsto.
Uma empresa que planeja buscar aprovação acelerada deve iniciar discussões com a divisão de revisão do FDA durante o desenvolvimento e fornecer dados que apoiem o uso do desfecho substituto escolhido, bem como os ensaios confirmatórios planejados.
A aprovação acelerada pode ser retirada?
Sim, a FDA pode retirar a aprovação acelerada pelas seguintes razões:
- O benefício clínico não pode ser demonstrado num ensaio
- O medicamento não se mostra eficaz ou seguro com base em outras evidências
- Os ensaios pós-autorização não são conduzidos com o grau de diligência necessário pelo requerente
- A empresa requerente divulga informações falsas ou enganosas sobre o produto.
O equivalente europeu da aprovação acelerada dos EUA é a autorização condicional de comercialização concedida pela Agência Europeia de Medicamentos.