Avaliar a segurança a longo prazo da ACE-031 em indivíduos com distrofia muscular Duchenne

Qual é o objectivo do ensaio?

O objectivo deste estudo é ver se o ACE-031 é seguro e bem tolerado em crianças com distrofia muscular Duchenne. O estudo irá caracterizar os efeitos a longo prazo da ACE-031 na força muscular, função muscular, função pulmonar e qualidade de vida. Este estudo é uma continuação de um ensaio clínico anterior que analisou a segurança da ECA-031 durante um curto período de tempo. Este ensaio ainda está em curso e a recrutar e os resultados ainda não foram divulgados.

ACE-031 foi desenvolvido para ajudar a tratar a fraqueza e deterioração muscular, um sintoma de muitas doenças neuromusculares, incluindo a distrofia muscular. ACE-031 funciona bloqueando a ação de certas proteínas no corpo, como a miostatina, que funcionam como “freios” naturais para limitar o crescimento e tamanho muscular. Quando estas substâncias são impedidas de agir sobre as células musculares por ACE-031, o músculo é capaz de crescer maior e mais forte. Espera-se que o ACE-031 ajude a manter ou melhorar o músculo em pacientes com distrofia muscular.

Este ensaio da fase 2 irá analisar o tratamento durante 24 semanas, com os pacientes recebendo uma dose de ACE-031 a cada duas ou quatro semanas. O objectivo mais importante deste ensaio é monitorizar a segurança a longo prazo e a tolerabilidade da ACE-031 em pacientes, e medir o quão bem a molécula é manuseada pelo corpo. No entanto, algumas medidas também serão feitas para procurar quaisquer alterações potenciais no tamanho e força muscular.

Quem pode estar envolvido no estudo?

Este estudo é para rapazes com quatro anos ou mais que tenham sido diagnosticados com distrofia muscular de Duchenne. Um paciente só pode participar se tiver sido convidado e tiver sido tratado no ensaio clínico anterior ACE-031 (estudo número do estudo NCT01099761)

Os participantes só podem ser incluídos no ensaio se tiverem continuado o seu tratamento com esteróides na mesma dose e horário desde o ensaio anterior ACE-031. Se eles forem operados durante o estudo, ou tiverem qualquer outro problema médico que seja considerado incompatível com este estudo, então não poderão se inscrever.

Um máximo de 76 pacientes será recrutado.

O que acontece durante o estudo?

Os participantes que entrarem no estudo serão designados para um de quatro grupos, cada um com doses diferentes de ACE-031. Eles receberão uma injeção de ACE-031 ou a cada 2 semanas (13 doses) ou a cada 4 semanas (7 doses). Os resultados serão medidos ao longo de 24 semanas.

Segurança e tolerabilidade da ACE-031 serão monitorizadas. Um registro detalhado de qualquer coisa que possa ser um efeito colateral do tratamento também será mantido.

Onde o estudo está sendo realizado?

Este estudo está sendo realizado em seis a oito centros de estudo em todo o Canadá. O centro coordenador está no London Health Sciences Centre em Ontário, Canadá.

Na maioria das circunstâncias, para alguém participar de um ensaio clínico, ele precisa morar perto da equipe de pessoas que estão conduzindo a pesquisa, porque eles precisam ser monitorados de perto.

Como os resultados do ensaio podem beneficiar os pacientes?

Espera-se que o ACE-031 possa ajudar a desacelerar ou prevenir alguma da deterioração muscular que acontece com a distrofia muscular de Duchenne.

Este ensaio será realizado durante um período de tempo mais longo do que o ensaio anterior da ACE-031 e começará a responder a perguntas sobre se a ACE-031 é eficaz para pacientes com distrofia muscular de Duchenne e segura para tratamento a longo prazo.

Os resultados deste ensaio determinarão se é seguro e mais eficaz dar ECA-031 a cada duas semanas ou a cada quatro semanas, o que ajudará a definir a melhor dose de ECA-031 a usar em ensaios futuros.

Contactos:

Quem está a financiar este estudo?

• Acceleron Pharma, Inc

Nome oficial do julgamento:

Um Estudo de Extensão de Rótulo Aberto para Avaliar a Segurança, Tolerabilidade e Farmacodinâmica da ACE-031 (ActRIIB-IgG1) em Sujeitos com Distrofia Muscular Duchenne

Estudo de ensaio número:

NCT01239758

Outros detalhes do ensaio:

Para mais informações sobre o ensaio e inclusão e exclusão detalhadas, por favor clique no link abaixo. Por vezes estes detalhes podem ser bastante técnicos. Se tiver alguma questão, por favor, discuta-a com o seu médico ou contacte os organizadores do ensaio clínico.

Informação de base e links relacionados:

O objectivo deste estudo é ver se o ACE-031 é seguro e bem tolerado em crianças com distrofia muscular de Duchenne. O estudo irá caracterizar os efeitos a longo prazo da ACE-031 na força muscular, função muscular, função pulmonar e qualidade de vida. Este estudo é uma continuação de um ensaio clínico anterior que analisou a segurança da ECA-031 durante um curto período de tempo. Este ensaio ainda está em curso e a recrutar e os resultados ainda não foram divulgados.

ACE-031 foi desenvolvido para ajudar a tratar a fraqueza e deterioração muscular, um sintoma de muitas doenças neuromusculares, incluindo a distrofia muscular. ACE-031 funciona bloqueando a ação de certas proteínas no corpo, como a miostatina, que funcionam como “freios” naturais para limitar o crescimento e tamanho muscular. Quando estas substâncias são impedidas de agir sobre as células musculares por ACE-031, o músculo é capaz de crescer maior e mais forte. Espera-se que o ACE-031 ajude a manter ou melhorar o músculo em pacientes com distrofia muscular.

Este ensaio da fase 2 irá analisar o tratamento durante 24 semanas, com os pacientes a receberem uma dose de ACE-031 a cada duas ou quatro semanas. O objectivo mais importante deste ensaio é monitorizar a segurança a longo prazo e a tolerabilidade da ACE-031 em pacientes, e medir o quão bem a molécula é manuseada pelo corpo. No entanto, algumas medidas também serão feitas para procurar qualquer potencial alteração no tamanho e força muscular.