Resumo da Pesquisa | Nº 42 | Junho 2020
Pesquisa de Eficácia Comparativa: Esforços de Valor Fundamental para a Saúde
Um sistema de saúde de alto valor, centrado no paciente, que seja equitativo, eficiente e produza resultados de saúde uniformemente elevados, requer boas evidências. A pesquisa de eficácia comparativa (RCE) fornece uma peça chave de evidência ao comparar a eficácia de tratamentos médicos alternativos e assim ajudar os provedores, pagadores e pacientes a determinar quais são os melhores cursos de tratamento.
Alarmando, a maioria dos nossos cuidados não se baseia em CER. Em 2009, o Instituto de Medicina estimou que mais da metade dos tratamentos entregues não tem evidência clara de eficácia.1 Da mesma forma, a Evidência Clínica, um projeto do British Medical Journal, descobriu que pouco se sabia sobre a eficácia de quase 50% dos 3.000 tratamentos médicos que tinham sido objeto de ensaios clínicos controlados aleatórios (ECRs).2
Aumento do financiamento das RCEs, juntamente com a colocação em prática dos resultados dos estudos, poderia levar a uma utilização mais eficaz dos nossos dólares de saúde. Mais clareza sobre quais tratamentos funcionam melhor – e para quais tipos de pacientes – poderia criar um potencial para transferir dinheiro para essas intervenções e afastar-se de tratamentos menos eficazes. Mas um melhor financiamento para as RCEs não é suficiente – tanto a adoção das RCEs na prática clínica quanto a disseminação dos resultados é fundamental para reduzir o desperdício, retardar o crescimento dos gastos e melhorar os resultados.
O que é a Pesquisa de Eficácia Comparativa?
A pesquisa de eficácia comparativa responde a perguntas sobre a eficácia de tratamentos médicos alternativos e pode tomar muitas formas, como por exemplo:
- revisões sistemáticas da literatura;
- criação de grandes bases de dados de pesquisa;
- registros retrospectivos e estudos de coorte; e
- ensaios clínicos controladosrandomizados.
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Além dos dados de eficácia comparativa obtidos a partir de ensaios, os pesquisadores também estão usando a evidência do mundo real (RWE) para comparar os efeitos de diferentes intervenções. Esses dados são geralmente coletados em registros eletrônicos de saúde (EHRs) e podem oferecer insights sobre como os tratamentos são realizados em diferentes pacientes. Por exemplo, um desses estudos sobre obesidade usou EAR para comparar bypass gástrico, gastrectomia de manga e procedimentos de banda gástrica ajustável, além dos dados do estudo.3
EAR pode ser um bom complemento aos EAR, especialmente porque os pacientes inscritos nos EAR são geralmente mais saudáveis e mais jovens em comparação com a população geral de pacientes. As análises de EAR utilizando registos de doentes e dados administrativos também podem ser realizadas a baixo custo em comparação com os dados recolhidos em contextos clínicos.4 Além disso, os doentes socioeconómicos desfavorecidos e as minorias raciais e étnicas estão sub-representados nas EAR, enquanto os dados recolhidos de EAR representam um conjunto mais diversificado de doentes.
Os especialistas acreditam que o uso de EAR pode ajudar a fechar a “lacuna de eficácia”, o que reflecte a diferença entre os efeitos de uma intervenção nas EAR e a prática no mundo real.5 No entanto, subsistem obstáculos ao uso de EAR nas EAR. Embora a adoção de RCE tenha aumentado, a falta de interoperabilidade, ou de capacidade de trocar dados com e usar dados de outros sistemas, está impedindo que os dados dos pacientes fluam através de ambientes de pesquisa e cuidados.6
Falta de RCEs Abordagens de Valor de Saúde
Nosso sistema de saúde está se movendo constantemente para incentivar a qualidade e melhorar a equidade. A falta de evidências claras sobre o tratamento prejudica a nossa capacidade de melhorar o funcionamento do nosso sistema de saúde – contribuindo para a variação do tratamento, desperdício e uma grande disparidade nos custos e resultados em todo o país. O CER confiável é fundamental para atividades chave destinadas a fazer nosso sistema de saúde funcionar melhor, como por exemplo:
- criar diretrizes baseadas em evidências para os provedores;
- drafting decision aids to assist with patient and provider shared decision-making;7
- setting up payment rules under value-based provider payment approaches;8
- designing health plan benefits that adhere to value-based benefit design principles;9 and
- measuring provider quality.
aumento dos investimentos em CER
Em 2008, os EUA dedicaram apenas 1% dos gastos em saúde para aprender o que funciona melhor, para quem e sob quais circunstâncias.10 Como comparação, 10% dos gastos em saúde podem ser gastos com tratamento excessivo e cuidados de baixo valor.11
Durante quase duas décadas, os gastos com CER têm aumentado, mas não o suficiente para conter o desperdício nos gastos com saúde. Em 2003, o Medicare Prescription Drug, Improvement, and Modernization Act expandiu a responsabilidade da Agency for Healthcare Research Quality (AHRQ) de conduzir o CER, criando o Effective Health Care Program.12 Em 2009, o Instituto de Medicina divulgou um importante relatório detalhando as prioridades do CER. Ainda nesse ano, o American Recovery and Reinvestment Act (ARRA) autorizou US$ 1,1 bilhão para financiar o CER.13 Em 2010, o Congresso autorizou o Patient Centered Outcomes Research Institute (PCORI) a financiar o CER que envolve pacientes e outras partes interessadas ao longo do processo de pesquisa como parte da Affordable Care Act (ACA). De acordo com a legislação de autorização, “O objetivo do Instituto é auxiliar pacientes, clínicos, compradores e formuladores de políticas na tomada de decisões de saúde informadas, avançando a qualidade e relevância da evidência relativa à forma pela qual doenças, distúrbios e outras condições de saúde podem ser efetiva e adequadamente prevenidas, diagnosticadas, tratadas, monitoradas e gerenciadas por meio de pesquisa e síntese de evidências”. Até 2020, o PCORI tinha investido quase 2,6 bilhões de dólares em mais de 700 estudos de CER centrados no paciente14 (ver quadro abaixo). Embora os EUA tenham aumentado seu investimento em RCEs, a pesquisa por si só não é suficiente para mitigar o desperdício, limitar o crescimento dos custos e melhorar os resultados.
Exemplo
Um estudo financiado pelo PCORI sobre tratamentos de diabetes não encontrou diferenças estatisticamente significativas entre diabéticos não tratados com insulina tipo 2 que realizaram auto-monitoramento e aqueles que não o fizeram.15 Em cinco anos, descontinuar o auto-monitoramento nessa população economizaria mais de US$12 bilhões em custos de saúde.16 No entanto, essas economias dependem de todos os pacientes compreensíveis não testarem seu açúcar no sangue diariamente.
Incentivando a adoção de RCE
Atomar apenas RCE não necessariamente economiza dinheiro ou leva a melhores resultados. Mesmo com uma base de evidências no lugar, às vezes pode levar mais de 17 anos para colocar os resultados dos estudos em prática17 (veja o quadro abaixo). Estudos têm mostrado que a disseminação de resultados através de diretrizes de prática clínica levou a aumentos iniciais na utilização de terapias eficazes. Entretanto, tratamentos menos eficazes não substituíram os mais eficazes como padrão de tratamento, indicando potencialmente a necessidade de incentivos financeiros e não financeiros.18
Even protocolos simples como exigir justificativa médica da necessidade médica ou criar listas de verificação para lembrar os provedores de prescreverem certos medicamentos podem ter um impacto significativo nos resultados. A Intermountain Healthcare implementou uma lista de verificação recomendando que os médicos forneçam um tipo específico de medicação cardíaca após os estudos do CER revelarem eficácia. Esse protocolo simples reduziu as mortes por insuficiência cardíaca congestiva em 23% e economizou US$ 3,5 milhões por ano.20
Exemplo
Uma TCR comparando diuréticos, inibidores da enzima conversora de angiotensina (ECA), bloqueadores dos canais de cálcio e bloqueadores alfa para o tratamento da hipertensão arterial constatou que os diuréticos eram mais eficazes do que os tratamentos alternativos, além de serem menos caros. Infelizmente, esses achados tiveram muito pouco efeito sobre os padrões de prescrição.19
Incentivos financeiros
Decisões sobre cobertura, desenho de benefícios e pagamento do provedor podem influenciar o ritmo de adoção. O segredo pode estar em mudar a forma como pagamos pelos cuidados (ver quadro abaixo). Por exemplo, os pagadores poderiam oferecer pagamento de bônus aos provedores que oferecem tratamentos clinicamente eficazes.21 Outras estratégias dependem de determinações de cobertura, como o uso de step therapy para encorajar o uso de certas terapias sobre outras ou desenhos de seguros baseados em valores que limitam a cobertura ou aumentam a divisão de custos para terapias que não demonstraram benefício clínico. Entretanto, os críticos advertem que essas estratégias podem ser vistas como limitando o acesso aos cuidados.22
Além de alterar o escopo dos tratamentos cobertos, os pagadores podem alterar as políticas de reembolso usando os resultados do CER. Por exemplo, se um tratamento produzir evidência de eficácia clínica superior, o Medicare poderia pagar aos prestadores com base nos preços habituais, enquanto os que produzem evidência insuficiente poderiam ser pagos através de preços dinâmicos. Em outras palavras, os pagamentos seriam estabelecidos de acordo com as fórmulas atuais de custo mais reembolso, que envolvem margens pré-determinadas, e são reavaliados após três anos. Se o tratamento ainda não fosse capaz de demonstrar vantagens clínicas, o pagamento seria reduzido às taxas de reembolso do Medicare para uma opção alternativa relevante.23 Por exemplo, após o Medicare estabelecer taxas de reembolso mais altas para terapia de radiação de intensidade modulada do que para terapia tridimensional, os provedores em todo o país abandonaram a terapia tridimensional convencional.24
Exemplo
A contratação de médicos e incentivos financeiros levaram à eliminação das induções de nascimento eletivas precoces (antes da semana 39 de uma gravidez) após o American College of Obstetricians and Gynecology ter descoberto que as induções precoces levam a maus resultados, incluindo o aumento das admissões na unidade de terapia intensiva neonatal (UCIN) e o uso de ventiladores. A Intermountain trabalhou com a SelectHealth para deixar de pagar por induções não indicadas medicamente antes das 39 semanas. Os líderes clínicos realizaram reuniões para obter apoio para a meta de eliminar todas as induções eletivas precoces. SelectHealth também criou um programa para novas mães focado em fornecer ajuda pré-natal e educação.25 Como resultado, as induções eletivas precoces caíram de 28% de todas as induções eletivas para zero por cento e resultaram em trabalho de parto mais curto, menos cesarianas e economia de custos de US$ 2,5 milhões por ano.
Incentivos não financeiros
Incentivos não financeiros também podem impulsionar a adoção de resultados de RCEs. Estes podem focar em comparações entre pares, reconhecimento de pares, eliminação de barreiras e fornecimento de apoio institucional e liderança.26 Educar profissionais e estudantes de medicina é a chave para colocar os resultados das RCEs em prática.
CER pode destacar serviços que podem ser melhores para certos pacientes, levando a uma abordagem mais personalizada. No entanto, a decisão de tratamento não é apenas do prestador de serviços. A tomada de decisão compartilhada pelo paciente (PSDM) é um processo que vai além do consentimento livre e esclarecido tradicional nos cuidados de saúde – é um processo interpessoal e interdependente no qual os profissionais de saúde e os pacientes colaboram para tomar decisões sobre os cuidados que os pacientes recebem. A tomada de decisão compartilhada não só reflete a evidência médica e a experiência clínica dos provedores, mas também as preferências e valores únicos dos pacientes e suas famílias. Há fortes evidências de que o PSDM melhora os resultados e aumenta a satisfação do paciente e do médico, e deve se tornar o padrão de atendimento.27 No entanto, para que os pacientes estejam envolvidos em suas decisões de atendimento, é necessário que haja evidências comparando a eficácia dos tratamentos e dados sobre como um paciente específico pode responder a diferentes tratamentos.28
A tomada efetiva dos resultados do CER pode ir além dos esforços focados no provedor e no paciente. Pesquisas da Alliance of Community Health Plans (ACHP) descobriram que a colaboração entre planos de saúde, médicos e comunidades acelerou a adoção de cuidados baseados em evidências. A ACHP destacou as melhores práticas para acelerar a adoção.29
Conclusão
Insuficientes investimentos em pesquisa de eficácia comparativa minam os esforços do nosso país para produzir melhores valores e resultados mais equitativos do nosso sistema de saúde. Evidências sobre quais tratamentos funcionam melhor – e para quais tipos de pacientes – fornecem a base para nossos esforços de pagamento baseados em valores, tomada de decisão compartilhada entre os pacientes, medição de qualidade e muito mais.
Investimentos específicos e sem precedentes em CER são essenciais para alcançar um sistema de saúde de alto valor e centrado no paciente. É provável que esses investimentos “nos paguem de volta” em termos de economias futuras e melhores resultados. Entretanto, o impacto das RCEs também depende, em grande parte, da obtenção dos resultados nas práticas de tratamento e prescrição dos prestadores de serviços. Felizmente, a pesquisa destacando estratégias que levam à disseminação efetiva dos resultados das RCEs pode orientar o caminho. Uma variedade de incentivos financeiros e não financeiros pode ser usada para influenciar o comportamento dos provedores e promover a adoção de cuidados baseados em evidências.
Notas
1. National Academies of Sciences, Engineering, and Medicine, Initial National Priorities for Comparative Effectiveness Research, Washington, D.C. (2009).
2. Kliff, Sarah, “Surpresa! We Don’t Know if Half our Medical Treatments Work”, Washington Post (24 de janeiro de 2013).
3. McTigue, Kathleen M., et al., “Comparing the 5-Year Diabetes Outcomes of Sleeve Gastrectomy and Gastric Bypass”: The National Patient-Centered Clinical Research Network (PCORNet) Bariatric Study”, JAMA, Vol. 155, No. 5 (Março 2020).
5. Blumenthal, Daniel M., et al., “Real-World Evidence Complements Randomized Controlled Trials in Clinical Decision Making”, Health Affairs Blog (Sept. 27, 2017).
6. Becker’s Hospital Review, ONC ao Congresso: A adoção de EHR é alta, mas os obstáculos à interoperabilidade permanecem, (Acesso em 3 de junho de 2020).
7. Staren, Dakota e Sunita Krishnan, The Consumer Benefits of Patient Shared Decision Making, Healthcare Value Hub, Washington, D.C. (maio de 2019).
8. Healthcare Value Hub, Pay for Performance (P4P), (Acesso em 3 de junho de 2020).
9. Healthcare Value Hub, Projeto de Seguro Baseado em Valor, (Acesso em 3 de junho de 2020).
10. Academias Nacionais de Ciências, Engenharia e Medicina (2009).
11. Berwick, Donald M., e Andrew D. Hackbarth, “Eliminating Waste in U.S. Health Care”, JAMA, Vol. 307, No. 14 (11 de abril de 2012); Shrank, William H., Teresa L. Rogstad e Natasha Parekh, “Waste in the U.S. Health Care System”: Estimated Costs and Potential for Savings”, JAMA, Vol. 322, No. 15 (Oct. 7, 2019).
12. Price-Haywood, Eboni G., “Clinical Comparative Effectiveness Research Through the Lens of Healthcare Decisionmakers”, Ochsner Journal, Vol. 15, No. 2 (Junho 2015).
13. Harrington, Scott E., e Alan B. Miller, Incentivizing Comparative Effectiveness Research, Ewing Marion Kauffman Foundation, Kansas City, MO (15 de janeiro de 2011).
14. Instituto de Pesquisa de Resultados Centrados no Paciente, Diretoria do PCORI aprova nova iniciativa de US$ 150 milhões para financiar estudos clínicos em larga escala centrados no paciente. Comunicado de imprensa (2 de março de 2020).
15. Young, Laura A., et al, “Glucose Self-Monitoring in Non-Insulin-Treated Patients with Type 2 Diabetes in Primary Care Settings”: A Randomized Trial”, JAMA Internal Medicine, Vol. 177, No. 7 (Julho 2017).
16. Patient-Centered Outcomes Research Institute, Addressing Type 2 Diabetes, (Acessado em 3 de junho de 2020).
17. Aliança de Planos Comunitários de Saúde, Folha de Dados: Acelerando a Adoção de Cuidados Baseados em Evidências: Payer-Provider Partnerships, Washington, D.C. (2018).
18. Gibson, Teresa B., et al., “Real-Worl Impact of Comparative Effectiveness Research Findings on Clinical Practice”, American Journal of Managed Care, Vol. 20, No. 6 (Junho 2014).
19. Hussey, Peter S., Increase the Use of Comparative Effectiveness, RAND Corporation, Santa Monica, CA (2009).
20. Bernstein, Jeffrey, The Facts About Comparative Effectiveness Research (Os Fatos sobre a Pesquisa de Eficácia Comparativa): How Studying Which Treatments Work Can Improve Care and Reduce Costs, U.S. PIRG Education Fund, Denver, CO (Julho 2009).
21. Hussey (2009).
22. Ibid.
23. Pearson, Steven D., e Peter B. Bach, “How Medicare Could Use Comparative Effectiveness Research in Deciding on New Coverage and Reimbursement”, Health Affairs, Vol. 29, No. 10 (outubro de 2010).
24. Ibid.
25. Alliance of Community Health Plans, Eliminate Inappropriate Early Inductions: SelectHealth: Salt Lake City, UT, (Acessado em 3 de junho de 2020).
26. Mais informações sobre esses tipos de incentivos podem ser encontradas em nosso resumo de pesquisa, Hunt, Amanda, Non-Financial Provider Incentives: Looking Beyond Provider Payment Reform, Healthcare Value Hub, Washington, D.C. (Fevereiro de 2018).
27. Staren (maio de 2019).
28. Por exemplo, veja este estudo comparando o bypass gástrico de Roux-en-Y, gastrectomia de manga e procedimentos de bandagem gástrica ajustável. Embora a gastrectomia com manga tenha se tornado o padrão de cuidado, antes do estudo, não existiam dados a longo prazo comparando o bypass gástrico e a gastrectomia com manga. Os pesquisadores descobriram que a cirurgia de bypass gástrico teve um desempenho muito melhor nas taxas de recidiva do diabetes, embora ambos os procedimentos tenham sido realizados de forma semelhante nas taxas de remissão do diabetes. Arterburn, David, et al., “Comparative Effectiveness and Safety of Bariatric Procedures for Weight Loss: A PCORnet Cohort Study”, Annals of Internal Medicine, Vol. 169, No. 11 (Dec. 4, 2018).
29. Aliança de Planos Comunitários de Saúde (2018).