Ce este aprobarea accelerată?
Un program instituit de FDA care permite aprobarea mai rapidă a medicamentelor care tratează afecțiuni grave sau care pun în pericol viața și care răspund unor nevoi medicale nesatisfăcute. Aprobările accelerate se bazează pe măsurarea unor puncte finale surogat ca măsură a beneficiilor clinice pentru pacienți. Medicamentele care îndeplinesc standardul pentru aprobarea tradițională nu sunt eligibile pentru aprobarea accelerată.
Când se utilizează aprobarea accelerată?
Aprobarea accelerată este utilizată atunci când evoluția unei boli este lungă și măsurarea beneficiului clinic ar necesita un timp semnificativ. Exemple sunt medicamentele utilizate pentru tratarea anumitor tipuri de cancer sau a infecției cu HIV, în cazul cărora se poate demonstra rapid un efect asupra creșterii tumorii sau a încărcăturii virale, dar efectul asupra supraviețuirii este pe termen lung din cauza evoluției tipice a bolii.
Un alt scenariu în care se utilizează aprobarea accelerată sunt bolile acute în cazul cărora ar fi necesar un studiu de mari dimensiuni pentru a demonstra un beneficiu clinic din cauza rarității evenimentului, dar este disponibil un criteriu de evaluare surogat care poate fi utilizat într-un studiu mult mai mic și, prin urmare, mai rapid.
Care sunt riscurile asociate cu aprobarea accelerată?
Principalele riscuri asociate cu aprobarea accelerată sunt:
- Sunt utilizate puncte finale surogat deoarece se presupune că acestea prezic un beneficiu clinic. În cazul în care nu este așa, pacienții sunt expuși la medicamente care, în cele din urmă, nu oferă un beneficiu clinic.
- Studiile clinice mai scurte, mai puține și mai mici au ca rezultat mai puține informații despre evenimentele adverse rare sau întârziate.
Ce medicamente se califică pentru aprobarea accelerată?
Aceste riscuri sunt motivul pentru care aprobarea accelerată este limitată la medicamentele care demonstrează un efect asupra unui parametru care are o probabilitate rezonabilă de a prezice un beneficiu clinic și care îndeplinesc următoarele cerințe:
- Tratează afecțiuni grave
- Aprovizionează un beneficiu terapeutic semnificativ față de tratamentele existente
Care sunt condițiile pentru obținerea aprobării accelerate?
Medicamentele care beneficiază de aprobare accelerată trebuie să îndeplinească aceleași standarde de eficacitate și siguranță ca și medicamentele supuse aprobării tradiționale. Baza pentru aprobarea de către FDA este aceea că criteriul de evaluare surogat este „susceptibil în mod rezonabil de a prezice beneficiul clinic preconizat”. Această decizie este o apreciere bazată pe plauzibilitatea biologică și pe datele clinice care demonstrează această relație. Orice nelămuriri cu privire la relația dintre criteriul final surogat și beneficiul clinic se rezolvă în studiile ulterioare aprobării.
În plus, compania care solicită aprobarea accelerată trebuie să îndeplinească următoarele condiții:
- Să prezinte copii ale tuturor materialelor promoționale care urmează să fie utilizate
- Să efectueze studii de confirmare postcomercializare, pentru a verifica efectul clinic anticipat.
O companie care intenționează să solicite aprobarea accelerată ar trebui să înceapă discuțiile cu divizia de examinare a FDA în timpul dezvoltării și să furnizeze date care să susțină utilizarea criteriului de evaluare surogat ales, precum și studiile de confirmare planificate.
Poate fi retrasă aprobarea accelerată?
Da, FDA poate retrage aprobarea accelerată din următoarele motive:
- Beneficiul clinic nu poate fi demonstrat în cadrul unui studiu
- Medicamentul se dovedește a nu fi eficient sau sigur pe baza altor dovezi
- Studiile post-aprobare nu sunt efectuate cu gradul necesar de diligență de către solicitant
- Compania solicitantă difuzează informații false sau înșelătoare despre produs.
Echivalentul european al aprobării accelerate din SUA este autorizația de introducere pe piață condiționată acordată de Agenția Europeană pentru Medicamente.
.