Research Brief | Nr. 42 | iunie 2020
Comparative Effectiveness Research: Foundational to Healthcare Value Efforts
Un sistem de asistență medicală cu valoare ridicată, centrat pe pacient, care este echitabil, eficient și produce rezultate de sănătate uniform de ridicate necesită dovezi bune. Cercetarea comparativă a eficacității (CER) oferă un element cheie de dovezi prin compararea eficacității tratamentelor medicale alternative și, astfel, ajută furnizorii, plătitorii și pacienții să determine care sunt cele mai bune cursuri de tratament.
În mod alarmant, cea mai mare parte a îngrijirii noastre nu se bazează pe CER. În 2009, Institutul de Medicină a estimat că mai mult de jumătate din tratamentele administrate nu au dovezi clare de eficacitate.1 În mod similar, Clinical Evidence, un proiect al British Medical Journal, a constatat că se știa prea puțin despre eficacitatea a aproape 50 la sută din 3.000 de tratamente medicale care au făcut obiectul unor studii controlate randomizate (RCT).2
Creșterea finanțării pentru CER, împreună cu punerea în practică a rezultatelor studiilor, ar putea duce la o utilizare mai eficientă a banilor noștri pentru asistență medicală. O mai mare claritate cu privire la ce tratamente funcționează cel mai bine – și pentru ce tipuri de pacienți – ar putea crea potențialul de a transfera bani către aceste intervenții și de a renunța la tratamentele mai puțin eficiente. Dar o mai bună finanțare a CER nu este suficientă de una singură – creșterea atât a adoptării CER în practica clinică, cât și a diseminării rezultatelor este esențială pentru a reduce risipa, a încetini creșterea cheltuielilor și a îmbunătăți rezultatele.
Ce este cercetarea comparativă a eficacității?
Cercetarea comparativă a eficacității răspunde la întrebări despre eficacitatea tratamentelor medicale alternative și poate lua mai multe forme, cum ar fi:
- revizuiri sistematice ale literaturii de specialitate;
- crearea de baze de date mari de cercetare;
- registri prospective și studii de cohortă; și
- studii controlate randomizate.
În plus față de datele comparative de eficacitate obținute din studii, cercetătorii folosesc, de asemenea, dovezi din lumea reală (RWE) pentru a compara efectele diferitelor intervenții. Aceste date sunt, în general, colectate în dosarele electronice de sănătate (EHR) și pot oferi informații despre modul în care funcționează tratamentele la diferiți pacienți. De exemplu, un astfel de studiu privind obezitatea a utilizat RWE pentru a compara procedurile de bypass gastric, gastrectomie în manșon și banda gastrică ajustabilă, în plus față de datele din studii.3
RWE pot fi o bună completare a RCT-urilor, în special pentru că pacienții înrolați în RCT-uri sunt de obicei mai sănătoși și mai tineri în comparație cu populația generală de pacienți. Analizele RWE care utilizează registre de pacienți și date administrative pot fi, de asemenea, efectuate la costuri reduse în comparație cu datele colectate în mediile clinice.4 În plus, pacienții dezavantajați din punct de vedere socioeconomic și minoritățile rasiale și etnice sunt subreprezentați în RCT, în timp ce datele colectate din EHR reprezintă un set mai divers de pacienți.
Experții consideră că utilizarea RWE poate contribui la eliminarea „decalajului de eficacitate-eficacitate”, care reflectă diferența dintre efectele unei intervenții în RCT și practica din lumea reală.5 Cu toate acestea, rămân obstacole în calea utilizării RWE în RCE. Deși adoptarea EHR a crescut, lipsa interoperabilității, sau a capacității de a face schimb de date cu alte sisteme și de a utiliza date de la alte sisteme, împiedică datele pacienților să circule între cadrele de cercetare și de îngrijire.6
Lipsă de CER subminează abordările privind valoarea asistenței medicale
Sistemul nostru de sănătate se mișcă în mod constant pentru a stimula calitatea și a îmbunătăți echitatea. Lipsa unor dovezi clare privind tratamentele subminează capacitatea noastră de a îmbunătăți modul în care funcționează sistemul nostru de sănătate – contribuind la variația tratamentelor, la risipă și la o mare disparitate a costurilor și rezultatelor în întreaga țară. O CER fiabilă este fundamentală pentru activitățile cheie concepute pentru a face ca sistemul nostru de sănătate să funcționeze mai bine, cum ar fi:
- crearea de ghiduri bazate pe dovezi pentru furnizori;
- elaborarea de ajutoare decizionale pentru a ajuta la luarea în comun a deciziilor de către pacienți și furnizori;7
- stabilirea regulilor de plată în cadrul abordărilor de plată a furnizorilor bazate pe valoare;8
- proiectarea de beneficii ale planurilor de sănătate care aderă la principiile de proiectare a beneficiilor bazate pe valoare;9 și
- măsurarea calității furnizorilor.
Investiții în creștere în CER
În 2008, SUA a alocat doar 1 % din cheltuielile cu asistența medicală pentru a afla ce funcționează cel mai bine, pentru cine și în ce circumstanțe.10 Cu titlu de comparație, 10 % din cheltuielile cu asistența medicală ar putea fi cheltuieli pentru tratamente excesive și îngrijiri cu valoare redusă.11
De aproape două decenii, cheltuielile cu CER au crescut, dar nu suficient pentru a ține în frâu cheltuielile risipitoare cu asistența medicală. În 2003, Legea privind medicamentele pe bază de prescripție medicală, îmbunătățirea și modernizarea Medicare a extins responsabilitatea Agenției pentru calitatea cercetării în domeniul sănătății (Agency for Healthcare Research Quality – AHRQ) de a efectua CER prin crearea Programului pentru asistență medicală eficientă.12 În 2009, Institutul de Medicină a publicat un raport important care detaliază prioritățile pentru CER. Ulterior, în același an, American Recovery and Reinvestment Act (ARRA) a autorizat 1,1 miliarde de dolari pentru finanțarea CER.13 În 2010, Congresul a autorizat Patient Centered Outcomes Research Institute (PCORI) să finanțeze CER care implică pacienții și alte părți interesate pe tot parcursul procesului de cercetare, ca parte a Affordable Care Act (ACA). Conform legislației de autorizare, „Scopul institutului este de a ajuta pacienții, medicii, cumpărătorii și factorii de decizie politică să ia decizii în cunoștință de cauză în materie de sănătate prin promovarea calității și relevanței dovezilor privind modul în care bolile, tulburările și alte condiții de sănătate pot fi prevenite, diagnosticate, tratate, monitorizate și gestionate în mod eficient și adecvat prin cercetare și sinteza dovezilor.” Până în 2020, PCORI a investit aproape 2,6 miliarde de dolari în peste 700 de studii CER centrate pe pacient14 (a se vedea caseta de mai jos). Deși SUA și-a sporit investițiile în CER, cercetarea nu este suficientă pentru a atenua risipa, a limita creșterea costurilor și a îmbunătăți rezultatele.
Exemplu
Un studiu finanțat de PCORI privind tratamentele pentru diabet nu a constatat diferențe semnificative din punct de vedere statistic între diabeticii de tip 2 netratați cu insulină care au efectuat automonitorizarea și cei care nu au făcut-o.15 Pe parcursul a cinci ani, întreruperea automonitorizării la această populație ar economisi peste 12 miliarde de dolari în costurile de asistență medicală.16 Totuși, aceste economii depind de faptul că toți pacienții eligibili nu-și testează zilnic glicemia.
Incurajarea adoptării CER
Realizarea CER singură nu economisește neapărat bani sau nu duce la rezultate mai bune. Chiar și în cazul în care există o bază de dovezi, poate dura uneori până la 17 ani pentru ca rezultatele studiilor să ajungă în practică17 (a se vedea caseta de mai jos). Studiile au arătat că diseminarea rezultatelor prin intermediul ghidurilor de practică clinică a dus la creșteri inițiale ale utilizării terapiilor eficiente. Cu toate acestea, tratamentele mai puțin eficiente nu le-au înlocuit pe cele mai eficiente ca standard de îngrijire, ceea ce ar putea indica necesitatea unor stimulente financiare și nefinanciare pentru furnizori18
Chiar și protocoale simple, cum ar fi solicitarea justificării de către medic a necesității medicale sau crearea unor liste de verificare pentru a le reaminti furnizorilor să prescrie anumite medicamente, pot avea un impact semnificativ asupra rezultatelor. Intermountain Healthcare a implementat o listă de verificare care recomandă medicilor să furnizeze un anumit tip de medicamente pentru inimă după ce studiile CER au arătat eficacitatea. Acest protocol simplu a redus decesele cauzate de insuficiența cardiacă congestivă cu 23 la sută și a economisit 3,5 milioane de dolari pe an.20
Exemplu
Un RCT care a comparat diureticele, inhibitorii enzimei de conversie a angiotensinei (ACE), blocantele canalelor de calciu și alfa-blocantele pentru tratamentul hipertensiunii a constatat că diureticele au fost mai eficiente decât tratamentele alternative, pe lângă faptul că au fost mai puțin costisitoare. Din păcate, aceste constatări au avut un efect foarte mic asupra modelelor de prescriere.19
Incentive financiare
Deciziile privind acoperirea, proiectarea beneficiilor și plata furnizorilor pot influența ritmul de adoptare. Secretul poate consta în schimbarea modului în care plătim pentru îngrijire (a se vedea caseta de mai jos). De exemplu, plătitorii ar putea oferi plăți bonus furnizorilor care furnizează tratamente eficiente din punct de vedere clinic.21 Alte strategii se bazează pe determinările privind acoperirea, cum ar fi utilizarea terapiei etapizate pentru a încuraja utilizarea anumitor terapii în detrimentul altora sau modele de asigurare bazate pe valoare care limitează acoperirea sau măresc participarea la costuri pentru terapiile care nu au demonstrat beneficii clinice. Cu toate acestea, criticii avertizează că aceste strategii ar putea fi văzute ca limitând accesul la îngrijiri.22
În plus față de modificarea domeniului de aplicare a tratamentelor acoperite, plătitorii pot modifica politicile de rambursare folosind constatările CER. De exemplu, în cazul în care un tratament produce dovezi de eficacitate clinică superioară, Medicare ar putea plăti furnizorii pe baza prețurilor obișnuite, în timp ce cele care produc dovezi insuficiente ar putea fi plătite prin prețuri dinamice. Cu alte cuvinte, plățile ar fi stabilite în conformitate cu actualele formule de rambursare cost-plus, care implică marje prestabilite, și ar fi reevaluate după trei ani. Dacă tratamentul nu reușește în continuare să demonstreze avantaje clinice, plata ar fi redusă la ratele de rambursare Medicare pentru o opțiune alternativă relevantă.23 De exemplu, după ce Medicare a stabilit rate de rambursare mai mari pentru radioterapia cu modulație de intensitate decât pentru terapia tridimensională, furnizorii din întreaga țară au renunțat la terapia tridimensională convențională.24
Exemplu
Implicarea medicilor și stimulentele financiare au dus la eliminarea nașterilor elective timpurii (înainte de săptămâna 39 a sarcinii) după ce Colegiul American de Obstetrică și Ginecologie a constatat că nașterile timpurii duc la rezultate slabe, inclusiv la creșterea numărului de internări în unități de terapie intensivă neonatală (NICU) și a utilizării ventilatorului. Intermountain a colaborat cu SelectHealth pentru a înceta să mai plătească pentru nașterile neindicate din motive medicale înainte de 39 de săptămâni. Liderii clinici au organizat întâlniri pentru a obține sprijin pentru obiectivul de a elimina toate nașterile elective timpurii. SelectHealth a creat, de asemenea, un program pentru proaspetele mame, axat pe oferirea de ajutor și educație prenatală.25 Ca urmare, nașterile elective timpurii au scăzut de la 28% din toate nașterile elective la zero procente și au dus la un travaliu mai scurt, mai puține cezariene și economii de costuri de 2,5 milioane de dolari pe an.
Incentive nefinanciare
Incentivele nefinanciare pot, de asemenea, să determine adoptarea rezultatelor CER. Acestea se pot axa pe comparații între egali, recunoașterea între egali, eliminarea barierelor și oferirea de sprijin și leadership instituțional.26 Educarea furnizorilor și a studenților la medicină este esențială pentru ca rezultatele CER să ajungă în practică.
CER poate evidenția serviciile care ar putea fi mai bune pentru anumiți pacienți, ceea ce duce la o abordare mai personalizată. Cu toate acestea, decizia de tratament nu aparține doar furnizorului. Procesul decizional comun al pacientului (PSDM) este un proces care merge dincolo de consimțământul informat tradițional în domeniul asistenței medicale – este un proces interpersonal, interdependent, în care furnizorii de servicii medicale și pacienții colaborează pentru a lua decizii cu privire la îngrijirea pe care o primesc pacienții. Procesul decizional partajat nu reflectă doar dovezile medicale și expertiza clinică a furnizorilor, ci și preferințele și valorile unice ale pacienților și ale familiilor acestora. Există dovezi solide că PSDM îmbunătățește rezultatele și sporește satisfacția pacienților și a medicilor și ar trebui să devină standardul de îngrijire.27 Cu toate acestea, pentru ca pacienții să fie implicați în deciziile privind îngrijirea lor, trebuie să existe dovezi care să compare eficacitatea tratamentelor și date privind modul în care un anumit pacient ar putea răspunde la diferite tratamente.28
Urmărirea eficientă a constatărilor CER poate merge dincolo de eforturile axate pe furnizori și pacienți. Cercetările efectuate de Alliance of Community Health Plans (ACHP) au constatat că colaborarea dintre planurile de sănătate, medici și comunități a accelerat adoptarea îngrijirii bazate pe dovezi. ACHP a evidențiat cele mai bune practici pentru a accelera adoptarea.29
Concluzie
Investițiile insuficiente în cercetarea comparativă a eficacității subminează eforturile națiunii noastre de a produce o valoare mai bună și rezultate mai echitabile din sistemul nostru de asistență medicală. Dovezile despre ce tratamente funcționează cel mai bine – și pentru ce tipuri de pacienți – constituie fundamentul pentru eforturile noastre de plată a furnizorilor bazate pe valoare, pentru procesul decizional împărtășit de pacienți, pentru măsurarea calității și pentru multe altele.
Investițiile sporite și direcționate în CER sunt esențiale pentru a realiza un sistem de asistență medicală de înaltă valoare, centrat pe pacient. Este probabil ca aceste investiții să ne „răsplătească” în termeni de economii viitoare și rezultate mai bune. Cu toate acestea, impactul CER depinde, de asemenea, în mare parte, de obținerea rezultatelor în practicile de tratament și de prescriere ale furnizorilor. Din fericire, cercetările care evidențiază strategiile care conduc la diseminarea eficientă a rezultatelor CER pot ghida calea. O varietate de stimulente financiare și nefinanciare pot fi utilizate pentru a influența comportamentul furnizorilor și pentru a promova adoptarea îngrijirii bazate pe dovezi.
Note
1. National Academies of Sciences, Engineering, and Medicine, Initial National Priorities for Comparative Effectiveness Research, Washington, D.C. (2009).
2. Kliff, Sarah, „Surprise! We Don’t Know if Half our Medical Treatments Work”, Washington Post (24 ianuarie 2013).
3. McTigue, Kathleen M., et al., „Comparing the 5-Year Diabetes Outcomes of Sleeve Gastrectomy and Gastric Bypass: The National Patient-Centered Clinical Research Network (PCORNet) Bariatric Study”, JAMA, vol. 155, nr. 5 (martie 2020).
4. Katkade, Vaibhav B., Kafi N. Sanders și Kelly H. Zou, „Real World Data: an Opportunity to Supplement Existing Evidence for the Use of Long-Established Medicines in Health Care Decision Making”, Journal of Multidisciplinary Healthcare, Vol. 11 (iulie 2018).
5. Blumenthal, Daniel M., et al., „Real-World Evidence Complements Randomized Controlled Trials in Clinical Decision Making”, Health Affairs Blog (27 septembrie 2017).
6. Becker’s Hospital Review, ONC to Congress: EHR Adoption is High, But Barriers to Interoperability Remain, (accesat la 3 iunie 2020).
7. Staren, Dakota, și Sunita Krishnan, The Consumer Benefits of Patient Shared Decision Making, Healthcare Value Hub, Washington, D.C. (mai 2019).
8. Healthcare Value Hub, Pay for Performance (P4P), (accesat la 3 iunie 2020).
9. Healthcare Value Hub, Value-Based Insurance Design, (Accesat la 3 iunie 2020).
10. Academiile naționale de științe, inginerie și medicină (2009).
11. Berwick, Donald M. și Andrew D. Hackbarth, „Eliminating Waste in U.S. Health Care” (Eliminarea risipei în sistemul de sănătate din SUA), JAMA, Vol. 307, nr. 14 (11 aprilie 2012); Shrank, William H., Teresa L. Rogstad și Natasha Parekh, „Waste in the U.S. Health Care System: Estimated Costs and Potential for Savings”, JAMA, Vol. 322, nr. 15 (7 octombrie 2019).
12. Price-Haywood, Eboni G., „Clinical Comparative Effectiveness Research Through the Lens of Healthcare Decisionmakers”, Ochsner Journal, Vol. 15, Nr. 2 (iunie 2015).
13. Harrington, Scott E., și Alan B. Miller, Incentivizing Comparative Effectiveness Research, Ewing Marion Kauffman Foundation, Kansas City, MO (15 ianuarie 2011).
14. Patient-Centered Outcomes Research Institute, PCORI Board Approves New $150 Million Initiative to Fund Large-Scale Patient-Centered Clinical Studies. Comunicat de presă (2 martie 2020).
15. Young, Laura A., Laura A., et al, „Glucose Self-Monitoring in Non-Insulin-Treated Patients with Type 2 Diabetes in Primary Care Settings: A Randomized Trial”, JAMA Internal Medicine, vol. 177, nr. 7 (iulie 2017).
16. Patient-Centered Outcomes Research Institute, Addressing Type 2 Diabetes, (accesat la 3 iunie 2020).
17. Alianța planurilor comunitare de sănătate, Fișă informativă: Accelerating Adoption of Evidence-Based Care (Accelerarea adoptării îngrijirii bazate pe dovezi): Payer-Provider Partnerships, Washington, D.C. (2018).
18. Gibson, Teresa B., et al., „Real-Worl Impact of Comparative Effectiveness Research Findings on Clinical Practice”, American Journal of Managed Care, Vol. 20, nr. 6 (iunie 2014).
19. Hussey, Peter S., Increase the Use of Comparative Effectiveness, RAND Corporation, Santa Monica, CA (2009).
20. Bernstein, Jeffrey, The Facts About Comparative Effectiveness Research: How Studying Which Treatments Work Can Improve Care and Reduce Costs, U.S. PIRG Education Fund, Denver, CO (iulie 2009).
21. Hussey (2009).
22. Ibidem.
23. Pearson, Steven D. și Peter B. Bach, „How Medicare Could Use Comparative Effectiveness Research in Deciding on New Coverage and Reimbursement”, Health Affairs, Vol. 29, nr. 10 (octombrie 2010).
24. Ibidem.
25. Alianța Planurilor Comunitare de Sănătate, Eliminarea includerilor timpurii nepotrivite: SelectHealth: Salt Lake City, UT, (accesat la 3 iunie 2020).
26. Mai multe informații despre aceste tipuri de stimulente pot fi găsite în rezumatul nostru de cercetare, Hunt, Amanda, Non-Financial Provider Incentives: Looking Beyond Provider Payment Reform, Healthcare Value Hub, Washington, D.C. (februarie 2018).
27. Staren (mai 2019).
28. De exemplu, a se vedea acest studiu care compară procedurile de bypass gastric Roux-en-Y, gastrectomie cu manșon și bandaj gastric ajustabil. Deși gastrectomia în manșon a devenit standardul de îngrijire, înainte de acest studiu, nu existau date pe termen lung care să compare bypassul gastric și gastrectomia în manșon. Cercetătorii au constatat că operația de bypass gastric a avut rezultate mult mai bune în ceea ce privește ratele de recidivă a diabetului, chiar dacă ambele proceduri au avut rezultate similare în ceea ce privește ratele de remisiune a diabetului. Arterburn, David, et al., „Comparative Effectiveness and Safety of Bariatric Procedures for Weight Loss: A PCORnet Cohort Study”, Annals of Internal Medicine, Vol. 169, nr. 11 (4 decembrie 2018).
29. Alianța planurilor comunitare de sănătate (2018).